Il corso FAD dedicato alle terapie avanzate, organizzato da AboutEvents in collaborazione con Osservatorio Terapie Avanzate, è disponibile online fino a maggio del prossimo anno
Si è svolto nelle giornate di martedì 24 e mercoledì, in diretta online, 25 il corso FAD (Formazione A Distanza) “La rivoluzione delle terapie avanzate - come garantire governance, sostenibilità e accesso nel prossimo futuro?” rivolto a medici e farmacisti ospedalieri. Due mattinate di formazione ECM interamente dedicata alle terapie avanzate: partendo dai traguardi scientifici raggiunti e i futuri orizzonti terapeutici, per poi discutere di accesso, presa in carico dei pazienti, governance e sostenibilità. Il corso rimarrà disponibile online fino al 24 maggio del 2021.
Correggere un gene e modificare una cellula a scopo terapeutico è una vera e propria rivoluzione in campo medico, come lo è lo sviluppo di un trattamento personalizzato a partire dalle cellule stesse dei singoli pazienti. Una rivoluzione iniziata nel 2009, anno della prima terapia avanzata approvata in Europa, e che nel prossimo decennio potrebbe esplodere, per arrivare – secondo le previsioni – fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari approvate entro il 2030. In tutto questo l’Italia ha avuto e ha un ruolo strategico, come sottolineato da Alessandro Aiuti, Vice Direttore del SR-Tiget a Milano, che ha introdotto la sessione scientifica del corso. Infatti, su dieci terapie avanzate attualmente approvate in Europa, due sono state sviluppate in Italia e cinque hanno ottenuto la rimborsabilità nel nostro Paese.
I temi affrontati sono stati molteplici: dagli avanzamenti della ricerca clinica sul fronte della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne e dell’emofilia, al fondamentale ruolo delle associazioni di pazienti nelle sperimentazioni cliniche e nei processi regolatori; dalle recenti rivoluzioni terapeutiche nell’ambito dell’atrofia muscolare spinale (SMA) al ruolo delle istituzioni per l’accesso. Si è parlato anche di CAR-T, considerate un modello per la realizzazione delle terapie avanzate e il loro ingresso nella pratica clinica, come sottolineato da Giselda Scalera - Direttore Ufficio 5, internalizzazione e promozione delle infrastrutture della ricerca presso il Ministero della Salute. Importanti le riflessioni sulla distribuzione dei centri autorizzati a somministrare queste terapie e sull’equità di accesso per tutti i pazienti che necessitano del trattamento, anche grazie all’intervento di Cristina Cassone, Presidente Fedemo.
Il cambio di paradigma non può limitarsi all’aspetto scientifico, deve essere accompagnato da un ripensamento dell’intero sistema salute, che dovrà essere pronto a modificare gli aspetti regolatori, organizzativi e di produzione in modo da rendere le terapie avanzate disponibili per i pazienti, sicure e sostenibili. Il percorso è complesso e inizia dalla presa in carico del paziente: fin dal principio vanno fatte le dovute riflessioni sulla sostenibilità di questi interventi rispetto ai modelli “classici” di gestione per le terapie standard. Inoltre, la sicurezza è un parametro imprescindibile per tutti gli stakeholder coinvolti: rispettare i parametri e rendere la procedura sicura ed efficace richiede, oltre alla ricerca di base e alle sperimentazioni cliniche, una particolare attenzione alla gestione dei possibili effetti collaterali, la valutazione delle implicazioni di una terapia “one shot” (ovvero con un’unica somministrazione curativa per cui una volta effettuata non si può tornare indietro), la necessità di percorsi di formazione continua per il personale coinvolto, ma anche la necessità di lavorare in team multidisciplinari. Questi punti sono stati sottolineati da Massimiliano Raponi, Direttore Sanitario Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, durante il secondo giorno di corso FAD.
Nella seconda parte della mattinata Giulio Pompilio, Vicedirettore Scientifico Centro Cardiologico Monzino; Delegato Commissione Terapie Avanzate (CAT) EMA, ha introdotto la tavola rotonda illustrando i costi delle terapie geniche e cellulari attualmente approvate, facendo un paragone con i costi dei farmaci biologici. Inoltre, è stato posto l’accento anche sui limiti intrinseci di queste terapie: oltre ai costi elevati, un ridotto numero di centri autorizzati, la difficoltà di dimostrare la superiorità della terapia avanzata a causa del basso numero di pazienti in sperimentazione, la mancanza di dati statistici sugli effetti a lungo termine e l’impatto di percorsi di rimborso prolungati nel tempo sui sistemi sanitari.
Le terapie avanzate sono l’ultima frontiera della medicina di precisione e personalizzata, il loro valore dal punto di vista medico-scientifico è innegabile ma devono ancora essere definiti strumenti condivisi per misurarlo. Ideare un nuovo sistema di gestione sostenibile di queste terapie all’interno del sistema sanitario è una vera sfida, poiché si tratta di terapie che richiedono complesse catene di produzione e di somministrazione, centri clinici certificati e con personale adeguatamente formato, modelli di rimborsabilità studiati ad hoc e un percorso di ricerca continuo. Un’altra sfida è rendere semplici e accessibili a tutti concetti così complessi, nel caso di questo corso riuscita con successo.
