Dopo un anno vissuto intensamente, cosa possiamo aspettarci dall’editing genomico nei prossimi dodici mesi? Le previsioni nell’editoriale dell’ultimo numero del 2019 di CRISPR Journal
Gli appassionati di questa frontiera della ricerca hanno già assistito ad accelerazioni sorprendenti in passato, sin da quando la tecnica CRISPR è stata inventata, nel 2012. Non stupisce dunque che, per il prossimo futuro, il direttore del CRISPR Journal scommetta su una progressione per balzi, anziché passo dopo passo, in svariati settori delle scienze della vita. Il biologo molecolare Rodolphe Barrangou affida all’editoriale dieci previsioni per quello che promette di essere un altro anno denso di avvenimenti, forse cruciale per i destini dell’editing genomico. I suoi pronostici sono dichiaratamente arditi, coloriti e, almeno in parte, in controtendenza.
Cominciamo con le sperimentazioni cliniche. Il 2019 si è chiuso con buoni risultati per i primi pazienti trattati per talassemia e anemia falciforme e il 2020 vedrà certamente l’avvio di nuovi trial. Per quali malattie? Barrangou non lo dice, ma secondo quanto dichiarato a STAT News da Sam Kulkarni, CEO della società CRISPR Therapeutics, in prima fila potrebbero esserci i tumori del sangue. Kulkarni si aspetta anche avanzamenti nell’uso di CRISPR in medicina rigenerativa, per sviluppare cellule da impiantare in organi come pancreas e fegato. La co-inventrice di CRISPR Jennifer Doudna, intervistata da Fortune, allarga lo sguardo al decennio che comincia. La sfida all’orizzonte sarà sviluppare sistemi efficaci di delivery, per trasportare gli strumenti di editing dentro alle cellule bersaglio. Doudna comunque è fiduciosa e si aspetta che il primo trattamento a base di CRISPR verrà autorizzato entro gli anni ’20.
Torniamo ora alle previsioni di Barrangou. Lo scienziato, che è stato un pioniere delle applicazioni microbiche di CRISPR, crede che l’immagine positiva di questa tecnica andrà consolidandosi grazie alla diffusione delle prime ‘success stories’ sul suo impatto nel mondo reale. Secondo l’esperto, in arrivo potrebbe esserci un raffreddamento delle dispute in campo brevettuale, perché la torta sta diventando troppo grande per essere mangiata da un soggetto solo. Si intravede inoltre la possibilità di investimenti crescenti nel settore da parte delle industrie farmaceutiche, e una maggiore attenzione da parte degli stati di tutto il mondo alle opportunità offerte dall’editing. L’esperto lancia l’hashtag #crispEUr, augurandosi che l’Europa prenda decisioni sagge sulla regolamentazione dell’editing genomico, riconoscendone i benefici in campo terapeutico, agroalimentare, ambientale e commerciale. Uno dei punti di forza di CRISPR, infatti, è che funziona con tutti gli organismi viventi e per questo può contribuire ad alleggerire la nostra impronta ecologica sul pianeta.
Da quando Jennifer Doudna ed Emamnuelle Charpentier hanno intuito le potenzialità del sistema CRISPR sono passati quasi 8 anni. In questo periodo la tecnica da loro inventata ha continuato ad evolversi, sfruttando diverse varianti enzimatiche oltre alla classica Cas9 e imparando a fare cose nuove e a farle sempre meglio, con i nuovi approcci di “base editing” e “prime editing”. Secondo Barrangou la cassetta degli attrezzi CRISPR è ormai abbastanza ricca e possiamo ritenerci soddisfatti dell’ottimizzazione della tecnica. Invece di continuare a perfezionare gli strumenti, dunque, l’enfasi sarà sul loro utilizzo.
La crescita esponenziale delle pubblicazioni e delle citazioni potrebbe rallentare, del resto sarebbe fisiologico. Per quanto riguarda il filone di applicazione più controverso, l’editing germinale, cosa ci porterà il nuovo anno? Il 2019 è stato caratterizzato dalle polemiche sulle “bambine CRISPR” e si è concluso con la condanna a tre anni di carcere per He Jiankui, lo scienziato cinese responsabile della loro nascita. Il percorso verso una governance globale prevede per i prossimi mesi la pubblicazione di due attesi rapporti, uno firmato dalle Accademie delle scienze di Stati Uniti e Gran Bretagna, l’altro dall’Organizzazione mondiale della sanità. Il 2020 si prospetta dunque come l’anno in cui la comunità internazionale proverà a gettare un ponte tra scienza e società per quanto riguarda l’editing degli embrioni umani.
