Presentato a novembre 2022 durante l’evento di science-show “AT2 – Advanced Talks on Advanced Therapies”, il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate.
Le mucopolisaccaridosi rappresentano un vasto insieme di malattie del metabolismo lisosomiale comprendente le sindromi di Hurler o di Hunter, associate a una sintomatologia molto grave, e la sindrome di Sanfilippo, o mucopolisaccaridosi di tipo IIIA e IIIB (MPS IIIA e MPS IIIB), meno conosciuta seppur presenti un altrettanto severo quadro sintomatico. Perciò, ha ottenuto molta attenzione nell’ambito della comunità scientifica l’annuncio da parte di Ultragenyx Pharmaceutical della presentazione al WORLDSymposium 2024 di San Diego dei dati relativi a UX111 (ABO-102), terapia genica in via di sviluppo clinico questa malattia. Soprattutto in considerazione del fatto che per la MPS III non esiste un trattamento specifico.
Karel Čapek, scrittore praghese, coniò il termine “robot” nel 1920, in uno dei suoi drammi, per indicare umanoidi che svolgevano il lavoro al posto degli operai e infine si ribellavano al loro padrone. Da quella prima apparizione, i robot sono sbarcati in migliaia di opere di fantascienza e sono ormai onnipresenti nella vita reale. Di recente hanno fatto il loro debutto anche nei laboratori di ricerca per il rilascio mirato dei farmaci: non hanno sembianze umane come i robot dell’immaginario fantascientifico, ma quelle di minuscole particelle auto-propellenti in grado di navigare autonomamente nel corpo umano. Un team di ricerca di Barcellona ha condotto uno studio preclinico utilizzando nanorobot alimentati da urea per colpire il tumore alla vescica, i risultati sono stati pubblicati su Nature Nanotechnology.
Oggi si celebra la Giornata Mondiale del Sonno, un evento annuale dedicato alla cultura e consapevolezza dell’importanza del sonno che è un elemento fondamentale per la nostra salute. L’insonnia cronica, così definita se si manifesta almeno 3 volte a settimana per 3 mesi consecutivi, è un disturbo che inficia la qualità della vita delle persone che ne soffrono e rappresenta un onere per il sistema sanitario. Viene trattata per lo più con le benzodiazepine, che danno però problemi di tolleranza e dipendenza, e soprattutto con la terapia cognitivo-comportamentale, molto efficace e con effetti collaterali minimi o addirittura assenti. Purtroppo, l’accesso a questa pratica è limitato ed è per questo motivo che si guarda con grande interesse alle terapie digitali (DTx). Un approfondimento pubblicato di recente su HealthTech360 fa il punto della situazione della digital health, con un particolare focus sul progetto NyxDigital.
Solo pochi mesi dopo l’annuncio della collaborazione dell’Accademia del Paziente Esperto EUPATI (AdPEE) con Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) per realizzare attività di formazione e informazione sul tema della ricerca e sviluppo delle terapie avanzate, arriva anche l’accordo con Osservatorio Malattie Rare (OMaR). Lo scopo di questo protocollo di intesa è quello di rendere i cittadini, e in modo particolare i pazienti e i caregiver, consapevoli di come funziona la ricerca clinica e il conseguente iter che porta una terapia dal laboratorio fin dentro la loro vita.
L’innovazione costa. Portare una terapia genica o cellulare sperimentale dal bancone del laboratorio al letto del paziente richiede tempo, ma anche grossi investimenti (e un pizzico di fortuna). Quando una terapia supera gli studi clinici e i risultati supportano un suo utilizzo in clinica si passa alla definizione del prezzo, che sarà a carico dei sistemi sanitari, delle assicurazioni sanitarie o del paziente stesso. Questo si traduce nell’impossibilità delle persone dei Paesi più a basso reddito di sottoporsi a queste terapie, spesso salvavita, proprio a causa della spesa elevata. Un modo per ovviare il problema è quello di cercare di ridurre i costi e una delle strategie prevede la produzione di versioni “locali” delle terapie avanzate, ma a livello normativo e produttivo le sfide sono tante. Un articolo pubblicato su Nature Biotechnology ha fatto un’analisi della situazione, riportando alcuni esempi.
Solo pochi animali, da adulti, conservano la capacità di rigenerare spontaneamente il tessuto cardiaco. Negli esseri umani il cuore non si rigenera, o lo fa a un ritmo così lento da non riuscire a contrastare il danno causato da patologie come l’infarto o l’insufficienza cardiaca. Ma le terapie avanzate possono agire su un cuore danneggiato, rigenerando il tessuto perso o invertendo la traiettoria della malattia. Questa è la scommessa di AskBio, l’unità di terapia genica di Bayer, che sta sperimentando una terapia genica basata su un virus adeno-associato (AAV) per ripristinare la funzione cardiaca. I risultati del trial di Fase I sono stati presentati al Congresso Annuale dell’American Heart Association, e ora è in avvio lo studio di Fase II che avrà una durata di 3 anni.
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