Marianne Rodger, Direttore Malattie Rare Pfizer Italia, racconta a Osservatorio Terapie Avanzate come l’azienda stia lavorando per lo sviluppo di terapie all’avanguardia
L’idea di inserire nelle cellule una copia del gene “sano” per ovviare alle conseguenze di una mutazione patogena risale agli anni ’70, ma la prima terapia genica è stata approvata solo nel 2003 in Cina (Gendicine), dopo più di 30 anni di successi e sconfitte nella ricerca. Da allora le cose si sono velocizzate: in Europa la prima autorizzazione risale al 2012 e, ad oggi, sono 6 le terapie geniche approvate nel vecchio continente. Diverse sono le aziende farmaceutiche e biotecnologiche che si sono impegnate in prima linea nella ricerca e nello sviluppo delle terapie avanzate. Tra queste anche Pfizer, Marianne Rodger - Direttore Malattie Rare Pfizer Italia - ci racconta l’impegno dell’azienda in questo rivoluzionario campo biomedico.
Le malattie rare sono considerate il “banco di prova” delle terapie avanzate: Pfizer è impegnata in quest’area di ricerca da molto tempo?
Da oltre trent’anni Pfizer Rare Disease affianca la comunità delle malattie rare impegnandosi nella ricerca e nello sviluppo di farmaci in grado di offrire una possibilità di cura e maggiore speranza a chi vive con una malattia rara. Nei nostri laboratori sono state sviluppate soluzioni terapeutiche in diverse aree come l'endocrinologia, l'ematologia, la neurologia e l'area delle malattie metaboliche ereditarie. Non ci siamo mai fermati. La “pipeline” dell’azienda mira ad offrire nuove opportunità per le persone affette da anemia falciforme, emofilia, distrofia muscolare, cardiomiopatia e altre malattie rare. La nostra missione, infatti, è continuare a fare ricerca e produrre innovazioni che cambino la vita dei pazienti.
Come azienda, vantiamo una storia di 170 anni, che ci ha visto compiere scelte e scoperte pionieristiche e che oggi ci vede impegnati anche nella terapia genica, consapevoli delle promesse offerte dalle nuove frontiere delle terapie avanzate. Nel mondo sono circa 280 milioni le persone affette da una malattia genetica ed è per loro che lavoriamo incessantemente e con dedizione affinché la gestione della malattia sia realmente trasformata grazie alla terapia genica. Si tratta di un nuovo concetto di farmaci che garantiscono percorsi terapeutici rivoluzionari. Un impegno, il nostro, che non si ferma alla ricerca ma si estende fino alla produzione.
Come si sta preparando l’azienda ad affrontare il cambio di paradigma rappresentato dalle Terapie Avanzate?
Qualche mese fa, Pfizer ha annunciato un investimento di mezzo miliardo di dollari per creare il più moderno impianto di produzione di terapia genica a Sanford, nella Carolina del Nord (Stati Uniti). Si prevede che questa struttura, sempre più all’avanguardia, supporterà i continui investimenti dell’azienda nella ricerca e nello sviluppo di terapie geniche, analogamente ai siti di ricerca e sviluppo di Chapel Hill e Kit Creek, anche questi nella Carolina del Nord. Questa struttura amplierebbe la presenza dell'azienda nella regione, dove attualmente ci sono già più di 3.600 colleghi, a cui potrebbero aggiungersi circa 300 persone.
L’investimento consente un aumento della capacità produttiva per realizzare prodotti di terapia genica su vasta scala, una delle sfide attuali delle terapie avanzate, con bioreattori fino a 2000 litri. Ciò che rende unica la Pfizer è che sotto lo stesso tetto siamo in grado di realizzare tutti gli step del processo produttivo fino alla terapia da somministrare, con la flessibilità necessaria ad apportare modifiche man mano che la scienza cambia e si aggiorna.
Per arrivare a risultati concreti, mai come oggi è necessaria la collaborazione tra i vari stakeholder. Come vi relazionate con chi fa parte di questa realtà?
Crediamo nel valore della partnership e per questo alla nostra ricerca affianchiamo la collaborazione con le associazioni di pazienti, gli istituti scientifici, i clinici e altri esperti per condividere pratiche innovative e, grazie all’impegno congiunto, moltiplicare i risultati. Abbiamo, inoltre, degli accordi di collaborazione con aziende specialistiche come Spark Therapeutics, Inc. per sviluppare una terapia genica per l'emofilia B e con Sangamo per lo sviluppo della terapia genica per l’emofilia A.
Perché sostenere un progetto di divulgazione come quello di Osservatorio Terapie Avanzate?
C’è una grande attesa da parte della comunità dei pazienti affetti da malattie rare. La ricerca fa grandi promesse e oggi, grazie ai progressi fatti in questo campo, le terapie avanzate sono diventate più che mai sinonimo di speranza. Per questo è fondamentale assicurare un'informazione chiara, corretta, autorevole, ma anche accessibile ai non esperti, che possa aiutare a comprendere rischi e benefici delle nuove opportunità terapeutiche, evitando il diffondersi di notizie false o distorte da interpretazioni errate.
Osservatorio Terapie Avanzate va proprio in questa direzione e Pfizer ha deciso di sostenere questa attività informativa e divulgativa riconoscendone il valore e la capacità di comunicare a tutti in maniera semplice, assicurando notizie autorevoli e aggiornate. Perché solo se si è adeguatamente informati si possono fare scelte consapevoli.
Ed è proprio con quest’ottica che, lo scorso novembre, Pfizer è stata partner insieme a Osservatorio Terapie Avanzate di Focus Live 2019 - un importante evento dedicato alla divulgazione scientifica - per raccontare come ci cureremo nel futuro.
