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In questa sezione sono raccolti gli articoli dedicati alle terapie avanzate per la distrofia muscolare di Duchenne, rara malattia genetica neuromuscolare. Legata al cromosoma X , la Duchenne è caratterizzata da una progressiva ma inesorabile degenerazione muscolare, che conduce alla completa immobilità e alla morte. Ad oggi non esiste ancora una cura risolutiva per la distrofia di Duchenne, ma la messa a punto di un approccio multidisciplinare, che comprende la farmacologia, la fisioterapia, la chirurgia ortopedica, la prevenzione cardiologia e l’assistenza respiratoria, ha permesso di limitare gli effetti della malattia e di migliorare le condizioni di vita. In un decennio, le aspettative di vita sono raddoppiate e la ricerca scientifica sta lavorando sodo sul fronte delle terapie innovative per questa patologia.
Per saperne di più consulta anche la sezione dedicata alla Distrofia di Duchenne dell'Osservatorio Malattie Rare.
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