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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Microrobot magnetici per il trasporto mirato di farmaci
Una ricerca pubblicata su Science descrive una tecnologia emergente, basata su minuscoli robot guidati magneticamente, per raggiungere bersagli farmacologici con elevata precisione
Per quanto possano essere avanzate, le terapie sistemiche si accompagnano spesso a effetti collaterali indesiderati e a un’efficacia ridotta verso il bersaglio. Da qui la spinta a sviluppare trattamenti mirati, capaci di aumentare la concentrazione di farmaco direttamente nel sito “malato”, senza disperderlo negli altri distretti corporei. Si inserisce in questo contesto lo studio pubblicato a metà novembre su Science, di un team internazionale di ricercatori che ha messo a punto una strategia di trasporto e rilascio di farmaci basata su microrobot magnetici. Pilotati dall’esterno del corpo, i piccoli dispositivi possono navigare nell’intricato labirinto degli spazi tra i tessuti e lungo i vasi e recapitare il proprio “carico” con estrema precisione.
- Di: Alice Pace
Vertigine: la scienza ci mantiene in equilibrio?
Beatrice Mautino ci guida dentro i meccanismi che modellano la percezione delle evidenze, tra bias cognitivi, miti e il bisogno di strumenti per abitare un mondo informativo sempre più complesso
“Quando ricevi una diagnosi per una malattia che non ha risposte immediate, la tentazione di prendere il controllo è forte, fortissima. È l’istinto di chi non vuole arrendersi all’incertezza, di chi cerca una via d’uscita quando i percorsi battuti non sembrano sufficienti o semplicemente non esistono.” La paura racchiusa in una diagnosi di tumore fa vacillare razionalità e fiducia nella scienza, anche in chi lavora per trasmetterla. “Vertigine. Storie di chi si affida alla scienza e di chi impara a farlo” (Mondadori, 2025) è l’ultimo libro di Beatrice Mautino, biotecnologa e divulgatrice scientifica, che affronta lo scollamento tra la razionalità scientifica e l’essere umani, con tutte le sfaccettature che ciò implica. L’autrice ci accompagna in un viaggio che destabilizza, sì, ma solo per restituire un equilibrio più solido, fondato sul pensiero critico.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la WAS: via libera dalla FDA
L’ente regolatorio statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la prima terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
Il 9 dicembre la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato etuvetidigene autotemcel (nome commerciale Waskyra), la prima terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza di origine genetica. Waskyra è indicato per pazienti pediatrici di età pari o superiore a sei mesi e adulti affetti da WAS che presentano una mutazione del gene WAS e per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore di cellule staminali compatibile. L’approvazione della FDA segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di qualche settimana fa per la stessa terapia. Ora manca solo la ratifica da parte della Commissione Europea per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) nel Vecchio Continente.
- Di: Redazione
iTreg, cellule più durature ed efficaci per combattere malattie autoimmuni
Gli scienziati hanno ottenuto cellule T regolatorie indotte riprogrammando i linfociti T convenzionali: hanno un’efficacia prolungata e più elevata rispetto a quelle naturali
Le cellule T regolatorie, o Treg, celebrate dal Nobel per la Medicina 2025, sono da anni considerate una promettente arma contro le malattie autoimmuni. La loro naturale capacità di frenare le risposte immunitarie e proteggere i tessuti sani, però, non è semplice da trasformare in terapia: queste cellule sono rare, difficili da espandere e spesso instabili una volta trasferite nel paziente. Tra i tre vincitori del Nobel c’è Shimon Sakaguchi, che negli anni ’90 ha descritto le Treg per la prima volta e oggi lavora per superare le sfide che ancora ne limitano l’uso clinico. Due studi pubblicati a ottobre su Science Translational Medicine, e a firma di Sakaguchi, viene illustrata la possibilità di riprogrammare cellule T convenzionali per ottenere Treg più durature e funzionali, aprendo la strada a nuove terapie cellulari per l’autoimmunità.
- Di: Erika Salvatori
Eliminare le cellule Treg del tumore e potenziare la risposta immunitaria
Renata Grifantini (CheckmAb): “Selezioniamo molecole contro i linfociti T regolatori nel tumore, evitando i danni che si generano quando si stimola in modo generico il sistema immunitario”
Lo scorso ottobre l’Accademia di Svezia ha conferito il Premio Nobel per la Medicina a tre scienziati, distintisi per le loro ricerche sulla tolleranza immunologica, quel fine meccanismo con cui il sistema immunitario distingue ciò che va preservato (self) da ciò che deve essere distrutto (non-self). I processi biologici che rendono possibile tale riconoscimento si basano sui linfociti T regolatori (T reg) i quali tengono a freno il sistema immunitario, impedendo all’organismo di auto-distruggersi: queste cellule sono il cuore dell’attività di ricerca di CheckmAb, uno spin-off dell’Università di Milano e dell’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare “Invernizzi”, fondata dai professori Sergio Abrignani e Massimiliano Pagani. La Direzione scientifica è affidata a Renata Grifantini che ci introduce al lavoro condotto in questa nuova realtà.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per emofilia B: trattato il primo paziente in Italia
La somministrazione è stata effettuata presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, a pochi mesi dall’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA per etranacogene dezaparvovec
A fine luglio avevamo dato la notizia dell’autorizzazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) della rimborsabilità per etranacogene dezaparvovec (nota con il nome commerciale Hemgenix). Prodotta dall’azienda farmaceutica CSL Behring, è la prima terapia genica approvata in Europa per l’emofilia B ed è indicata per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla forma severa e moderatamente severa della patologia e senza storia di inibitori del Fattore IX. Ora il 2025 si chiude con un’altra buona nuova: è stato trattato il primo paziente in Italia con la terapia commercializzata. La somministrazione è stata effettuata presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, diretto dalla prof.ssa Flora Peyvandi, punto di riferimento di eccellenza a livello internazionale per la gestione dei disturbi della coagulazione.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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