Finanziato per circa 19,5 milioni di euro dal PNRR, sarà dedicato alla ricerca e sviluppo di terapie avanzate da produrre nell’adiacente Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico romano
L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) ha celebrato i suoi primi 40 anni come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) con l’evento “La Ricerca X la Cura” che si è tenuto martedì 28 ottobre presso la sede di San Paolo e alla presenza di autorità ed istituzioni. È stata l’occasione per ripercorrere la storia del primo centro di ricerca pediatrica in Italia e per raccontare i traguardi di un percorso traslazionale che ha saputo unire ricerca, tecnologia e pratica clinica. È stato, inoltre, presentato e inaugurato il nuovo Laboratorio di Terapia Genica finanziato dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito della progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA. Un importante investimento sul futuro della medicina personalizzata.
LA RICERCA TRASLAZIONALE COME MISSIONE
Dal 1985 ad oggi, il Bambino Gesù ha costruito un modello unico di integrazione tra ricerca e cura: dal primo trapianto di cuore effettuato in Italia su un bambino (1986) al primo trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche su un bambino con medulloblastoma (1989), dal primo trapianto di cellule staminali geneticamente modificate da genitore a figlio (2014), al primo paziente italiano affetto da leucemia linfoblastica acuta trattato all’interno di uno studio clinico con cellule CAR-T (2018), dal primo paziente italiano con talassemia trattato con una terapia genica sperimentale (2020) ai recenti successi con le prime terapie CAR-T al mondo per malattie autoimmuni pediatriche. E questa è solo una minima parte delle ricerche pionieristiche e dei successi clinici raggiunti in 40 anni di IRCCS.
“Oggi celebriamo un traguardo che parla di scienza, ma anche di umanità: quarant’anni di ricerca traslazionale — quella che rende possibile che un’intuizione di laboratorio diventi una cura per un bambino, che un esperimento su una cellula si trasformi in speranza per una famiglia. La nostra storia è fatta di progresso che non resta nei laboratori, ma attraversa i reparti, attraversa le vite”, ha sottolineato Tiziano Onesti, Presidente del Bambino Gesù, in apertura dell’evento e in presenza del Segretario di Stato della Santa Sede, Cardinale Pietro Parolin, del Ministro della Salute, Orazio Schillaci, del Presidente della Regione Lazio, Francesco Rocca, e del Sindaco di Roma, Roberto Gualtieri.
Non sempre - soprattutto in un Paese come l’Italia - ricerca, tecnologia e pratica clinica riescono ad unirsi in uno stesso luogo ed entrare in sinergia. L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ci è riuscito, creando quel che viene definita ricerca traslazionale, con un flusso continuo e bidirezionale: dalla ricerca fatta al bancone al letto del paziente, e dalla pratica sul paziente di nuovo al bancone. “Ma anche trasversale tra discipline e professioni, saperi che si intrecciano, non solo osservazioni e dati, ma anche energia, motivazione, determinazione e fiducia, soprattutto fiducia. Questa parola così importante, perché da ogni scoperta che nasce dallo studio e dal confronto può nascere una cura per dei bambini”, ha sottolineato Andrea Onetti Muda, Direttore scientifico di OPBG. “Quarant’anni fa, il mondo della pediatria era molto diverso da quello che conosciamo oggi, le possibilità terapeutiche erano limitate, la ricerca poco integrata con la clinica, le tecnologie ancora poco più che rudimentali. Eppure, già allora era presente un piccolo seme che germogliava: c’era una visione. Quella di unire la cura dei più fragili alla forza della ricerca scientifica. Quella visione è diventata una realtà, e lo è diventata più rapidamente e su scala più ampia di quanto allora si potesse mai immaginare”.
IERI, OGGI E …
Durante la tavola rotonda dedicata al presente e al futuro della ricerca del Bambino Gesù è emersa la visione di una medicina personalizzata e condivisa: una ricerca che costruisce terapie su misura per ogni bambino, ma punta anche a rendere queste scoperte accessibili a tutti i pazienti, pediatrici e adulti. Le scelte strategiche compiute negli anni passati per anticipare la ricerca sulle terapie avanzate - risale al 1997 la creazione del reparto Modulo Interdisciplinare per le Terapie Avanzate (MITA) dedicato ai trapianti di midollo - si rivelano oggi decisive, con benefici che si estendono già oltre l’oncologia, a vantaggio non solo dei bambini trattati al Bambino Gesù, ma anche da altri centri e degli adulti.
