CGTxchange e la ricerca di nuovi modelli per sostenere lo sviluppo di terapie avanzate clinicamente promettenti ma economicamente fragili
Negli ultimi anni, il settore delle terapie geniche e cellulari ha compiuto progressi scientifici straordinari, ma si trova oggi ad affrontare una fase di profonda ridefinizione economica e regolatoria, con notevoli differenze tra i diversi Paesi. Sempre più spesso, programmi di sviluppo destinati a malattie rare e ultra-rare vengono interrotti non per limiti clinici, bensì perché giudicati non sostenibili secondo i criteri tradizionali dell’industria farmaceutica. In questo scenario si inserisce la partnership tra l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) e l’Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), che porterà alla creazione di CGTxchange, una piattaforma pensata per dare una nuova traiettoria a terapie avanzate accantonate pur in presenza di evidenze di beneficio per i pazienti.
Il problema delle terapie geniche ultra-rare non è più riconducibile esclusivamente alla complessità scientifica o produttiva. Come evidenziato anche in precedenti articoli di Osservatorio Terapie Avanzate (qui, qui e qui ad esempio), il nodo centrale riguarda la distanza crescente tra valore clinico e valore economico. I cambiamenti nelle politiche di rimborso, l’aumento dei costi di sviluppo e le aspettative di ritorno sugli investimenti hanno progressivamente ristretto il perimetro di ciò che viene considerato interessante dal punto di vista commerciale, lasciando fuori dal mercato numerosi programmi solidi ma destinati a un numero ristretto di persone, con un ritorno economico inevitabilmente ridotto.
La joint venture tra ASGCT e OTXL nasce proprio con l’obiettivo di identificare, valutare, finanziare, sviluppare e fornire in modo efficiente un accesso sostenibile, affidabile e scalabile a terapie geniche e cellulari potenzialmente trasformative per le malattie ultra-rare. Non si tratta di rilanciare indistintamente programmi abbandonati, ma di creare un’infrastruttura in grado di sfruttare le capacità delle diverse organizzazioni in un modo senza precedenti per coinvolgere un'ampia gamma di potenziali partner e finanziatori. Un elemento centrale dell’iniziativa è l’utilizzo della piattaforma basata su intelligenza artificiale sviluppata da OTXL, pensata per raccogliere in modo sicuro dati clinici, regolatori e di sviluppo relativi alle terapie messe da parte. In questo modo, CGTxchange ambisce a superare la logica del singolo progetto isolato, proponendo un modello collaborativo.
"Presso ASGCT, abbiamo osservato che una serie di terapie cellulari e geniche vengono accantonate non perché prive di valore clinico, ma piuttosto a causa delle difficoltà di commercializzazione di queste terapie una volta approvate", ha affermato David Barrett, CEO di ASGCT. "In collaborazione con OTXL, stiamo creando un modo completamente nuovo per garantire che queste terapie geniche e cellulari trovino la loro strada verso organizzazioni – siano esse aziende, organizzazioni non profit o istituzioni accademiche – pronte ad affrontare le sfide dello sviluppo e della commercializzazione, affinché i pazienti possano trarne beneficio".
L’approccio è coerente con una tendenza già emergente nel campo delle terapie avanzate per malattie ultra-rare, dove stanno prendendo forma modelli alternativi di sviluppo e accesso. In questi casi, il ruolo di sponsor viene assunto da enti non-profit o strutture ibride, con orizzonti temporali più lunghi e aspettative di ritorno diverse rispetto agli investimenti tradizionali. In questo contesto, la sostenibilità non viene misurata solo in termini di profitto, ma anche di continuità dell’accesso, reinvestimento dei proventi e capacità di rispondere a bisogni clinici altrimenti senza opzioni. L’esempio per eccellenza è quello di Fondazione Telethon, la prima organizzazione no profit al mondo a trasformare la sua identità per garantire la sopravvivenza sul mercato di una terapia genica, quella per il trattamento dell’ADA-SCID (ne abbiamo parlato qui). Di recente, Fondazione Telethon e la stessa Orphan Therapeutics Accelerator hanno siglato un protocollo d’intesa per commercializzare etuvetidigene autotemcel (Waskyra), la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, negli Stati Uniti.
La partecipazione di ASGCT, organizzazione attiva a livello internazionale e punto di riferimento del settore, conferisce all’iniziativa una dimensione istituzionale rilevante. Attraverso il coinvolgimento della rete internazionale di esperti, clinici e stakeholder, la società scientifica mira a posizionare CGTxchange come una soluzione di riferimento per i programmi di terapia genica e cellulare che rischiano di rimanere esclusi dai percorsi di sviluppo convenzionali. L’obiettivo dichiarato è quello di evitare che decisioni puramente economiche interrompano lo sviluppo di opzioni terapeutiche potenzialmente efficaci per pazienti senza alternative. ASGCT e OTXL avvieranno lo sviluppo di CGTxchange all'inizio del 2026, con lancio e implementazione previsti a metà anno.
Resta tuttavia aperta una questione cruciale, già al centro del dibattito regolatorio europeo e internazionale: la capacità dei sistemi sanitari di riconoscere e accompagnare questi nuovi modelli di sostenibilità. CGTxchange propone una risposta concreta, ma la sua efficacia dipenderà anche dall’evoluzione dei meccanismi di valutazione, prezzo e rimborso. E non è detto che questa sia una soluzione applicabile in tutto il mondo.
