Prof.ssa Concetta Quintarelli (Roma): “L’obiettivo è coinvolgere i Paesi dell’area mediterranea e farli progredire nella produzione delle terapie avanzate, incrementando l’accesso alle CAR-T”
L’autentico valore dell’innovazione non risiede nel prodotto in sé ma nell’opportunità di condividerlo con chi possa trarne reale beneficio: ciò risulta ancora più vero quando si parla di farmaci e, in particolare di terapie avanzate come le CAR-T. Nell’ultimo decennio, infatti, hanno invaso il mercato internazionale proponendosi come un’efficace soluzione contro neoplasie ematologiche - fra cui leucemia, linfoma e mieloma multiplo - resistenti alle cure. Inoltre, come dimostrano i risultati di uno studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG), le CAR-T stanno diventando una promessa per alcune patologie autoimmuni e tumori solidi pediatrici. L’ospedale romano è al centro anche di un interessante progetto internazionale - MILenARI - di cui ci ha parlato Concetta Quintarelli, Responsabile del Laboratorio di Terapia Genica dei Tumori dell’OPBG di Roma.
“MILenARI (Mediterranean International Lentivirus ARI) nasce con l’obiettivo di coinvolgere alcuni Paesi dell’area del Mediterraneo e supportarli nello sviluppo di terapie avanzate, gettando al contempo le basi per una proficua collaborazione tra gli istituti di ricerca, i centri ospedalieri e le officine produttive dove nasceranno i nuovi prodotti destinati a un pubblico ampio”, precisa la professoressa Quintarelli, Associata presso l’Università Federico II di Napoli e Responsabile del progetto MILenARI per l’Italia. “Finanziato dall’Unione Europea attraverso il programma Interreg NEXT MED, MILenARI è stato sviluppato nell’ottica di rendere le CAR-T più accessibili ai pazienti del bacino del Mediterraneo, che attualmente non hanno accesso a questa tipologia di farmaci. Per tale motivo vede coinvolti - tra i Paesi partner - Spagna, Italia, Libano e Giordania”.
Protagoniste di questa sfida non possono che essere le CAR-T, progettate per sfruttare le cellule prelevate dal paziente e metterle in condizioni di riconoscere e distruggere le cellule tumorali: ciò significa riuscire a “riorganizzare” alcuni elementi del sistema immunitario in modo da contrastare la progressione del cancro. Un’operazione di ingegneria genetica altamente sofisticata che però pone la produzione delle CAR-T alla portata solo di un numero limitato di strutture - pubbliche e private. Per tale ragione, la parola chiave per incrementare la manifattura è “decentralizzare”: infatti, la complessità produttiva e il metodo centralizzato oggi adottato per molti di questi prodotti - specialmente di tipo industriale - ne limitano l’implementazione su larga scala e contribuiscono a sollevare barriere nell’accesso ai pazienti.
Coordinato da IDIBAPS, con la partecipazione dell’American University of Beirut (Libano), del King Hussein Cancer Center di Amman (Giordania) e dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, MILenARI è stato avviato il 24 ottobre 2025 e, nell’arco di tre anni, intende espandere la produzione di vettori lentivirali, indispensabili per la produzione delle CAR-T. “Uno dei partner strategici è l’Hospital Clinic of Barcelona (Spagna), nodo centrale per la produzione della terapia ARI-0001, già rientrante nel programma PRIME dell’Unione Europea”, prosegue Quintarelli. “Spagna e Italia sono a buon punto nei programmi di sviluppo delle CAR-T con la traslazione clinica di numerosi prodotti, perciò, nel corso del progetto, si adopereranno nella condivisone di tale tecnologia con Libano e Giordania, in un’ottica di decentralizzazione della produzione e di investimento in nuovi trial clinici”. Infatti, MILenARI getterà le basi per una proficua collaborazione tra istituti di ricerca e ospedali così da disegnare nuovi protocolli di studio sulla leucemia linfoblastica acuta, creando così la base per la messa a punto e la futura approvazione di nuove terapie avanzate.
“In Paesi come Libano e Giordania sono state improntate delle nuove officine produttive secondo il modello GMP ma, attualmente le possibilità produttive restano assai ristrette”, commenta Quintarelli. “Grazie al nostro supporto ci proponiamo di raggiungere un incremento della capacità produttiva e avere accesso a prodotti che oggi non sono a disposizione dei cittadini”. Perciò, la scelta dei vettori virali e la fase di trasferimento tecnologico sono cruciali: affinché sia possibile consolidare le officine produttive attualmente in fase di realizzazione, è indispensabile tessere una fitta rete di relazioni. “I ricercatori del King Hussein Cancer Center, in Giordania, sono già entrati in contatto con i colleghi all’OPBG per valutare collaborazioni per iniziare la produzione di cellule CAR-T anche al di fuori dello stesso progetto MILenARI”, prosegue Quintarelli. “Si tratta di un primo passo verso la creazione di un network finalizzato alla produzione di CAR-T anche per indicazioni terapeutiche alternative a quelle per linfoma e leucemia (ad esempio, mieloma multiplo, neuroblastoma o altri tumori solidi). Il progetto MILenARI ci offre dunque l’opportunità di allargare a tutto campo le collaborazioni”.
Decentralizzazione della produzione e condivisione del sapere. Sono questi i due cardini di MILenARI che aspira a ridurre i costi, accelerare i processi d’innovazione e portare le terapie avanzate oltre i confini dei Paesi più ricchi, trasformandole in un’opportunità per una vasta fetta di malati.
“Le attività del progetto sono già state avviate”, conclude Quintarelli. “La Research Foundation Clínic Barcelona-August Pi i Sunyer Biomedical Research Institute (IDIBAPS) alla guida del progetto sta predisponendo il processo di trasferimento tecnologico ed è iniziata anche la produzione del vettore lentivirale da condividere con le realtà produttive coinvolte. In tutto questo l’OPBG sta svolgendo un ruolo di supporto ai centri in Libano e Giordania nell’impostazione della produzione. È un momento particolarmente intenso perché richiede la messa a sistema di conoscenze fondamentali per i futuri altri progetti”. Con un finanziamento complessivo di quasi 2,5 milioni di euro (di cui l’89% coperto dall’Unione Europea), MILenARI si avvia a diventare un modello per rendere concretamente accessibili al pubblico le CAR-T, superando le attuali problematiche connesse prevalentemente ai costi e alle modalità di sviluppo.