Nell’ambito di queste innovative terapie, Concetta Quintarelli - Responsabile del Laboratorio di Terapia Genica dei Tumori di OPBG - è una dei giovani ricercatori su cui, una decina di anni fa, il Bambino Gesù ha puntato per portare avanti la ricerca del futuro. Quintarelli rientrò in Italia dal laboratorio di terapia genica e cellulare presso il Children Hospital di Houston per lavorare nel team di Franco Locatelli, Responsabile del Centro Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari di OPBG. “A fine 2014 feci un colloquio con il professore Locatelli: fu una piacevolissima chiacchierata sulle nuove ricerche e sognando un po' tutto quello che avremmo potuto fare insieme per i pazienti”, ha raccontato la prof.ssa Quintarelli. “Però poi ci fu una domanda specifica, che il professore aveva molto a cuore: quanto tempo ci sarebbe voluto per trattare il primo paziente? In quel momento c’erano tantissime variabili da prendere in considerazione, alcune delle quali imprevedibili e non solo inerenti alla ricerca. Abbiamo stimato un minimo di cinque anni ma con tantissimo lavoro. In quel momento ho visto tanti pazienti, troppi, passare negli occhi del professore e capimmo che cinque anni erano troppi”.
Il primo paziente fu trattato dopo circa tre anni! Frutto di un enorme impegno, del lavoro di un team multidisciplinare tra ricerca e clinica. “Siamo in un ospedale di frontiera e tutti noi lavoriamo nelle trincee”, ha proseguito Concetta Quintarelli. “Il nostro impegno è quello di allargare sempre di più la nostra trincea e i nostri confini: cercare di utilizzare queste terapie innovative sempre meglio, con maggiore efficacia, minori effetti tossici, dando delle prospettive di vita sempre più lunghe e non solo ai nostri pazienti pediatrici.” Diversi prodotti sviluppati e in via di sviluppo al Bambino Gesù, infatti, possono essere adattati e impiegati in pazienti adulti e altre tipologie di patologie. L’obiettivo è di mettere a punto terapie all’avanguardia per un numero sempre crescente di pazienti.
Il NUOVO LABORATORIO DI TERAPIA GENICA: UNO SGUARDO SUL DOMANI
L’evento si è concluso con la presentazione, da parte del Prof. Locatelli, del nuovo Laboratorio di Terapia Genica dell’Ospedale, finanziato per circa 19,5 milioni di euro dal PNRR-NextGenerationEU attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca grazie alla progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA. Il nuovo laboratorio, dedicato alla ricerca e sviluppo di farmaci cellulari geneticamente modificati da produrre nell’adiacente Officina Farmaceutica dell’Ospedale, si sviluppa in uno spazio di circa 700 metri quadri. Con un investimento infrastrutturale di circa 3,5 milioni di euro e un nuovo parco tecnologico del valore di circa 6,5 milioni di euro, il progetto si distingue per la portata e l’impatto strategico. A questi si aggiunge un importante investimento in ricercatori e medici.
Nell’ambito del Centro Nazionale, il Bambino Gesù - con la leadership scientifica del professor Franco Locatelli - assieme a 32 Centri di eccellenza italiani pubblici e 12 privati, ha coordinato e coordina le attività legate allo sviluppo preclinico, alle buone pratiche di fabbricazione (GMP) e alle sperimentazioni cliniche dei Prodotti medicinali per la terapia genica (GTMP). “Il nuovo Laboratorio di Terapia Genica è il frutto di un lavoro corale che unisce il Bambino Gesù agli altri partner del Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA”, ha dichiarato Locatelli. “Insieme stiamo costruendo un ecosistema scientifico e produttivo capace di accelerare lo sviluppo di terapie avanzate e di renderle concretamente disponibili per i bambini e le famiglie che ne hanno più bisogno. È un investimento sul futuro della medicina pediatrica e sulla speranza di molte famiglie, che potranno contare su terapie nate e sviluppate interamente nel nostro Paese.”
La disponibilità di questo nuovo Laboratorio, e la rete dei Centri coinvolti e integrati in questo piano nazionale, si tradurrà quindi in un forte impulso innovativo a sostegno della terapia personalizzata, con una significativa ricaduta traslazionale in numerose malattie pediatriche onco-ematologiche, immunologiche e metaboliche.
