Lo studio coinvolge otto pazienti che saranno monitorati per almeno tre anni. La manifestazione di eventuali effetti terapeutici potrebbe richiedere tempo
Stando a un comunicato stampa congiunto dell'Università di Lund e dello Skåne University Hospital (Svezia), il 13 febbraio è stato effettuato un trapianto di cellule nervose derivate da cellule staminali a una persona affetta da malattia di Parkinson. Il trattamento sperimentale è stato sviluppato dall'Università di Lund e si tratta del primo studio clinico: l’obiettivo è quello di sostituire le cellule nervose dopaminergiche che vanno incontro a degenerazione nel cervello delle persone colpite da questa malattia neurodegenerativa. Il trial prevede il trapianto di cellule staminali in un totale di otto pazienti provenienti dalla Svezia e dal Regno Unito. Non saranno comunicati risultati clinici finché non sarà stata raccolta e analizzata una certa quantità di dati dallo studio, nel rispetto delle norme sulla riservatezza sanitaria.
Dalle cellule staminali ci si aspetta molto, ma nella pratica sono pochissimi gli ambiti di utilizzo. Le malattie neurodegenerative, a causa del loro enorme impatto sulla vita di chi ne soffre e di chi gli sta attorno, sono da anni al centro della ricerca scientifica sulle staminali perché – stando agli studi sui modelli animali - pare possano trarne dei benefici, anche se ancora non è chiaro il meccanismo. La degenerazione, e la conseguente perdita di neuroni, è irreversibile perché le cellule nervose non si replicano (ad esclusione di pochissime cellule progenitrici) e non c’è modo di sostituire quelle perse. La maggior parte degli altri tessuti del nostro organismo ha invece la capacità di produrre nuove cellule: un esempio su tutti è l’epidermide. Inoltre, ogni cellula nervosa ha una funzione precisa e, nel caso di danni, le conseguenze sull’organismo saranno diverse.
Nel caso della malattia di Parkinson sono colpite le cellule dopaminergiche, cioè quelle che producono la dopamina. È una sostanza chimica importante e una delle sue funzioni è quella di aiutare a regolare il movimento del corpo. Dagli anni Sessanta, i sintomi vengono gestiti con la levodopa (il precursore della dopamina), a cui si sono aggiunti farmaci di nuova generazione: l’obiettivo di base è sostituire la dopamina persa. Purtroppo, ad oggi non c’è una cura e, sebbene le terapie disponibili aiutino nella gestione della malattia, non è possibile arrestarne lo sviluppo. A ciò si aggiunge il fatto che, col passare del tempo, i farmaci diventano meno efficaci e gli effetti collaterali aumentano.
Lo studio clinico STEM-PD ha l’obiettivo di testare una terapia sperimentale volta a sostituire le cellule dopaminergiche perse con cellule sane prodotte a partire da cellule staminali. Il prodotto cellulare utilizzato, denominato appunto STEM-PD (Stem Cell Derived Dopamine Neurons to the Brains of Individuals With Parkinson's Disease) e ottenuto da cellule staminali embrionali, è stato sottoposto a rigorosi test preclinici per soddisfare gli standard di qualità dell'agenzia regolatoria svedese per i farmaci. Dopo il trapianto, le cellule staminali dovrebbero maturare in cellule nervose sane in grado di produrre dopamina all'interno del cervello.
"Si tratta di un'importante pietra miliare sulla strada verso una terapia cellulare che possa essere utilizzata per trattare i pazienti affetti dal morbo di Parkinson. Il trapianto è stato completato come previsto e la corretta posizione dell'impianto cellulare è stata confermata da una risonanza magnetica. Gli eventuali effetti del prodotto STEM-PD potrebbero richiedere diversi anni. Il paziente è stato dimesso dall'ospedale e le valutazioni saranno condotte rispettando il protocollo dello studio", afferma Gesine Paul-Visse, ricercatore principale dello studio clinico STEM-PD, consulente neurologo presso lo Skåne University Hospital e professore presso la Lund University in Svezia.
Per lo studio in corso è previsto l’arruolamento di otto pazienti provenienti dalla Svezia e dal Regno Unito, che si sottoporranno al trapianto presso lo Skåne University Hospital. Per tutti i partecipanti la diagnosi di Parkinson deve risalire ad almeno dieci anni fa e, attualmente, trovarsi in uno stadio moderato della malattia. I ricercatori seguiranno questi pazienti da vicino e nei prossimi anni verranno effettuate valutazioni sulla sopravvivenza delle cellule e sui loro potenziali effetti. Tutti i pazienti saranno seguiti per 36 mesi dopo l'intervento.
"La regione cerebrale in cui vengono trapiantate le cellule in questa sperimentazione può essere sottile fino a quattro millimetri. Lo strumento chirurgico ha un livello di precisione molto elevato e siamo supportati dalle moderne tecniche di imaging", afferma il neurochirurgo Hjálmar Bjartmarz, che ha eseguito l'intervento di trapianto.
"Sono necessari ulteriori studi per far passare STEM-PD da questo primo studio sull'uomo a un trattamento globale, e per questo abbiamo lavorato in stretta collaborazione con l'azienda farmaceutica Novo Nordisk A/S. Il loro contributo allo studio, così come le indicazioni operative e normative, sono stati di fondamentale importanza per avviare questo primo studio sull'uomo e siamo ansiosi di collaborare in futuro", afferma Malin Parmar, professoressa all'Università di Lund e responsabile del team STEM-PD in stretta collaborazione con i colleghi dello Skåne University Hospital, dell'Università di Cambridge, del Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust e dell'Imperial College di Londra.
La descrizione di un trattamento a base cellule staminali su un paziente con Parkinson era stato riportato sulla rivista The New England Journal Medicine nel 2020. In questo caso però non si trattava dell’avvio di uno studio clinico ma di una sperimentazione ad personam che ha sollevato anche una serie di dubbi etici. Inoltre il trattamento si è basato sull’utilizzo di cellule staminali autologhe: staminali pluripotenti indotte (iPSC) derivate dai fibroblasti del paziente stesso. L’articolo scientifico riportava un miglioramento delle condizioni di salute del paziente ma nessuna reale guarigione. Dal 2020 però non sono state più diffuse notizie riguardo alle condizioni cliniche di questo paziente.
La ricerca nell’ambito del possibile utilizzo di cellule staminali per il Parkinson è un filone che va avanti da decenni, di cui Malin Parmar è un’esperta riconosciuta a livello internazionale. La strada per l’applicazione clinica non sarà in discesa, tanto meno breve, ma ormai è stata aperta.
