Si stanno forgiando le chiavi d’accesso a un numero sempre crescente di terapie geniche e cellulari. Il prof Giulio Pompilio, presente lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live, illustra le sfide del sistema regolatorio.
Le terapie che definiamo “avanzate” non lo sono solamente in riferimento al carico di innovazione che portano con sé sul piano tecnico e scientifico ma anche in considerazione del fatto che necessitano di un sistema regolatorio completamente nuovo che ne consenta presto l’approdo al mondo del mercato.
La terapia genica sfrutta i vettori virali per consentire il trasferimento di informazioni a scopo terapeutico e modificare il patrimonio genetico correggendo un difetto o aggiungendo una nuova istruzione. Ad esempio, per curare una malattia. L’editing genomico consente di modificare il DNA in siti specifici per eliminare errori di scrittura che si traducono in patologie gravissime. Grazie alle CAR-T possiamo potenziare l’effetto dei linfociti e spingerli a riconoscere ed eliminare le cellule cancerose. Tutto questo non sta cambiando il nostro modo di approcciare malattie e tumori rari unicamente da un punto di vista medico ma anche da un punto di vista regolatorio.
“La somministrazione ‘one shot’ in medicina è una novità, che porta con sé aspetti regolatori nuovi, tra cui quello dei costi elevati, nell’ordine di centinaia di migliaia di euro” ha affermato il prof. Giulio Pompilio, Alternate Delegate presso il Committee for Advanced Therapies (CAT) dell’EMA, che è intervenuto lo scorso 20 giugno ad AT2 - Advanced talks on advanced therapies, l’evento organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate presso l’Ara Pacis di Roma per contribuire a far conoscere le terapie avanzate al grande pubblico. E per continuare quest’opera di divulgazione e sensibilizzazione sul complesso percorso che porta le terapie avanzate dal bancone del laboratorio al letto del paziente, Osservatorio Terapie Avanzate ripresenterà il suo format AT2, il prossimo 23 novembre alle ore 18.30 sul main stage del Focus Live 2019 presso il Museo Nazionale della Scienza e della Tecnologia “Leonardo Da Vinci” di Milano, con la partecipazione dello stesso Pompilio affiancato da Luigi Naldini, Michele De Luca (Direttore del Centro per la Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” presso l’Università di Modena e Reggio-Emilia) e Salvatore Lo Re.
Dopo Genova e Trento, Milano sarà la tappa conclusiva della kermesse di Focus Live il cui tema principale è “come vivremo nel 2029”, un tema che Osservatorio Terapie Avanzate ha raccolto e declinato in “come ci cureremo nel 2029”. Allo stato attuale delle cose, la componente regolatoria si colloca nella scia del progresso scientifico e segue schemi ben collaudati per le patologie più rappresentate ma che, dal laboratorio alle sperimentazioni cliniche fino alla filiera produttiva, hanno tempi di realizzazione molto lunghi. Per le terapie avanzate applicate alle patologie rare - dove i pazienti sono pochi - è necessario sviluppare percorsi nuovi e più snelli ma non per questo meno solidi. In questo iter non bisogna dimenticare le difficoltà di far nascere officine produttive che rispondano alla domanda in termini di qualità e quantità e, ultimo ma non meno importante, il problema di sostenibilità economica. Al momento la regolamentazione è imperfetta ma si sta lavorando per mettere a punto i percorsi del domani, come ha dichiarato Pompilio: “per il momento la parte regolatoria e amministrativa segue gli avanzamenti scientifici, come tutte le cose nuove necessità di tempo, pazienza e cultura”. A al fine è fondamentale programmare tavoli di confronto per risolvere la complessità in una logica collaborativa soppesando queste terapie in un’ottica di merito scientifico, di costo-efficacia e di sostenibilità. “Quello dell’accesso alle cure, con tutti gli aspetti correlati, è un problema di cui devono farsi carico non solo le agenzie regolatorie ma tutta una comunità, che coinvolga medici, politici, sistema sanitario”, aggiunge infine Giulio Pompilio.
