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News
MILenARI: un progetto per rendere ancora più accessibili le CAR-T
Prof.ssa Concetta Quintarelli (Roma): “L’obiettivo è coinvolgere i Paesi dell’area mediterranea e farli progredire nella produzione delle terapie avanzate, incrementando l’accesso alle CAR-T”
L’autentico valore dell’innovazione non risiede nel prodotto in sé ma nell’opportunità di condividerlo con chi possa trarne reale beneficio: ciò risulta ancora più vero quando si parla di farmaci e, in particolare di terapie avanzate come le CAR-T. Nell’ultimo decennio, infatti, hanno invaso il mercato internazionale proponendosi come un’efficace soluzione contro neoplasie ematologiche - fra cui leucemia, linfoma e mieloma multiplo - resistenti alle cure. Inoltre, come dimostrano i risultati di uno studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG), le CAR-T stanno diventando una promessa per alcune patologie autoimmuni e tumori solidi pediatrici. L’ospedale romano è al centro anche di un interessante progetto internazionale - MILenARI - di cui ci ha parlato Concetta Quintarelli, Responsabile del Laboratorio di Terapia Genica dei Tumori dell’OPBG di Roma.
- Di: Enrico Orzes
Un interruttore genetico per il dolore
Pubblicato su Nature uno studio preclinico che apre la strada a un modello per il trattamento del dolore cronico, senza il rischio di abuso legato agli oppioidi
Il dolore cronico rappresenta una delle sfide maggiori della medicina contemporanea, con impatti profondi sulla qualità di vita e sulla sostenibilità dei sistemi sanitari. Nelle sue forme più gravi è tradizionalmente trattato con oppioidi come la morfina, con non pochi effetti collaterali e un alto rischi di dipendenza e abuso di farmaci. Tutto questo senza soluzioni realmente risolutive. Una ricerca preclinica di ampio respiro, portata avanti da un team statunitense e pubblicata a gennaio su Nature, presenta un approccio basato sulla terapia genica. Agendo come un “interruttore” per il dolore, offre analgesia duratura senza coinvolgere i circuiti cerebrali responsabili della ricompensa e dell’abuso associati agli oppioidi.
- Di: Rachele Mazzaracca
RNA therapies: un nuovo approccio per ringiovanire il sistema immunitario
Riportare indietro le lancette per i linfociti T tramite un trattamento a base di mRNA potrebbe rendere più efficaci i vaccini e alcune terapie contro il cancro
Così come ogni altra parte del corpo, anche il sistema immunitario subisce gli effetti dell’invecchiamento. È per questo che, con l’avanzare dell’età, siamo più esposti allo sviluppo di infezioni e tumori, e anche l’efficacia dei vaccini diminuisce. Finora, i tentativi di ringiovanire la funzione immunitaria hanno avuto risultati modesti, limitati da tossicità e difficoltà di applicazione clinica. Un recente studio preclinico, pubblicato su Nature, potrebbe aprire nuove prospettive: un cocktail di tre mRNA, somministrato due volte a settimana nei topi anziani, ha mostrato la capacità di ringiovanire il sistema immunitario, in particolare agendo sui linfociti T, potenziando la risposta a vaccini e terapie oncologiche.
- Di: Roberta Altobelli
Strategie sempre più innovative per il diabete di tipo 1
Un nuovo anticorpo monoclonale ma anche la ricerca scientifica sui versanti della terapia genica e cellulare: si aprono nuove frontiere di trattamento nella speranza di avvicinarsi ad una “cura”
Dagli anni Novanta ad oggi il numero di persone con diabete nel mondo è passato da circa 200 milioni a oltre 830, una crescita spaventosa per una malattia cronica in grado di provocare danni di vario tipo - cecità, problematiche renali e cardiache - e che, indirettamente, è causa di milioni di decessi. In particolare, il diabete di tipo 1 è caratterizzato dall’attacco del sistema immunitario nei confronti delle cellule beta del pancreas: la distruzione di tali cellule, deputate alla produzione di insulina, porta ad un incremento della glicemia nel torrente ematico e alla necessità di assumere cronicamente l’ormone mancante. Immunoterapie e terapie avanzate stanno consentendo nuove ed efficaci opportunità di trattamento, l’obiettivo finale è anticipare la manifestazione della malattia.
- Di: Enrico Orzes
ORGANoro: una piattaforma basata su organoidi cardiaci personalizzati
Al Centro Cardiologico Monzino si lavora su cuori in miniatura, ottenuti da cellule dei pazienti, per indagare la cardiotossicità dei farmaci e predire la risposta individuale ai trattamenti
Fino a qualche anno fa la sola idea di disporre di un modello cellulare personalizzato in grado di anticipare la risposta ai farmaci di un singolo paziente sarebbe sembrata pura fantascienza. O, per meglio dire, era il sogno di chi ha seguito per lungo tempo le ricerche sulle malattie cardiovascolari, fra cui la cardiomiopatia aritmogena caratterizzata da un incrementato rischio di morte improvvisa. Oggi quel sogno è la realtà in cui operano persone come le dottoresse Elena Sommariva e Rosaria Santoro, dell’Unità dedicata alle Cardiomiopatie Ereditarie presso l’IRCCS Centro Cardiologico Monzino di Milano, che nei loro studi sulle patologie cardiache possono avvalersi di ORGANoro, una piattaforma cellulare basata sull’impiego degli organoidi cardiaci.
- Di: Enrico Orzes
Terapie geniche ultra-rare: l’innovazione resta fuori dal mercato?
CGTxchange e la ricerca di nuovi modelli per sostenere lo sviluppo di terapie avanzate clinicamente promettenti ma economicamente fragili
Negli ultimi anni, il settore delle terapie geniche e cellulari ha compiuto progressi scientifici straordinari, ma si trova oggi ad affrontare una fase di profonda ridefinizione economica e regolatoria, con notevoli differenze tra i diversi Paesi. Sempre più spesso, programmi di sviluppo destinati a malattie rare e ultra-rare vengono interrotti non per limiti clinici, bensì perché giudicati non sostenibili secondo i criteri tradizionali dell’industria farmaceutica. In questo scenario si inserisce la partnership tra l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) e l’Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), che porterà alla creazione di CGTxchange, una piattaforma pensata per dare una nuova traiettoria a terapie avanzate accantonate pur in presenza di evidenze di beneficio per i pazienti.
- Di: Rachele Mazzaracca
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retreAT 2024 - L'intervista a
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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