Le terapie non autorizzate (per uso clinico o trial), promosse come cure miracolose ma prive di basi scientifiche e controlli di sicurezza, sono segnalate come un grave rischio per la salute pubblica
L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente pubblicato una dichiarazione congiunta per mettere in guardia cittadini, pazienti e professionisti sanitari sui rischi associati ai prodotti medicinali di terapia avanzata (ATMP) non regolamentati. Questi trattamenti, spesso pubblicizzati come soluzioni rivoluzionarie per tutta una serie di malattie gravi o rare, non sono sottoposti ad alcun processo di valutazione scientifica ufficiale, né approvati dalle autorità competenti. L’allarme è stato anche ripreso dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Da sempre Osservatorio Terapie Avanzate tiene alta l’attenzione sul grave fenomeno delle “truffe terapeutiche” e si impegna per dare una corretta informazione a pazienti e cittadini.
LA RICERCA DI UNA CURA
“Sono affetto da una polineuropatia per lo più assonica e sono costretto a prendere farmaci per dolori muscolo scheletrici in tutto il corpo, essendo coinvolti sia gli arti inferiori che superiori. Ho letto da qualche parte che questa malattia può essere curata e che torni tutto normale con le cellule staminali.”
“Una clinica fuori dall’Italia mi ha promesso di guarire dalla gastrite con le cellule staminali. È possibile questo oppure è pura fantasia?”
“Sono un medico e mi è stata fatta una diagnosi di SLA sporadica ad esordio spinale. Ho contattato un istituto fuori dall'Italia per essere sottoposto a terapia con cellule staminali a pagamento. Vorrei sapere se in Italia vengono somministrate o se ci sono dati degli effetti e benefici di tale terapia.”
“Chiedo un aiuto e informazioni utili per un'eventuale cura per mia sorella che è stata colta da meningite da pneumococco B che l’ha resa invalida. Ci sono terapie con cellule staminali per aiutare l'aspetto neurologico?”
Gastrite, polineuropatia, meningite, SLA: malattie diversissime tra loro, ma per le quali c’è chi propone terapie a base di staminali. Queste sono solo alcuni esempi delle e-mail che Osservatorio Terapie Avanzate riceve quasi ogni settimana. Persone preoccupate, affette da malattie più o meno gravi, croniche, rare, con poche o nessuna possibilità di trattamento, ma anche caregiver, familiari e amici: tutti alla ricerca di risposte. Risposte difficili da dare perché la maggior parte delle volte sono ben lontane da ciò che vorrebbero sentirsi dire, ovvero che la cura c’è – magari a pagamento e lontano dall’Italia – ma che c’è. Purtroppo, non è così e bisogna prestare molta attenzione a ciò che si legge sul web e sui social media: in gioco c’è la salute di una persona, che sta già affrontando delle difficoltà e che potrebbe andare incontro a gravi conseguenze se si dovesse sottoporre a trattamenti non supportati da evidenze scientifiche solide. A questo si aggiunge anche il danno economico, essendo queste finte terapie spesso molto costose.
IL PERICOLO DELLE TERAPIE AVANZATE NON REGOLAMENTATE
Le terapie avanzate includono medicinali a base di cellule o geni, progettati per trattare alcune malattie complesse come il cancro, le malattie genetiche o neurodegenerative. Sono tra le frontiere più innovative della medicina, ma proprio per questo necessitano di rigorosi controlli normativi prima di essere impiegate sui pazienti. Questo processo, che richiede un certo numero di passaggi, garantisce che i prodotti siano sicuri, efficaci e di qualità.
