IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie approvate
Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007.
È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.
Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.
In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano.
TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE
Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:
L’innovativa terapia genica per il trattamento di una forma di distrofia retinica ereditaria ha ottenuto il via libera dall’agenzia regolatoria italiana ed è ora rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale
L’ondata di novità nel campo delle terapie avanzate iniziata a fine 2020 sembra non arrestarsi e una nuova terapia genica altamente innovativa sbarca nel nostro Paese. Si tratta di voretigene neparvovec (nome commerciale Luxturna®), sviluppata da Novartis per il trattamento di una forma particolare di malattia ereditaria della retina, fino ad oggi priva di trattamenti, che rende i bambini ipovedenti dalla nascita e comporta una grave e progressiva riduzione della capacità visiva verso la cecità. Con l’approvazione di questa terapia genica da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), salgono a sei le terapie avanzate disponibili in regime di rimborsabilità in Italia su dodici approvate per il mercato europeo). Una boccata di ottimismo in questo difficile inizio, in ambito sanitario, di 2021.
- Di: Redazione
Il 2020 si è chiuso in bellezza con due nuove autorizzazioni europee e si prospettano altri pareri positivi da parte degli enti regolatori di tutto il mondo nei prossimi mesi
La Commissione Europea ha recentemente concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) due nuove terapie avanzate: una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica e una CAR-T per il linfoma mantellare. Il numero delle terapie avanzate approvate in Europa sale così a 12, di cui 6 anche in Italia. Inoltre, a fine novembre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 – per la terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Le previsioni per i prossimi mesi sono incoraggianti e il mercato globale delle terapie avanzate è indubbiamente in espansione. La medicina “personalizzata” si sta ritagliando uno spazio sempre più ampio.
- Di: Redazione
Autorizzata la terapia genica ex vivo messa a punto al SR-Tiget per la malattia rara. Un importante risultato, frutto dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon e la biotech Orchard Therapeutics
Mentre l’attenzione di tutto il mondo era focalizzata sul verdetto positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) seguito dal via libera della Commissione Europea per il vaccino Pfizer-BioNtech contro il virus SARS-CoV-2, ieri un altrettanto importante autorizzazione è arrivata sul fronte delle terapie avanzate. Si tratta di Libmeldy: terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, una patologia genetica tanto rara quanto grave. L’arrivo di questa terapia rivoluzionaria, con un’approvazione all’immissione in commercio senza restrizioni (“full approval”), è il frutto di un lungo percorso di ricerca iniziato oltre 15 anni fa dall’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano e portato a termine dall’azienda anglo-americana Orchard Therapeutics.
- Di: Redazione
La Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata a KTE-X19 come trattamento per le forme recidivanti o refrattarie
Non si è fatta attendere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) condizionata da parte della Commissione Europea (CE) per la terapia CAR-T KTE-X19 (nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus), arrivata il 16 dicembre dopo appena una decina di giorni dalla presentazione dei nuovi dati di follow-up dello studio registrativo ZUMA-2 durante il Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH). KTE-X19 – sviluppata da Kite, società del gruppo biofarmaceutico Gilead Sciences– è stata approvata per i pazienti adulti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
- Di: Redazione
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