Nonostante gli sforzi per contenere il fenomeno, il mercato di presunte terapie a base di cellule staminali continua a prosperare. Su Stem Cell Reports la richiesta di un approccio globale
Il mercato delle cliniche che offrono – spesso a caro prezzo - trattamenti a base di cellule e derivati, con poca o nessuna base scientifica e clinica, ha ormai una portata internazionale ed è una minaccia per la salute. Per affrontare questa problematica è necessaria una visione ad ampio spettro: non solo un approccio globale, ma anche l’istituzione di un comitato dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) dedicato alla medicina rigenerativa per affrontare il problema e fornire una guida. Questa la richiesta espressa nell’articolo “Unproven stem cell interventions: A global public health problem requiring global deliberation”, pubblicato su Stem Cell Reports a inizio giugno.
La medicina rigenerativa muove investimenti pubblici e privati che costituiscono un mercato globale di circa 13 miliardi di dollari (Dati: Regenerative Medicine Market, 2019), con oltre 1.200 studi di terapia cellulare e genica per lo più in fase iniziale di ricerca clinica (Dati: Alliance for Regenerative Medicine, 2021). Nonostante l'enorme crescita nel numero di trial clinici, solo pochi prodotti a base di cellule staminali hanno concluso il percorso di approvazione e ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio. La questione della commercializzazione di terapie cellulari non approvate attraversa i confini nazionali e richiede un coordinamento e una cooperazione internazionale, poiché ad oggi nessun Paese ha affrontato efficacemente la questione.
Il problema – ormai noto da diverso tempo e per cui l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) lanciò un allarme lo scorso anno – nasce da diversi fattori, tra cui il clamore mediatico, che suggerisce che la ricerca sulle staminali porterà a nuove cure in tempi brevi, in grado di creare una percezione pubblica non realistica sulla disponibilità delle terapie cellulari. Alcune cliniche hanno approfittato di questa situazione per commercializzare presunte terapie a base di staminali come trattamento per le più disparate motivazioni cliniche. Inoltre, l'idea che siano disponibili e che vengano vendute come soluzione per molte e diverse malattie si è ulteriormente diffusa sul web e sui social media. Senza sufficienti avvertimenti di esperti, le persone possono avere difficoltà a discernere tra informazioni credibili e disinformazione, rischiando di cadere in vere e proprie truffe sanitarie ad alto rischio e a caro prezzo.
Come spiegato nell’articolo, le analisi precedenti indicavano che le cliniche di questo tipo fossero prevalentemente situate in Paesi in cui l’applicazione delle norme sui farmaci era meno stringente. Dal 2014, queste strutture sono emerse anche in Paesi di Europa, Nord America, Australia e Sud-Est asiatico con solide infrastrutture normative. Sulla base della pubblicità online, il mercato delle terapie non approvate a base di cellule staminali è stimato in 2,4 miliardi di dollari con un impatto su 60.000 pazienti all'anno (Dati: International Society Cell and Gene Therapy, 2018)
Garantire una governance adeguata, compresa la limitazione del mercato di queste pratiche, rientra nelle competenze dell'OMS, dato che l’utilizzo di terapie cellulari non approvate può portare a effetti collaterali gravi (tra cui complicazioni neoplastiche, neurologiche cardiovascolari e infezioni), minaccia la fiducia nella ricerca scientifica e l’autorità di regolamentazione per la salvaguardia della salute pubblica.
Gli sforzi di salute pubblica all'interno delle singole nazioni hanno avuto effetti modesti nel chiudere le cliniche e nel soffocare il mercato. Gli Stati Uniti sono un esempio di come, pur avendo una regolamentazione dedicata e solida, il mercato di queste presunte terapie possa fiorire. La crescita del mercato - come descritto nel testo - è stata stimata in circa 570 cliniche nel 2015-2016, circa 715 nel 2017-2018, fino a 1.000 nel 2019. È quindi necessario un maggiore coordinamento, anche perché è stato evidenziato che un approccio normativo all'interno di ogni nazione potrebbe non affrontare sufficientemente la diffusione e la proliferazione delle cliniche. Inoltre, vi è la necessità di valutare il fenomeno della migrazione delle cliniche verso Paesi con regolamenti meno specifici e severi.
L’OMS svolge una funzione di coordinamento relativa alla salute pubblica internazionale e ha l'autorità di stabilire collaborazioni, assistere i governi, proporre convenzioni, regolamenti e accordi; fornire raccomandazioni e linee guida. Promuove anche la cooperazione tra diverse nazioni, agenzie specializzate, enti scientifici e professionali, organizzazioni sanitarie governative e non governative, tra cui la Food and Drug Administration (FDA), l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la International Society for Stem Cells Research (ISSCR), oltre ad altre organizzazioni coinvolte nel dibattito sulle staminali. Un paio di anni fa l’OMS ha già affrontato le tematiche etiche, legali e sociali e la messa in pratica delle nuove terapie avanzate con lo scopo di costruire un quadro etico e politico. Nello specifico, con l’istituzione a marzo 2019 del “WHO Expert Advisory Committee on Developing Global Standards for Governance and Oversight of Human Genome editing”. Un approccio simile potrebbe essere applicato anche nell’ambito delle terapie cellulari non validate scientificamente.
Gli obiettivi potrebbero essere molteplici: creare dei regolamenti internazionali e sviluppare raccomandazioni adottabili dai vari Stati; promuovere approcci normativi che rispondano alle necessità dei pazienti; formulare una campagna di comunicazione e divulgazione. Il fine ultimo sarebbe quello di armonizzare le definizioni e le pratiche normative per la regolamentazione delle terapie a base di cellule staminali supportate da solide basi scientifiche e cliniche. L’importanza di studi scientifici condotti in maniera rigorosa è anche sottolineata nelle linee guida sviluppate dalla ISSCR e recentemente aggiornate.
Nella stesura di questo appello sono presentati alcuni limiti di attuazione, ma l’importante è portare l’attenzione su questo mercato che potrebbe minare il progresso e i successi della medicina rigenerativa. Le segnalazioni di eventi avversi hanno il potenziale di influenzare i finanziamenti e il reclutamento di trial clinici, così come di aumentare gli oneri tra le agenzie regolatorie per supervisionare il mercato. Sono diversi gli esempi di incidenti di alto profilo che hanno spinto a riesaminare i quadri normativi (specialmente in relazione all’utilizzo di nuove tecnologie) e le priorità della salute pubblica, come la morte di Jesse Gelsinger o la storia delle gemelline cinesi geneticamente modificate.
È cruciale iniziare a mettere questa tematica nell'agenda delle organizzazioni sanitarie internazionali.
