L'International Society for Stem Cell Research ha pubblicato nuove linee guida per accelerare la traslazione di terapie sperimentali in uso commerciale
Una nuova risorsa progettata per accelerare la tralazione delle terapie derivate da cellule staminali pluripotenti umane in sperimentazioni cliniche e uso commerciale: il documento “Best Practices for the Development of Pluripotent Stem Cell-Derived Therapies” (Migliori pratiche per lo sviluppo di terapie derivate da cellule staminali pluripotenti) ha lo scopo di affrontare i costi e la complessità intrinseci dello sviluppo di queste terapie. “Lo sviluppo di terapie derivate da cellule staminali pluripotenti indotte è costoso e complesso, quindi si tende ad adottare un approccio globale. Abbiamo quindi ritenuto fondamentale esaminare a livello globale gli standard richiesti e le linee guida normative necessarie e cercare di riunirli in un unico documento completo”, ha commentato Jacqueline Barry, copresidente del Comitato direttivo sulle migliori pratiche e Chief Clinical Officer presso Cell and Gene Therapy Catapult (UK).
L’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) è la principale organizzazione globale, interdisciplinare e scientifica dedicata alla ricerca sulle cellule staminali e alla sua traslazione in ambito clinico. La missione dell'ISSCR è promuovere l'eccellenza nella scienza delle cellule staminali e nelle sue applicazioni alla salute umana, e porta avanti questi obiettivi attraverso diverse attività. Tra le più recenti, la stesura di una guida dedicata proprio allo sviluppo di terapie che prevedono l’utilizzo di cellule staminali umane pluripotenti.
Sviluppato dai principali esperti internazionali nel campo della terapia cellulare, questo documento innovativo delinea i principi chiave e i punti decisionali necessari per sviluppare prodotti derivati dalle cellule staminali pluripotenti che siano sicuri, efficaci e conformi alle normative. La guida è organizzata in sette sezioni e offre informazioni neutre dal punto di vista giurisdizionale su argomenti che vanno dalla selezione delle linee cellulari alle considerazioni normative, dalla scelta delle materie prime agli studi preclinici e alle sperimentazioni cliniche.
“La creazione di questa risorsa riflette il potere della leadership collaborativa nel fornire qualcosa di veramente significativo per la comunità sulle cellule staminali”, ha affermato il presidente dell'ISSCR Hideyuki Okano. “Sono profondamente grato alla task force dell'ISSCR per la sua visione e dedizione nella produzione di questo progetto per il progresso delle nuove terapie cellulari. Mentre le applicazioni cliniche delle cellule staminali pluripotenti continueranno ad evolversi, questa iniziativa garantisce che le migliori pratiche disponibili oggi siano ampiamente condivise con la nostra comunità ora e in futuro attraverso aggiornamenti regolari”.
Il documento sulle migliori pratiche dell'ISSCR sottolinea l'importanza di scegliere materiale di partenza appropriato, soddisfare i requisiti normativi in tutte le giurisdizioni e garantire la qualità in ogni fase, dalla banca delle cellule e dai materiali ausiliari alla produzione di farmaci. Presentata in un formato visivo di facile consultazione, la risorsa include anche collegamenti a informazioni normative critiche e rilevanti e sarà aggiornata annualmente per riflettere il panorama in rapida evoluzione.
Nove giurisdizioni, tra cui Australia, Brasile, Canada, Cina, Unione Europea, Giappone, Corea del Sud, Regno Unito e Stati Uniti, rientrano nelle considerazioni operative e strategiche contenute nella risorsa, offrendo alla comunità scientifica un accesso consolidato alle fasi fondamentali da intraprendere nel percorso verso lo sviluppo della terapia cellulare. “Questa risorsa è uno strumento indispensabile per i ricercatori accademici, gli innovatori biotecnologici, le autorità di regolamentazione e le parti interessate del settore che si preparano a passare dagli studi proof-of-concept alle prime sperimentazioni sull'uomo”, ha affermato Kapil Bharti, copresidente del Comitato direttivo per le migliori pratiche e direttore scientifico del National Eye Institute del National Institutes of Health, USA. “Attraverso le migliori pratiche e il loro effetto previsto sulla velocità e sul rigore del processo di traslazione, speriamo di aumentare il numero e la qualità delle terapie basate sulle cellule staminali che raggiungono i pazienti in tutto il mondo”.
“Vogliamo davvero produrre qualcosa di facilmente consultabile, in modo che chi sviluppa queste terapie abbia una mappa chiara che li aiuti a capire cosa è necessario fin dalle primissime fasi di sviluppo del processo fino allo sviluppo preclinico, cosa è necessario per registrare il prodotto, sia negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e nel Regno Unito, e infine come si dovrebbe testarlo clinicamente - conclude Jacqueline Barry - Ciò includerà quindi come produrre, come conservare, che tipo di materiali scegliere come materie prime e quali sono i materiali di partenza appropriati. Penso che l'ISSCR abbia fatto un ottimo lavoro nell'identificare i leader mondiali in questo campo, riunendoli in una task force e utilizzando poi la loro esperienza per coinvolgere altri esperti nella definizione di requisiti specifici e linee guida specifiche per ogni campo particolare".
Le iniziative ISSCR Standards and Best Practices sono sostenute dai contributi del Burroughs Wellcome Fund (BWF), della Doris Duke Foundation (DDF) e della Simons Foundation Autism Research Initiative (SFARI). Il documento è scaricabile gratuitamente qui.
