Una terapia per il trattamento dell’ipocausia neurosensoriale, basato sulla rigenerazione delle cellule ciliate, non ha portato ai risultati previsti e la sperimentazione è stata conclusa
Un anno fa, sul portale di Osservatorio Terapie Avanzate era stato pubblicato un articolo che descriveva un innovativo approccio di medicina rigenerativa che avrebbe dovuto essere in grado di svegliare le cellule ciliate dormienti dell’orecchio umano. La terapia, chiamata FX-322, era in Fase II di sperimentazione clinica per verificarne efficacia e sicurezza. Frequency Therapeutics, spinout del Massachusetts Institute of Technology (MIT) di Boston (Stati Uniti) che stava lavorando al progetto, ha dovuto rinunciare al proseguimento degli studi clinici in questo ambito a causa dei risultati poco soddisfacenti ottenuti dalla sperimentazione. Infatti, lo studio su FX-322 non ha raggiunto gli obiettivi primari, non mostrando un miglioramento significativo nella percezione del parlato tra chi si era sottoposto al trattamento e chi aveva ricevuto il placebo.
La perdita dell’udito è un problema che affligge molte persone, ma non tutte le forme di sordità sono uguali. Cause e sintomi possono essere diverse: quello che però è comune a tutte è la ricerca di una possibile soluzione da parte dei pazienti. Infatti, non in tutti i casi è possibile risolvere la situazione con un impianto o un apparecchio acustico e le persone colpite sono costrette a convivere con il problema, con tutto ciò che ne consegue. La perdita dell’udito neurosensoriale (SNHL) è la forma più comune, può essere ereditata o acquisita, ed è causata da una degenerazione delle cellule ciliate situate nell’orecchio interno o a problemi collegati alle vie nervose.
Per provare a superare questo ostacolo, i ricercatori della biotech di Boston, Frequency Therapeutics, hanno ipotizzato di poter agire sulle cellule progenitrici che si trovano, silenti, nell’orecchio interno. Risvegliare queste cellule e trasformarle in ciliate: questo l’obiettivo della sperimentazione clinica che aveva come protagonista FX-322, terapia che veniva somministrata mediante iniezione intratimpanica. Sebbene i risultati degli studi preclinici e clinici precedenti facevano ben sperare, i risultati dello studio di Fase II - multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo - non sono stati soddisfacenti e sufficienti a far proseguire le ricerche in questo ambito. Infatti, i dati non hanno mostrato alcuna differenza statisticamente significativa al 90° giorno tra i pazienti a cui è stato somministrato FX-322 e quelli a cui è stato somministrato il placebo, nella percentuale di individui che hanno dimostrato un miglioramento nella percezione del parlato. Non sono stati inoltre osservati miglioramenti misurabili in nessuno degli obiettivi secondari dello studio.
Come dichiarato dall’azienda, il programma di sviluppo di FX-322 sarà quindi interrotto. Inoltre, a dicembre 2022 era iniziato anche uno studio con FX-345, un secondo programma per il trattamento dell’ipocausia neurosensoriale, che è stato interrotto in seguito ai risultati del precedente studio. "Si è trattato di uno studio rigoroso e ben progettato che ci ha fornito un risultato chiaro, anche se non quello che volevamo - ha dichiarato Chris Loose, responsabile scientifico di Frequency Th. - Alla luce di questi risultati deludenti, interromperemo lo sviluppo degli altri candidati farmaci che sta portando avanti l’azienda per la perdita dell'udito. Siamo grati ai pazienti, ai medici e ai loro collaboratori, nonché agli esperti del nostro comitato consultivo clinico che ci hanno aiutato a progettare e condurre uno studio conclusivo sulla SNHL. Ci auguriamo che gli insegnamenti tratti dai nostri studi siano utili al settore e, in ultima analisi, favoriscano il successo dello sviluppo di futuri trattamenti per la perdita dell'udito".
