Roche investe di nuovo sulla terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, nel tentativo di riaprire il percorso regolatorio in Europa dopo il no del CHMP nel 2025
Dopo un momento difficile, la terapia genica delandistrogene moxeparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne DMD) vede di nuovo la luce in fondo al tunnel. L’azienda farmaceutica Roche, che detiene i diritti del farmaco al di fuori degli Stati Uniti (dove è già commercializzato da Sarepta Therapeutics sotto il nome di Elevidys), avvierà un nuovo studio clinico globale di Fase III con l'intento di ampliare l'accesso dei pazienti in Europa. Nel 2025, infatti, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) aveva espresso parere negativo in merito alla possibile autorizzazione della terapia genica e, nello stesso periodo, Sarepta aveva annunciato la sospensione temporanea di tutte le spedizioni e somministrazioni della terapia. Il nuovo trial servirà per raccogliere dati per supportare una nuova domanda di autorizzazione all’ente regolatorio europeo.
Elevidys è una terapia genica one-shot progettata per indurre la produzione di micro-distrofina, compensando così la carenza di distrofina che caratterizza la Duchenne. Attualmente è approvata in nove Paesi (Stati Uniti, Giappone, Brasile, Israele, Emirati Arabi Uniti, Oman, Bahrein, Qatar e Kuwait) per pazienti deambulanti con mutazione confermata del gene della distrofina, sulla base dei risultati dello studio di fase III EMBARK. Il nuovo studio prevede di arruolare 100 ragazzi con una diagnosi di DMD in fase di deambulazione precoce e valutare l’efficacia e la sicurezza della terapia rispetto al placebo nell’arco di 72 settimane.
L’obiettivo primario sarà dimostrare un miglioramento clinicamente rilevante del parametro “time to rise”, ovvero il tempo impiegato per alzarsi da terra, considerato un indicatore fondamentale della progressione della malattia. Questo perché, una delle critiche sollevate dall’EMA, risiedeva proprio nell’assenza di un beneficio clinico sulla funzione motoria e la difficoltà a collegare la produzione di micro-distrofina a un miglioramento per i pazienti.
"L'avvio di questo nuovo studio riflette l'impegno di Roche nei confronti della comunità Duchenne e la nostra determinazione a rendere questa terapia modificante la malattia disponibile per i ragazzi deambulanti in Europa e in tutto il mondo", afferma nel comunicato stampa Levi Garraway, Chief Medical Officer and Head of Global Product Development. “La nostra fiducia si basa su solidi dati a lungo termine che dimostrano l’efficacia e la sicurezza durature di Elevidys, oltre che sull’esperienza maturata nel trattamento di oltre mille ragazzi deambulanti in tutto il mondo.”
L'obiettivo dichiarato dall’azienda è fornire un percorso per la presentazione della domanda di autorizzazione e un ampio accesso per i pazienti in Europa e in altre regioni in cui attualmente non vi è possibilità di accedere al farmaco.
