Oltre all’atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), la terapia genica sperimentale MYO-101 potrebbe dare buoni risultati anche contro la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e cinque diverse forme di distrofia muscolare dei cingoli (LGMD).
Una terapia per sette diverse patologie. La pubblicazione sulla prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine dei risultati di uno studio nel quale 15 bambini affetti da SMA1 sono stati trattati con una terapia genica sperimentale ha fatto notizia. E il fatto che l’associazione GFB ONLUS (Gruppo Familiari Beta-Sarcoglicanopatie) si sia prodigata per allargare l’impiego della terapia anche contro le distrofie dei cingoli dimostra che c’è tanto lavoro da fare. Myonexus, che da anni si occupa di distrofie dei cingoli, sta avviando un trial di Fase I/IIa nel quale sarà testata la terapia genica sperimentale MYO-101 e presto partirà un nuovo studio anche sulla distrofia di Duchenne con risultati che, ci si augura, giungano presto e siano positivi.
Leggi qui l'articolo originale, pubblicato su Osservatorio Malattie Rare.
