Trattato il primo pazienti con beta-talassemia in uno studio clinico di Fase I/II e arruolato il primo paziente con anemia falciforme per un trial analogo.

Gli aggiornamenti arrivano da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated, le due aziende farmaceutiche responsabili dei programmi di sviluppo clinico per CTX001, una terapia sperimentale che si basa sull'utilizzo ex vivo del sistema di editing genomico CRISPR-Cas9. Le cellule staminali ematopoietiche vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente per produrre elevati livelli di emoglobina fetale e reinfuse nel paziente stesso.

L’emoglobina fetale (HbF) è una forma di emoglobina che è naturalmente presente alla nascita e che, con la crescita, viene sostituita dalla forma adulta. L'innalzamento dei livelli di emoglobina fetale nei globuli rossi, indotto da CTX001, sembra in grado di ridurre sia il carico trasfusionale nei pazienti con talassemia dipendenti da trasfusione sia le crisi dolorose e debilitanti che colpiscono gli individui affetti da grave anemia falciforme.

Le due aziende hanno annunciato che CTX001 è già stato impiegato nel trattamento del primo paziente arruolato nello studio clinico di Fase I/II avviato in Europa nel 2018 su soggetti con beta-talassemia trasfusione-dipendenti. Parallelamente, le aziende hanno avviato uno studio clinico con CTX001, sempre di Fase I/II ma questa volta negli Stati Uniti, per il trattamento di una grave forma di anemia falciforme. Il primo paziente è stato arruolato e dovrebbe ricevere la prima infusione verso metà del 2019.

“Abbiamo compiuto enormi progressi con CTX001 e siamo lieti di annunciare che abbiamo trattato il primo paziente affetto da beta-talassemia all’interno del trial clinico” – ha affermato Samarth Kulkarni, CEO di CRISPR Therapeutics – “Ciò rappresenta il raggiungimento di un importante traguardo scientifico e medico, e segna l'inizio dei nostri sforzi per realizzare pienamente la promessa di produrre terapie che, sfruttando CRISPR-Cas9, si configurano come una nuova classe di farmaci potenzialmente efficaci per il trattamento di gravi malattie”.

Lo studio clinico per la beta-talassemia è di Fase I/II, in aperto, ed è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di CTX001 in pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendenti e di età compresa tra 18 e 35 anni. I primi due pazienti dello studio saranno trattati in sequenza e, in attesa dei dati iniziali, si procederà con l’arruolamento di altri pazienti. Lo studio è attualmente condotto in diversi centri clinici in Canada e in Europa (Germania e Gran Bretagna). Inoltre, CRISPR Therapeutics e Vertex hanno esteso la IND (Investigational New Drug Application) per CTX001 contro la beta-talassemia negli Stati Uniti, pianificando di iniziare quest'anno l'arruolamento anche in US.

Il trial clinico per l’anemia falciforme, anch’esso di Fase I/II e in aperto, è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di CTX001 in pazienti affetti da anemia falciforme grave di età compresa tra 18 e 35 anni. Questo studio è attualmente condotto in un unico centro clinico negli Stati Uniti. Lo scorso gennaio CTX001 ha ottenuto la designazione “Fast Track” dalla FDA statunitense per il trattamento dell’anemia falciforme. Inoltre, CRISPR Therapeutics e Vertex hanno ottenuto l'approvazione per poter avviare lo studio clinico anche in Canada e in Europa,  l’avvio è previsto entro il 2019.

I pazienti trattati negli studi clinici saranno inizialmente monitorati per determinare quando le cellule modificate inizieranno a produrre nuovi globuli rossi, un processo noto come attecchimento, dopo il quale i pazienti continueranno a essere seguiti per valutare l'impatto di CTX001 su vari altri parametri di malattia. “La beta-talassemia e l'anemia falciforme sono malattie gravi, che mettono a serio rischio la vita dei pazienti, e stiamo valutando il trattamento ex-vivo con CTX001 con l'obiettivo di creare una terapia che con una sola somministrazione possa costituire una cura per tali malattie” – ha affermato il David Altshuler, Vicepresidente e Capo della Divisione Scientifica di Vertex – “La collaborazione con CRISPR Therapeutics ci offre un nuovo ed eccitante approccio terapeutico in grado di integrare la nostra strategia di sfruttamento dell'innovazione scientifica per creare farmaci rivoluzionari contro gravi malattie”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

In evidenza

Osservatorio Malattie Rare

Osservatorio Farmaci Orfani

Website by Digitest.net



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento Maggiori informazioni