Viralym-M ha appena ricevuto la designazione PRIME dall’EMA. Si tratta di una terapia sperimentale, a base di cellule di donatori terzi e pronte all’uso, che ha l’obiettivo di ripristinare l’immunità contro specifici virus in pazienti immunocompromessi.
Quando il sistema immunitario non funziona correttamente le difese dai patogeni sono disattivate. È più o meno la stessa cosa che accade ad un personal computer collegato ad internet ma privo di un antivirus: può essere facilmente infettato e, in casi estremi, diventare del tutto inutilizzabile. Il sistema immunitario è il nostro antivirus ma, come avviene nelle immunodeficienze o nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatore, può essere disattivato aprendo così le porte a nemici quali citomegalovirus, herpesvirus o virus di Epstein Barr. Per questo AlloVir ha sviluppato una terapia cellulare a base di linfociti T virus specifici, che fanno parte del sistema di difesa naturale dell’organismo e proteggono le persone sane da numerosi virus responsabili dell’insorgenza di malattie.
AlloVir è un’azienda statunitense da anni impegnata nello sviluppo di nuove terapie cellulari destinate al ripristino e al mantenimento dell’immunità cellulo-mediata in pazienti colpiti da patologie virali o a rischio di svilupparle. Le malattie virali sono comuni, ma possono avere conseguenze devastanti e potenzialmente fatali nei pazienti immunocompromessi quali i pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali, a trapianto di organi solidi, o pazienti con immunodeficienze primitive, tumori o infezione da HIV. Basti pensare ad esempio che fino al 90% delle persone sottoposte ad allotrapianto di cellule staminali può avere la riattivazione di almeno un virus, e nei due terzi dei pazienti si verifica la riattivazione di più di un virus, il che si traduce in una morbilità elevata e prolungata, ospedalizzazione e decesso prematuro. In genere, quando questi virus infettano pazienti immunocompromessi, i trattamenti antivirali standard non riescono a risolvere il problema alla radice, e cioè la presenza di un sistema immunitario indebolito. Ed è così che molti pazienti manifestano una sequela di gravi eventi, come danno e insufficienza multiorgano, che sono potenzialmente fatali.
Proprio per trovare una soluzione a questa lacuna, AlloVir ha sviluppato Viralym-M (ALVR105): una terapia allogenica e pronta all’uso, a base di cellule T multi-virus specifiche, cioè capaci di combattere simultaneamente infezioni suscitate da sei tipi di virus (virus BK, citomegalovirus, herpesvirus umano 6, virus di Epstein Barr e/o adenovirus) in pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Il vantaggio di Viralym-M risiede nella possibilità di trattare centinaia di pazienti con cellule T multi-virus specifiche provenienti da un singolo donatore utilizzando una strategia brevettata che permette di abbinare le cellule da donatori presenti nella apposita banca dell’azienda a ciascun paziente. Per semplificare, le cellule T del donatore sano vengono attivate, in risposta all’esposizione a frammenti non dannosi di virus bersaglio e in presenza di proteine naturali immunostimolanti chiamate citochine. Ciò permette alle cellule di passare da uno stato di riposo a uno stato attivato, ripristinando le loro funzioni immunitarie e favorendone l’espansione. Una volta crioconservate queste cellule sono pronte per la somministrazione al paziente immunocompromesso quando sia necessario trattare o potenzialmente prevenire le malattie associate al virus.
AlloVir ha oggi annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso a Viralym-M la designazione PRIME (PRIority MEdicines). Designazione che viene, attribuita a farmaci particolarmente promettenti, mirati a rispondere a un bisogno clinico ancora insoddisfatto. Per essere prima candidabile, e poi accettato, nel programma PRIME, un farmaco deve dimostrare di essere potenzialmente vantaggioso per i pazienti in base ai dati ottenuti in studi clinici iniziali e ai dati di studi preclinici. La designazione PRIME è stata assegnata a Viralym-M sulla base dei risultati positivi di uno studio cosiddetto di “prova di concetto” di Fase II. Lo studio clinico ha dimostrato in modo chiaro un miglioramento dal punto di vista clinico: più del 90% dei pazienti non rispondenti alle terapie convenzionali e trattati con Viralym-M ha ottenuto una riposta clinica completa o parziale in base a criteri predefiniti. La maggioranza dei pazienti ha inoltre mostrato la risoluzione completa dei maggiori sintomi clinici. Questi dati sono stati pubblicati sulla rivista Journal of Clinical Oncology. Attraverso il programma PRIME, l’EMA si propone di offrire un maggiore supporto alle aziende che sviluppano farmaci, che comprende interazioni e dialogo precoci e un iter di valutazione accelerato. Il programma intende, dunque, ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare il processo di valutazione e approvazione, allo scopo di rendere disponibili questi farmaci il prima possibile.
“Nei pazienti immunocompromessi le malattie virali possono avere conseguenze devastanti e potenzialmente fatali, e la designazione PRIME di oggi è una conferma dell’urgente bisogno medico di questi pazienti”, afferma David Hallal, Chief Executive Officer di AlloVir e cofondatore di ElevateBio. “Siamo convinti che Viralym-M abbia la potenzialità di trasformare radicalmente la vita dei pazienti con malattie virali, rendendo possibile una sostanziale riduzione o prevenzione della morbilità e un notevole miglioramento del decorso clinico. Con queste premesse, attendiamo con entusiasmo l’avvio, previsto per quest’anno, di studi registrativi e di prova di concetto per Viralym-M per varie indicazioni.”
A tal proposito, nel corso del 2020 AlloVir ha in programma di proseguire l’attività avviando alcuni studi registrativi di Fase III, ma anche studi di prova di concetto di Fase II su Viralym-M per il trattamento mirato delle infezioni causate dai sei virus sopracitati. In precedenza l’azienda aveva ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la designazione di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) per Viralym-M per il trattamento della cistite emorragica causata dal virus BK in pazienti adulti e pediatrici a seguito di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
