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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la Fabry: migliorata la funzione renale
Nuovi dati dello studio registrativo STAAR mostrano un’inversione del declino renale e attività enzimatica sostenuta fino a 4,5 anni. Avviata la sottomissione della BLA alla FDA statunitense
Nuovi risultati clinici rafforzano il profilo di isaralgagene civaparvovec (ST-920), la terapia genica sviluppata da Sangamo Therapeutics per la malattia di Fabry (ne avevamo già parlato qui). I dati aggiornati dello studio registrativo di Fase I/II STAAR indicano un miglioramento della funzione renale nei pazienti trattati, un elemento centrale in una patologia caratterizzata da progressivo deterioramento dell’eGFR e rischio di insufficienza renale cronica. È stata anche avviata la presentazione della domanda di licenza per prodotti biologici (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) secondo il percorso di approvazione accelerata.
- Di: Redazione
Editing epigenetico: avviato il primo studio clinico per l’epatite B
Riprogrammare l’espressione genica senza tagliare il genoma: una nuova strategia basata su CRISPR mira a silenziare la produzione dell’antigene HBsAg nell’epatite B
La forbice molecolare di CRISPR può diventare un “telecomando”: invece di tagliare il DNA, può spegnere o attivare specifici geni modulandone l’espressione. È la versione epigenetica della più nota piattaforma di editing genetico, capace di intervenire sull’attività dei geni senza modificarne la sequenza. La tecnologia è stata sviluppata presso l’SR-Tiget di Milano e ha portato nel 2019 alla nascita dello spin-off Epsilen Bio, successivamente acquisito da nChroma Bio. Ora entra in fase clinica contro l’epatite B, per cui non esiste una terapia in grado di eliminare il virus. A dicembre 2025 nChroma Bio ha ottenuto l’autorizzazione per l’avvio di uno studio clinico di Fase I/II con il candidato CRMA-1001 e, a fine gennaio, ha annunciato la prima somministrazione nei pazienti.
- Di: Erika Salvatori
Pseudo-terapie con staminali a domicilio: il caso arriva in Parlamento
Dopo l’inchiesta di PresaDiretta e le segnalazioni di pazienti, è stata presentata un’interrogazione parlamentare sul presunto traffico illecito di trattamenti non autorizzati
Dopo l’inchiesta di PresaDiretta andata in onda su Rai 3 il 1° marzo 2026 - durante la quale è stato anche evidenziato il ruolo di Osservatorio Terapia Avanzate nella corretta informazione sulle terapie cellulari e nel sensibilizzare pazienti e cittadini sul fenomeno delle truffe terapeutiche - il caso delle pseudo-terapie a base di cellule staminali somministrate a domicilio in Italia arriva in Parlamento. Il 5 marzo, l’Onorevole Ilenia Malavasi (PD) ha presentato alla Camera un’interrogazione ai Ministri della Salute e dell’Interno chiedendo verifiche e interventi per fare luce su un presunto traffico illecito di trattamenti non autorizzati e potenzialmente pericolosi per i pazienti.
- Di: Redazione
Ai blocchi di partenza in Italia uno studio clinico con virus oncolitici
AIFA ha autorizzato un trial di Fase I con PeptiCRAd-1, in combinazione con il farmaco inibitore del checkpoint immunitario pembrolizumab, in alcuni pazienti affetti da tumori solidi
Un virus può costituire un fattore di rischio per lo sviluppo di tumori - è il caso del poliomavirus oppure del papillomavirus - ma, in certe condizioni, può trasformarsi in un’arma efficace e precisa da dirigere contro le cellule tumorali in rapida crescita. In queste situazioni si parla di “virus oncolitici”: organismi esistenti in natura o geneticamente modificati dalla mano dell’uomo, in grado di replicarsi selettivamente all’interno delle cellule tumorali e, di conseguenza, ucciderle senza danneggiare quelle sane. Una strategia terapeutica che abbiamo già avuto modo di illustrare su Osservatorio Terapie Avanzate qualche anno fa e che, nonostante alcuni rallentamenti, sta facendo passi avanti. Valo Therapeutics Oy, un’azienda biotecnologica finlandese specializzata nello sviluppo di virus oncolitici, ha avuto l’autorizzazione per avviare uno studio clinico di Fase I in Italia.
- Di: Enrico Orzes
Un dottorato nazionale in medicina di precisione e terapie avanzate
Dare al Paese una nuova generazione di scienziati capaci di trasformare la ricerca in soluzioni reali: terapie più efficaci, più mirate, più sostenibili, e tecnologie trasferibili all’industria
Negli ultimi decenni, le conoscenze scientifiche e tecnologiche nell’ambito della biomedicina stanno crescendo ad una velocità incredibile che sembra inarrestabile. Ed è proprio questa velocità che rende sempre più difficile costruire un ecosistema nel quale si possano integrare le conoscenze, mettere in sinergia persone e competenze per trasformare il tutto in progresso scientifico con un reale impatto sulla società. L’obiettivo del dottorato nazionale STAT – Science and Technology of Advanced Therapies – è proprio quello di formare figure altamente specializzate in un nuovo panorama scientifico che unisce ricerca di eccellenza, clinica e industria. Ne abbiamo parlato con Raffaella Di Micco e Luigi Naldini dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano.
- Di: Francesca Ceradini
Il prime editing testa l’FDA: due pazienti rari posson bastare?
Per la prima volta verrà presentata una domanda di autorizzazione commerciale per una terapia che è stata sperimentata su due persone soltanto, un canadese e un americano
Non conosciamo il nome dell’adolescente di Vancouver che, un anno fa, è stato il primo al mondo a ricevere un trattamento basato su un approccio di correzione genetica simile al “trova e sostituisci di word” (Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato qui). Sappiamo però che prima di diventare un paziente pioniere, per lui persino un comune raffreddore rappresentava una grave minaccia. L’inventore della tecnica detta “prime editing”, David Liu, ora lo definisce “in salute, stabile, dotato di un sistema immunitario funzionante”. Vederlo sulla neve, con ai piedi gli sci, nella foto pubblicata dai Canadian Institutes of Health, vale più di tante parole. I National Institutes of Health americani, dal canto loro, confermano che sta bene anche il secondo paziente trattato.
- Di: Anna Meldolesi
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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