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ASO più efficaci modulando il traffico intracellulare
Rallentando i flussi di trasporto cellulare, i ricercatori hanno dato più tempo agli oligonucleotidi antisenso per sfuggire alla degradazione nei lisosomi e agire in modo più efficace
Dentro una cellula, il traffico ricorda quello di un hub di spedizioni: vescicole e molecole viaggiano come pacchi diretti verso “centri di smistamento”, tra cui l’apparato di Golgi e gli endosomi. Qui il contenuto viene controllato e instradato verso altre destinazioni, ma se tutto avviene troppo in fretta anche carichi preziosi – come le terapie basate su acidi nucleici – rischiano di essere etichettati come rifiuti e inviati ai centri di smaltimento cellulare: i lisosomi. In uno studio pubblicato su Nature Communications, un team - che ha unito ricercatori accademici e dell’azienda farmaceutica Roche - ha utilizzato la tecnologia Crispr-Cas9 per individuare i geni che regolano la velocità di questo sistema, scoprendo che rallentarlo può dare più tempo a queste molecole per sfuggire alla degradazione e raggiungere il loro obiettivo terapeutico.
- Di: Erika Salvatori
Un cocktail di fagi armati con CRISPR per trattare tumori ematologici
La terapia fagica mira a eliminare i batteri E. coli resistenti nel microbioma di pazienti oncologici, riducendo il rischio di gravi infezioni durante la neutropenia
Negli ultimi anni la ricerca ha iniziato a esplorare l’uso di CRISPR come nuova arma contro le infezioni batteriche, soprattutto quelle causate da ceppi resistenti agli antibiotici. Quest’estate, la società danese SNIPR Biome ha annunciato di aver somministrato al primo paziente in assoluto la terapia sperimentale SNIPR001: un cocktail di fagi armati con Crispr-Cas9 progettati per colpire selettivamente i batteri Escherichia coli resistenti agli antibiotici (ne avevamo parlato qui). Lo studio, attualmente in Fase Ib, rappresenta il primo test clinico di una terapia orale batteriofagica basata su CRISPR mirata al microbioma in persone affette da tumori ematologici sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
- Di: Rachele Mazzaracca
Linfociti T infiltranti il glioblastoma: verso una nuova terapia?
Ricercatori dell’Istituto Besta di Milano hanno sviluppato una versione di TIL che nel giro di alcuni anni potrebbe trasformarsi in un’efficace nuovo trattamento
Tra i tumori rari il glioblastoma è uno dei più aggressivi e difficile da trattare. Le cellule tumorali si moltiplicano rapidamente e invadono con rapidità i tessuti vicini; i protocolli radioterapici e chemioterapici ad oggi impiegati per contrastarne la diffusione non riescono a contenere la crescita della massa, mostrando un’efficacia limitata nel tempo. Tuttavia, le sue stesse caratteristiche ne hanno fatto un bersaglio ideale per una strategia terapeutica che sfrutti i linfociti infiltranti il tumore (TIL), studiati e sviluppati da Steven Rosenberg più di quarant’anni fa. Ad aver ipotizzato la possibilità di usare i TIL contro il glioblastoma è stata la prof.ssa Serena Pellegatta, Responsabile della Struttura di Immunoterapia dei Tumori Cerebrali presso l’IRCCS Istituto Besta di Milano, e lo studio che ha guidato è stato pubblicato su Nature Communications.
- Di: Enrico Orzes
Effettuato in Cina il primo xenotrapianto di polmone
Un primo passo sperimentale che mostra i progressi della ricerca, ma anche i limiti da superare prima dell’uso clinico sulle persone in attesa di trapianto
Il 15 maggio 2024 un team del First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University ha impiantato il polmone sinistro di un maiale geneticamente modificato in una persona di 39 anni in stato di morte cerebrale, con il consenso della famiglia. L’organo - proveniente da un maiale Bama, in cui sono state effettuate sei diverse modifiche genetiche con la tecnologia dell’editing - è rimasto nel torace del ricevente per nove giorni, durante i quali i ricercatori hanno monitorato la risposta immunitaria, i segni di infezione e la funzione dell’organo. Lo studio, descritto il mese scorso su Nature Medicine, rappresenta il primo tentativo documentato di xenotrapianto di polmone umano da maiale. La pubblicazione mette anche in luce quanto la strada verso l’applicazione clinica degli xenotrapianti sia ancora lunga.
- Di: Rachele Mazzaracca
L’AI sta riscrivendo le regole dell’oncologia per i target “impossibili”
Un articolo publicato su Nature Biotechnology propone un cambio di paradigma: una nuova tassonomia dei bersagli da aggredire e più dati aperti
Per decenni, la ricerca contro il cancro ha dovuto fare i conti con un ostacolo insormontabile: una vasta categoria di bersagli tumorali considerati "inattaccabili" dai farmaci esistenti fino a quel momento. Grazie agli ultimi progressi dell'intelligenza artificiale (AI), questa barriera si sta iniziando a sgretolare. La sua capacità di prevedere strutture proteiche, analizzare sistemi biologici complessi e guidare la progettazione di nuove molecole non ha infatti precedenti. Un recente lavoro pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Biotechnology, descrive come l'integrazione tra l'AI e le nuove modalità terapeutiche stia aprendo la strada a un'era di profonda trasformazione.
- Di: Cristina Da Rold
RNA therapies: sempre più promettenti i dati per la malattia di Huntington
In uno studio clinico di Fase I/II la terapia sperimentale AMT-130 ha indotto un rallentamento della malattia del 75%, a 3 anni dal trattamento, in 12 pazienti
La malattia di Huntington, patologia neurodegenerativa rara e devastante, potrebbe essere paragonata alla balena bianca protagonista del celeberrimo romanzo di Herman Melville, che non si riesce mai a catturare. Ma la ricerca scientifica non interrompe il suo cammino e per la malattia di Huntington si può cominciare a sperare in un finale diverso, che ha come protagonista una terapia a RNA. È certamente ancora presto per cantare vittoria ma i risultati di uno studio clinico diffusi pochi giorni fa dall’azienda uniQure - che confermano i dati preliminari presentati lo scorso anno - lasciano ampio margine all’ottimismo.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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