I nuovi fondi permetteranno di espandere la piattaforma e accelerare lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche basate su CRISPR e dedicate alle malattie rare
Alia Therapeutics, rivoluzionaria start up italiana specializzata in editing genetico nell’ambito delle malattie rare, ha già pienamente dimostrato di essere un’eccellenza a livello internazionale. Ora, grazie a un nuovo finanziamento da 4,4 milioni di euro da parte di Sofinnova Partners, Indaco Bio e un gruppo di investitori italiani riuniti da Banor SIM e Banca Profilo, potrà portare avanti quello che è il suo più ambizioso obiettivo: arrivare quanto prima al paziente. Letizia Goretti, nuovo Amministratore Delegato e Consigliere di Amministrazione di Alia Therapeutics, ci racconta le tecnologie in via di sviluppo da parte della start-up e i futuri obiettivi.
“Grazie a questo nuovo round di finanziamenti Alia Therapeutics potrà espandere la sua, già ricca, piattaforma CRISPR e accelerare lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche”, spiega la dottoressa Letizia Goretti, nuovo Amministratore Delegato e Consigliere di Amministrazione. Nominata CEO a maggio di quest’anno, la dottoressa Goretti si unisce ad Alia da Johnson & Johnson, dopo più di venticinque anni di esperienza internazionale nelle scienze della vita. “Dai precedenti ruoli professionali che ho ricoperto – in Janssen e Johnson & Johnson - ho imparato a riconoscere il valore delle start-up innovative e sono orgogliosa di poter lavorare a fianco di un team di scienziati all'avanguardia come quello di Alia Therapeutics”.
NUOVE VARIANTI Cas9
“I nuovi fondi permetteranno di ottimizzare la tecnologia di cui già disponiamo, renderla più sicura e applicabile in clinica, nonché allargare gli orizzonti terapeutici con lo sviluppo di nuovi strumenti”, afferma la dottoressa Goretti. “In particolare, metteremo a punto nuove varianti della proteina Cas9, sempre più specifiche e precise, che potranno essere utilizzate in applicazioni ex vivo o in vivo (con l’utilizzo di vettori virali AAV) per sviluppare terapie per un’ampia gamma di malattie ”.
L'identificazione di nuove proteine Cas9, infatti, è cruciale per superare le attuali limitazioni degli strumenti di editing genomico. “Nella recente presentazione della nostra piattaforma (n.d.r. che ha già portato ad alcune pubblicazioni tra cui quella dello scorso anno su Nature Communications), esposta dalla ricercatrice Laura Pezzè al meeting annuale dell’American Society of Gene and Cell Therapy che si è tenuto a Los Angeles a maggio di quest’anno, si è parlato proprio di questo”, afferma Letizia Goretti. Tra le nuove nucleasi Cas9 inizialmente selezionate per la validazione, sono stati individuati almeno quattro candidati che, per le loro caratteristiche intrinseche (es. dimensioni ridotte, elevata attività in cellule umane, flessibilità di targeting nel genoma umano), potrebbero rivelarsi estremamente utili per il trattamento delle malattie retiniche ereditarie.
MALATTIE RETINICHE EREDITARIE E NON SOLO
“In particolare, Alia ha recentemente sviluppato un approccio per il trattamento della retinite pigmentosa causata da mutazioni nel gene della rodopsina (RHO), che è interamente mutazione-indipendente”, spiega Goretti. “In questo modo, diventa possibile raggiungere una popolazione di pazienti nettamente più estesa, in un’indicazione terapeutica dove il frazionamento dovuto alla presenza di molte mutazioni (qualche centinaio), la maggior parte delle quali molto rare, limita fortemente le opzioni di sviluppo terapeutico”.
“L’ambito oftalmologico rappresenta per noi una sfida importante”, sottolinea la dottoressa Goretti, “ma non ci fermeremo a quello”. Una volta validati in questo settore, l’applicazione dei nuovi sistemi CRISPR di Alia potrebbe estendersi ad un numero potenzialmente molto alto di indicazioni terapeutiche, date le loro caratteristiche particolarmente adatte all’uso clinico e la compatibilità con i sistemi di vettori virali più comunemente usati.
La mission di Alia Therapeutics, come suggerisce il nome stesso della start-up - dal latino ‘alia’ ‘differente’ – è creare valore attraverso l’innovazione. “Sono sicura che la natura rivoluzionaria del nostro approccio ci porterà lontano”, conclude Letizia Goretti.
