Osservatorio Terapie Avanzate - Video

La personalizzazione della cura è sempre più vicina: l’intervista alla prof.ssa Maria Domenica Cappellini, intervenuta lo scorso giugno all'evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies

“In questi ultimi anni stiamo vivendo un’esperienza straordinaria nel mondo delle terapie per le malattie rare, ma in generale per le malattie complesse, grazie all’avvento di queste nuove tecniche, di questi nuovi approcci molecolari”, afferma Maria Domenica Cappellini, Direttore dell’Unità di Medicina Generale, Responsabile Centro Malattie Rare presso la Fondazione IRCSS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano e Professore Ordinario di Medicina Interna presso l’Università degli Studi di Milano. Il percorso non semplice verso il futuro della medicina, affrontato passo dopo passo dai clinici e dai ricercatori, ha aumentato le conoscenze disponibili sui meccanismi alla base di molte malattie, sia rare che complesse. “Ho avuto la fortuna di poter percorrere questa storia, che nell’ambito delle malattie rare ha visto proprio una fase caratterizzata da cure di supporto ma non certo risolutive, fino a una migliore standardizzazione di terapie necessarie per preparare questi pazienti ad affrontare le terapie più radicali e più incisive”.

L’evoluzione delle terapie è sempre più veloce e corre in parallelo alle scoperte scientifiche: innovative tecniche molecolari, tra cui la terapia genica e l’editing genomico, fanno ormai parte della quotidianità nella ricerca scientifica e molte patologie potranno trarne vantaggio. Alcune l’hanno già fatto, un esempio concreto è la testimonianza di Salvatore Lo Re, paziente con beta talassemia, seguito in passato dalla prof.ssa Cappellini, che ha sperimentato la terapia genica con successo.

“Cosa mi aspetto? – prosegue la Cappellini - Sono un clinico e mi aspetto che dai primi risultati si possa delineare la possibilità di offrire al paziente la terapia più idonea. E qui entra in gioco il concetto di terapia personalizzata”. Le aspettative sono grandi: “è un momento straordinario, che corona un periodo storico in cui c’è stata molta dedizione da parte dei clinici”, commenta la professoressa. La strada da seguire è già delineata e, anche se sarà necessario ancora qualche anno di studio e di sperimentazione, il futuro della medicina è sempre più vicino.

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