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Commissione europea

L’approvazione, che fa seguito al parere positivo espresso dall’EMA un mese fa, riguarda il trattamento della forma più comune di SMA in pazienti dai 2 mesi di vita in su

Quelli che stiamo attraversando sono giorni di alti e bassi e densi di emozioni, sia negative che positive, non solo sul fronte pandemia COVID-19 ma anche in altri ambiti terapeutici. Lo sanno bene l’azienda farmaceutica Roche e alcune comunità di pazienti, dal momento che a pochi giorni dalla delusione per l’interruzione dello studio Generation HD1 dedicato alla malattia di Huntington ci si trova a vivere la gioia per l’approvazione da parte della Commissione Europea (CE) di risdiplam: il farmaco a somministrazione orale che agisce sullo splicing del gene SMN2 per trattare l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) causata dalle mutazioni del cromosoma 5q che causano una carenza della proteina SMN. Una rivincita per le terapie su RNA.

Commercialmente noto con il nome Evrysdi, il farmaco di Roche ha ricevuto il via libera della Commissione Europea per il trattamento della forma più comune di SMA (quella detta appunto 5q, responsabile di circa il 95% di tutti i casi di SMA 2) in pazienti di età uguale o superiore a 2 mesi con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3, oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie SMN 2 da una a quattro. La decisione finale della CE fa seguito al parere favorevole espresso circa un mese fa dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’EMA, a sua volta basato sui risultati degli studi clinici SUNFISH e FIREFISH. La revisione è stata completata tramite la procedura accelerata di valutazione, accordata ai farmaci considerati di maggiore rilevanza per la salute pubblica e l’innovazione terapeutica. Essendo un farmaco ad uso orale, risdiplam rappresenta la prima, e al momento unica, terapia modificante domiciliare per la SMA.

A 5 anni dall’arruolamento dei primi pazienti nel programma di sviluppo clinico di risdiplam è quindi giunta la notizia che tutta la Comunità SMA attendeva con trepidazione e che segna l’ingresso nel circuito di commercializzazione del farmaco che Roche ha sviluppato in collaborazione con PTC Therapeutics e SMA Foundation. Ad oggi, oltre 3000 pazienti di età compresa tra 0 e 70 anni sono stati trattati con questa terapia all’interno di varie sperimentazioni cliniche, nel quadro della pratica clinica e nei programmi di accesso per uso compassionevole. Infatti, proprio grazie a quest’ultimo percorso, risdiplam è disponibile anche nel nostro Paese per i pazienti con SMA di tipo 1 e 2 che non hanno accesso ad altre opzioni terapeutiche. Adesso, con l’autorizzazione europea - che copre tutti i 27 Stati Membri dell’Unione Europea oltre a Islanda, Norvegia e Liechtenstein - si chiudono gli arruolamenti tramite i programmi di uso compassionevole: solo i pazienti già inclusi continueranno ad essere trattati, secondo le indicazioni del medico competente.

L’approvazione da parte delle autorità regolatorie rappresenta il primo passo verso la disponibilità in commercio del farmaco. In vista della decisione odierna da parte della CE, Roche stava già lavorando a stretto contatto con gli enti preposti al rimborso e gli organismi di valutazione dei vari Paesi europei, proprio per garantire un ampio e rapido accesso ai pazienti. Evrysdi sarà accessibile in Germania nei prossimi giorni e in Francia a partire da inizio aprile attraverso la coorte Autorizzazione temporanea di utilizzo (ATU). Per quello che riguarda l’Italia, il dossier a supporto della domanda di rimborsabilità è già stato presentato all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). “Siamo molto felici di questa approvazione europea avvenuta in tempi molto brevi, solo in 29 giorni dal parere positivo del CHMP dell’EMA”, ha commentato Anita Pallara, Presidente di FamiglieSma. “Una terza terapia disponibile è per la nostra comunità un grandissimo passo avanti per dare un’opportunità terapeutica a tutti. Adesso il nostro impegno è per avere una rapida approvazione anche in Italia.” 

La tempestività è un fattore imprescindibile per malattie come la SMA e, appunto per tale ragione, più di qualche paziente si è chiesto per quale motivo risdiplam non sia rivolto anche agli individui di età inferiore ai 2 mesi. La risposta risiede nel fatto che gli studi clinici nei quali è stato valutato non includevano pazienti così piccoli. Tuttavia, la sicurezza l’efficacia dimostrate dal farmaco durante il suo percorso di sviluppo hanno indotto la casa farmaceutica ad avviare un ulteriore studio clinico - il trial multicentrico di Fase II RAINBOWFISH, condotto in diversi Paesi del mondo inclusa l’Italia con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma - che sta attualmente arruolando bambini pre-sintomatici fino a sei settimane di vita per valutare l’efficacia e la sicurezza di risdiplam in questa fascia di età. Consegnando così alla Comunità dei pazienti SMA la speranza che il successo di oggi possa essere replicato in un prossimo futuro in maniera anche più estesa.

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