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Atrofia muscolare spinale

Il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un’opinione positiva sul farmaco ad uso orale già autorizzato negli Stati Uniti per l’atrofia muscolare spinale

In una situazione affannosa e complicata come quella imposta ormai da un anno dalla pandemia, le prospettive mutano e gli sforzi devono essere implementati per quei malati che hanno sempre più difficoltà ad accedere agli ospedali e alle terapie per loro indispensabili. Ed è in questa direzione che va la decisione dell’EMA presa lo scorso 26 febbraio riguardo alla richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) di risdiplam (con il nome commerciale Evrysdi): un farmaco per somministrazione orale che agisce a livello dell’mRNA ed è indicato per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3 di età pari o superiore a 2 mesi e che abbiano da una a quattro copie del gene SMN2.

La scorsa estate il farmaco sviluppato da Roche, PTC Therapeutics e SMA Foundation aveva ottenuto l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense e ora anche il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’EMA si è espresso favorevolmente in merito all’immissione in commercio di risdiplam. Questo farmaco è parte integrante della rivoluzione delle terapie su RNA a cui stiamo assistendo in questi ultimi anni per questa grave malattia neurodegenerativa, rivoluzione che comprende in primis nusinersen (Spinraza), un oligonucleotide antisenso (ASO) già approvato per il trattamento della SMA in diversi Paesi del mondo. Entrambi i farmaci agiscono con modalità simili: facendo in modo che il gene SMN2 non produca una forma tronca della proteina SMN bensì di lunghezza intera, in maniera tale che sia funzionale e aumenti la sopravvivenza dei motoneuroni, riducendo così i sintomi della malattia. Quello che li differenzia è però la modalità di assunzione: infatti, mentre la somministrazione di nusinersen avviene per via intratecale (ovvero nel liquor spinale) e richiede personale ospedaliero, risdiplam è ad uso orale e può essere preso a casa come un semplice sciroppo. Un aspetto fondamentale in un momento storico come questo in cui, con la pandemia da COVID-19, si sta cercando di ridurre al massimo gli accessi in ospedale per le persone più fragili e di puntare l’attenzione ai percorsi - come le terapie domiciliari - e ai trattamenti che possono essere gestiti in autonomia dal paziente.

I progressi di questi ultimi anni nel campo delle terapie avanzate per la SMA sono stati impressionanti e la ricerca di nuove soluzioni terapeutiche continua ad andare avanti. L’arrivo di nuove terapie che prevedano vie di somministrazione più semplici, per andare incontro alle difficoltà dei pazienti impegnati a combattere con questa malattia cronica, favorisce un’adesione ininterrotta al protocollo terapeutico. Risdiplam è nato come un trattamento orale non invasivo di facile assunzione e, oltre all’approvazione da parte della FDA, è rientrato a pieno titolo nel programma di sviluppo PRIME (PRIority MEdicines) grazie a cui l’EMA sostiene i farmaci ad elevato interesse per la salute pubblica dal punto di vista dell’innovazione terapeutica e che rispondono alle esigenze di cura non ancora soddisfatte. La decisione del CHMP - basata sui risultati di due studi clinici di Fase II/III, rispettivamente SUNFISH e FIREFISH - è giunta nel quadro di un calendario accelerato dopo un confronto con le associazioni dei pazienti e una valutazione dei rischi e dei benefici del farmaco, al fine di garantire proprio un più rapido accesso a questo medicinale. Il CHMP ha richiesto a Roche, come parte dell’autorizzazione alla commercializzazione, l’avvio di uno studio clinico osservazionale di efficacia post-autorizzativo per valutare ulteriormente la progressione della malattia nei pazienti pre-sintomatici e sintomatici. I dati raccolti saranno esaminati dal CHMP e dal Comitato per la sicurezza (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC) dell’EMA.

A questo punto si attende l’autorizzazione definitiva all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea, prevista entro un paio di mesi. Se questa verrà concessa l’approvazione di risdiplam coprirà i 27 stati membri dell’Unione Europea, nonché in Islanda, Norvegia e Liechtenstein. A seguire, potranno essere avviati i percorsi autorizzativi – che comportano la negoziazione del prezzo e le modalità di rimborso da parte dei Servizi Sanitari Nazionali - dei singoli stati dell’Unione Europea. Per quel che riguarda l’Italia, in realtà risdiplam è già disponibile dal 2020, grazie al programma di uso compassionevole, per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2 impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche. Ora si spera che questo programma di accesso precoce sia presto sostituito da un’autorizzazione e concessione di rimborsabilità da parte dell’AIFA per le tre tipologie di SMA.

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