Non solo nuovi sviluppi terapeutici come l’editing genomico e la terapia genica ma anche big data e intelligenze artificiali.
Il 20 giungo scorso, in occasione del sedicesimo anniversario della conclusione del Progetto Genoma, Osservatorio Terapie Avanzate ha promosso “Advanced Talks on Advanced Therapies”, un evento completamente dedicato alle terapie avanzate. Far comprendere quale sia il significato di termini come “terapia genica” e “terapia cellulare” non è sempre semplice. Ancor più complicato appare il lavoro degli enti regolatori, come l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), a cui spetta il compito di regolamentare l’ingresso sul mercato non solo di queste terapie ma anche di nuove combinazioni farmaco-dispositivo medicale o di algoritmi alla base di sofisticate intelligenze artificiali.
Lo sviluppo di nuove tecnologie passa attraverso un percorso articolato che nell’arco temporale di diversi anni, dalle prime fasi di ricerca agli studi di sicurezza, giunge ai test di efficacia. Le nuove tecnologie implicano obiettivi di valutazione sul piano regolatorio diversi rispetto al passato e, pertanto, richiedono strumenti d’indagine e metodologie di studio aggiornate. Per tale ragione l’EMA nel 2016 ha dato vita a un Osservatorio dedicato alle Scienze Regolatorie per monitorare le tendenze emergenti in campo scientifico e tecnologico e orientare l’uso delle risorse e delle collaborazioni esterne per il progresso della scienza della regolamentazione. Tutto questo per mettere i sistemi sanitari di ogni paese nelle condizioni di offrire ai pazienti i migliori standard terapeutici e assistenziali. Come ribadito anche da Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon nel corso dell’evento “Advanced Talks on Advanced Therapies”, occorre lavorare per mettere a punto i processi regolatori del domani grazie a cui sarà possibile sviluppare farmaci - e non meri prodotti di ricerca - sicuri ed efficaci da usare al letto del paziente. La complessità intrinseca a queste tecnologie deve essere risolta in una logica collaborativa e i vertici di EMA sono ben consci di tutto ciò per cui, nell’ambito di un workshop tenutosi circa un anno fa, hanno riunito ricercatori, pazienti e tutte le figure coinvolte a diversi livelli nel processo di sviluppo di un farmaco. Gli esiti della discussione intavolata in quella sede sono riassumibili nei 5 punti, pubblicati qualche settimana fa sulla rivista Nature Reviews e sinterizzati di seguito.
Il primo consiste nel coinvolgere sempre più scienziati e ricercatori nel processo di sviluppo dei farmaci. La centralità del ruolo degli scienziati è indiscutibile e, pertanto, bisogna far in modo che possano seguire tutte le fasi dei programmi di sviluppo di nuovi farmaci, dalla preclinica alle valutazioni di efficacia. In questa fase è fondamentale stabilire un dialogo continuo e costruttivo tra enti regolatori e centri di ricerca, poli accademici e industria allo scopo di individuare le criticità della normativa in vigore e avviare un processo di modernizzazione che tenga conto delle peculiarità dei nuovi farmaci e delle modalità di produzione degli stessi. È opportuno aggiornare le Linee Guida per il monitoraggio della qualità all’interno delle officine produttive e adottare percorsi di valutazione integrati per prodotti medici ibridi, in cui si realizza la combinazione di un farmaco e di un dispositivo medico.
Il secondo punto consiste nel fornire agli enti regolatori strumenti per migliorare la qualità scientifica delle proprie valutazioni. Le tecnologie digitali più moderne danno modo di raccogliere con maggiore efficienza i dati da indagare a partire dalle fasi di sviluppo preclinico. Ciò risulta di particolare importanza per casistiche speciali quali i bambini o i pazienti con malattie rare. In questo senso sarà opportuno ripensare all’architettura delle future sperimentazione cliniche e dare vita a laboratori di studio dell’intelligenza artificiale all’interno dei quali l’applicazione della tecnologia digitale si pone al servizio di un processo decisionale basato su dati numerici.
Al terzo posto figura la necessità di ottimizzare l’accesso da parte dei pazienti ai farmaci tramite i sistemi di assistenza sanitaria. In tal senso si punta a garantire che i pazienti ricevano un accesso tempestivo a farmaci convenienti e di alta qualità e che tutte le parti coinvolte dispongano delle informazioni necessarie per orientare la prescrizione e il corretto uso dei suddetti farmaci. Il processo produttivo di un farmaco per una malattia rara può durare anni ma non esiste condizione che giustifichi l’adozione di scorciatoie temporali dalle quali non possano essere desunte tutte le necessarie informazioni relative alla sicurezza e all’efficacia del farmaco in questione. Occorre fare riferimento a strutture sempre più affidabili e, al contempo, di elevata qualità per l’analisi globale dei dati relativi a tutte le fasi di vita di un farmaco.
Il quarto punto è molto delicato perché si riferisce alla necessità di far fronte alle tante - troppe - minacce alla salute di cui oggi si sente parlare. L’EMA deve poter rispondere efficacemente al bisogno di medicinali per affrontare le minacce sanitarie esistenti ed emergenti, quali la necessità di nuovi antimicrobici e di metodi per gestire le crescenti resistenze agli antibiotici oltre che di iniziative per migliorare la comunicazione e costruire consapevolezza e comprensione per restituire fiducia ai cittadini nei confronti dei vaccini. Un’altra criticità da affrontare è la poco omogenea disponibilità, tra i vari paesi dell’Unione Europea, di medicinali, alcuni dei quali non commercializzati, altri soggetti a interruzioni dell’approvvigionamento e a tal proposito è indispensabile muoversi nella direzione di una riduzione dei tempi e delle spese per lo sviluppo delle innovative opzioni terapeutiche destinate ai pazienti.
Infine, con il quinto punto si vuole stabilire un ponte tra i centri di ricerca e gli organi normativi. Le più moderne terapie sono state messe a punto non tanto dall’industria ma all’interno di centri accademici e ciò significa che i ricercatori devono sempre più farsi carico di processi di sviluppo e lavorazione dei prodotti, aggiornandosi anche sul fronte regolatorio così da portare informazioni complete all’attenzione degli enti regolatori che di quei prodotti dovranno decidere il cammino. Promuovere la formazione di nuove competenze normative nelle aree emergenti dell’innovazione sarà dunque una tappa obbligatoria per delineare in modo più chiaro e flessibile il futuro delle terapie avanzate.