Ad oggi sono ancora relativamente poche le indicazioni cliniche approvate per le terapie avanzate e questi farmaci (perché di farmaci si tratta) possono venire forniti legalmente solo se autorizzate dall’EMA e dalla Commissione europea, e poi dagli enti regolatori dei singoli Paesi (nel nostro caso da AIFA); se somministrate all’interno di una sperimentazione clinica autorizzata; o se viene concesso un utilizzo in determinate condizioni di emergenza, ad esempio nel caso dell’uso compassionevole, ma sempre in ambito ospedaliero. Inoltre, i criteri per l’utilizzo sono molto stringenti: i pazienti devono avere caratteristiche cliniche e genetiche ben precise per poter sottoporsi a questi trattamenti, così da avere il massimo beneficio possibile e il minor rischio di effetti collaterali gravi. Questo perché – è importante ricordarlo – anche il farmaco più comune può avere controindicazioni e conseguenze anche gravi: è sufficiente leggere i foglietti illustrativi di farmaci che tutti abbiamo in casa – paracetamolo, ibuprofene, acido acetilsalicilico – per capire la complessità che c’è dietro la farmacologia. E in questi casi è solo chimica. Nelle terapie avanzate la chimica si intreccia alla biologia, alla vita, le cui risposte sono talvolta imprevedibili e complesse. Per questo serve precisione, attenzione e monitoraggio in ogni passaggio, dall’ideazione alla messa in commercio. Un prodotto di terapia avanzata per essere autorizzato deve superare studi clinici ben progettati, valutazioni tossicologiche, controlli di qualità e monitoraggio post-marketing. Solo così si può garantire che i benefici superino i rischi.
Negli ultimi anni si è osservato un crescente numero di offerte di trattamenti non autorizzati, spesso proposti da cliniche private di tutto il mondo, anche in Paesi europei. Come aveva sottolineato nel 2020 Francesca Ceradini, direttore scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, in un’intervista per l’ANSA riportata sul sito del Ministero della Salute: "un fenomeno in crescita e sempre più a portata di mano. Prima i viaggi della speranza si facevano verso l'India o la Cina, oggi anche in Europa e negli Usa". Questi prodotti vengono somministrati al di fuori di qualsiasi contesto clinico regolamentato, a volte con il pretesto dell'uso compassionevole o della manipolazione minima delle cellule, distorcendo il significato delle normative esistenti.
Secondo l’EMA, i rischi per la salute sono reali e potenzialmente gravi e includono reazioni avverse imprevedibili, anche fatali; infezioni, infiammazioni o rigetti; mancanza totale di benefici terapeutici; illusione e sfruttamento della vulnerabilità – anche economica - di pazienti e famiglie. L’uso di prodotti non regolamentati non solo espone i pazienti a pericoli, ma mina la fiducia nella scienza e nel sistema sanitario.
L’APPELLO DELLE AUTORITÀ
EMA e AIFA invitano i pazienti a diffidare di cure miracolose pubblicizzate online o all’estero, e a consultare sempre medici qualificati, chiedendo sempre un secondo parere. Inoltre, chiedono ai professionisti sanitari di segnalare pratiche sospette e fornire informazioni accurate ai pazienti. L’ultimo appello riguarda le istituzioni: queste ultime sono invitate a collaborare per rafforzare i controlli e contrastare l’uso improprio di terapie non autorizzate. Come scritto sul documento in italiano: “Le autorità competenti nazionali stanno prendendo provvedimenti per fermare la vendita di tali prodotti e, in alcuni casi, coinvolgendo la polizia.”
La medicina rigenerativa e le terapie avanzate rappresentano una speranza concreta per molte malattie finora incurabili e la ricerca procede – anche sulle malattie che sono state citate all’inizio dell’articolo – ma il loro sviluppo non è affatto scontato (ne abbiamo parlato recentemente qui) . Ci vuole tanta ricerca scientifica, tempo e rigore scientifico. Affidarsi a scorciatoie non solo può compromettere la salute, ma anche rallentare l’intero progresso della medicina. Da sempre Osservatorio Terapie Avanzate mette in guardia pazienti e cittadini su queste pratiche e proprio con questo obiettivo nel 2022 ha pubblicato un Vademecum in dieci punti: pochi consigli, ma chiari, che possono essere applicati davanti a proposte di terapie o alla richiesta di entrare in una sperimentazione clinica.
Scarica gratuitamente il Vademecum di OTA:
Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
