La Commissione Europea concede a valoctocogene roxaparvovec l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per il trattamento dell’emofilia A grave
Inclusa tra le sette terapie avanzate per le quali il rapporto Horizon Scanning 2022 indicava un prossimo rilascio dell’autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione Europea, valoctocogene roxaparvovec (con il nome commerciale Roctavian) rappresenta la prima terapia genica per il trattamento di pazienti adulti affetti da emofilia A in forma grave, senza una storia clinica di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV5). Con questo semaforo verde, l’innovativa terapia prodotta dall’azienda BioMarin Pharmaceutical è pronta per sbarcare sul mercato europeo e diventa la tredicesima terapia genica disponibile in UE.
I vertici dell’azienda farmaceutica californiana ne hanno dato annuncio in un recente comunicato stampa nel quale si sottolinea anche che, con questa decisione, la Commissione Europea ha confermato il mantenimento della designazione di farmaco orfano, garantendo così a valoctocogene roxaparvovec un periodo di 10 anni di esclusività di mercato. “L’approvazione nell’Unione Europea rappresenta una svolta medica nel trattamento dei pazienti con emofilia A grave, ampliando il dialogo tra un paziente e un medico sulle scelte terapeutiche e potendo ora includere un’infusione una tantum che protegge dalle emorragie per diversi anni”, afferma il prof. Johannes Oldenburg, Direttore dell’Istituto di Ematologia Sperimentale e Medicina Trasfusionale e del Centro di Emofilia presso la Clinica Universitaria di Bonn, in Germania. “È emozionante immaginare le possibilità di questa terapia genica appena approvata: ha dimostrato una sostanziale e prolungata riduzione del sanguinamento per i pazienti, i quali potrebbero potenzialmente essere liberati dall’onere delle infusioni regolari”.
Infatti, la raccomandazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) - che fa seguito al parere favorevole del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) giunto nello scorso mese di giugno - riconosce i benefici derivanti dall’utilizzo di valoctocogene roxaparvovec anche alla luce dei trattamenti oggi esistenti per questa grave malattia ematologica. Le persone affette da emofilia A non sono in grado di produrre il Fattore VIII (FVIII) della coagulazione e sono costantemente a rischio di sanguinamenti dolorosi e prolungati a livello dei muscoli e delle articolazioni. I trattamenti oggi esistenti prevedono il ricorso a periodiche infusioni del FVIII a cui i malati non possono rinunciare per il resto della loro vita e che, necessariamente, comportano un pesante impatto sulla loro stessa qualità di vita.
Valoctocogene roxaparvovec viene somministrata con infusione endovenosa un’unica volta (si tratta di una terapia genica in vivo “one shot”) e agisce fornendo al paziente un gene grazie a cui le cellule del suo organismo possono iniziare a produrre il FVIII senza che sia più necessario ricorrere alle infusioni periodiche. Visti i buoni risultati ottenuti negli studi clinici di registrazione del farmaco, la Commissione Europea ha concesso un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata (CMA), che riconosce come il medicinale risponda a un’esigenza medica non soddisfatta sulla base di una valutazione positiva del rapporto rischio-beneficio. BioMarin continuerà a fornire ulteriori dati provenienti dagli studi clinici in corso entro scadenze definite per confermare che i benefici continuano a superare i rischi, basandosi su quello che già costituisce il più ampio pacchetto di dati clinici per la terapia genica nell’emofilia A.
“L’approvazione di valoctocogene roxaparvovec in Europa è una pietra miliare nella medicina e si basa su quasi quattro decenni di scoperte scientifiche, innovazione e perseveranza”, aggiunge Jean-Jacques Bienaimé, Presidente e Amministratore Delegato di BioMarin. “Ringraziamo la Commissione Europea per aver riconosciuto il valore di Roctavian come prima terapia genica per l’emofilia A, un’impresa che crediamo trasformerà il modo in cui gli operatori sanitari e la comunità dei pazienti guardano alla cura dei disturbi emorragici. Siamo grati alle comunità dei pazienti e dei ricercatori che hanno dedicato il loro tempo e i loro sforzi a questo risultato e le cui aspirazioni hanno fornito il motore trainante alla base della realizzazione di questa terapia one shot”.
È possibile consultare la lista delle terapie avanzate approvate in Europa e in Italia scaricando la tabella di Osservatorio Terapie Avanzate:
