Osservatorio Terapie Avanzate

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Terapie avanzate per il Parkinson: gli studi clinici procedono

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Una delle malattie neurodegenerative più diffuse al mondo, e attualmente senza opzioni terapeutiche curative, potrebbe trovare una risposta nelle terapie geniche e cellulari

Oltre 10 milioni di persone nel mondo convivono con il Parkinson (dati di Parkinson’s Foundation) e la disabilità e mortalità legate a questa malattia sono in rapido aumento, con un impatto significativo sulla vita quotidiana di pazienti e caregiver. È una patologia che colpisce il cervello e causa problemi legati a movimento, sonno, salute mentale, e non solo. Non esiste una cura e le terapie oggi disponibili possono solo rallentarne il decorso clinico. Proprio per queste ragioni la ricerca in questo ambito è molto attiva: la speranza di portare una soluzione terapeutica efficace ai pazienti ha condotto alle terapie avanzate e, più nello specifico, alle terapie geniche e cellulari. Le aziende AskBio e BlueRock Therapeutics, acquisite da Bayer, stanno portando avanti due promettenti studi clinici in entrambi gli ambiti. Osservatorio Terapie Avanzate illustra gli ultimi aggiornamenti.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 20 Gennaio 2025

Terapia cellulare: darvadstrocel in fase di ritiro dal commercio

Terapie approvate

Terapia cellulare, darvadstrocel, alofisel

Un recente studio ha dimostrato che non è possibile fornire ulteriori dati a supporto dell’efficacia del farmaco utilizzato per trattare le fistole perianali complesse negli adulti affetti da malattia di Crohn

Darvadstrocel (nome commerciale Alofisel) è una terapia cellulare approvata in Europa dal 2018 per il trattamento delle fistole perianali complesse – cioè passaggi anomali tra la parte inferiore dell'intestino e la pelle vicino all'ano - negli adulti affetti da malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nei casi in cui le fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. A dicembre 2024 Takeda Pharma, l’azienda che la produce, ha ritenuto di non poter fornire ulteriori dati sull'efficacia del farmaco, come invece era stato richiesto dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), e ha quindi deciso di ritirare il farmaco dal mercato e di interrompere dallo scorso dicembre ogni trattamento sui pazienti. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ratificato la decisione dell’EMA e ora si attende la delibera definitiva anche da parte della Commissione europea.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 16 Gennaio 2025

Terapia genica: una piattaforma italiana per le malattie del fegato

Terapia Genica

Una partnership tra l’Istituto San Raffaele Telethon e l’azienda biotecnologica milanese Genespire per lo sviluppo di una di una strategia terapeutica basata sui vettori lentivirali

Il fegato è la fucina metabolica dell’organismo, sede di produzione e smistamento di un’impensabile quantità di molecole necessarie alla sopravvivenza: dalla sintesi di proteine plasmatiche, fattori della coagulazione e composti azotati non proteici (purine, pirimidine e urea), all’accumulo di acidi grassi, fosfolipidi, trigliceridi, colesterolo, vitamine (come la B12) e acido folico fino alla produzione della bile e alla regolazione della funzione protettiva (attraverso le cellule di Kupffer). Perciò sviluppare terapie geniche contro malattie che interessano il fegato è l’obiettivo di molti ricercatori tra i quali il dottor Alessio Cantore, group leader dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e ricercatore all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. Con il suo team sta lavorando all’ingegnerizzazione di vettori lentivirali per la correzione in vivo dei difetti genici associati ad alcune gravi malattie metaboliche.

: Di: Enrico Orzes; , 15 Gennaio 2025

Dal sangue un gel per riparare le fratture ossee

Organoidi

Il nuovo biomateriale si ottiene combinando il sangue con alcune molecole sintetiche che ne migliorano le naturali capacità rigenerative senza segni di tossicità

Alcuni animali hanno capacità straordinarie di rigenerazione: le salamandre possono far ricrescere interi arti e i vermi piatti riescono a rigenerare un corpo completo da piccoli frammenti. Noi esseri umani non possediamo questi “superpoteri” ma, oltre alla straordinaria capacità rigenerativa del fegato, il nostro organismo è dotato di un sistema di riparazione naturale capace di guarire piccole lesioni e fratture. Quando ci feriamo, il sangue forma un coagulo che attiva un processo rigenerativo, riparando il tessuto lesionato. I ricercatori dell'Università di Nottingham (Gran Bretagna) hanno creato una versione migliorata di questo meccanismo naturale per guarire piccole lesioni ossee. Combinando il sangue dei pazienti con molecole sintetiche, hanno sviluppato un gel autoassemblante in grado di potenziare le capacità rigenerative naturali: i risultati sono stati pubblicati a novembre su Advanced Materials.