Il Committee for Medicinal Products for Human Use dell’EMA ha espresso parere positivo su Zolgensma, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata
A pochi giorni dall’approvazione di Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) in Giappone, il 27 marzo AveXis - azienda inglobata da Novartis - ha annunciato che il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) ha espresso parere positivo sulla terapia genica per la SMA, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa. Zolgensma ha ricevuto parere positivo per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti con mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e una diagnosi di SMA di tipo 1 o in pazienti con una mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e con un massimo di tre copie del gene SMN2.
Autorizzata quasi un anno fa negli Stati Uniti e da poco disponibile anche in Giappone, la terapia genica per la SMA si avvicina sempre di più ai bambini europei. La SMA è una rara malattia neuromuscolare che si è tristemente aggiudicata il primato tra le cause genetiche di morte infantile, dato che è in grado di provocare danni irreversibili in poco tempo, compromettendo seriamente la qualità della vita dei piccoli pazienti. L’opinione positiva del CHMP significa avvicinarsi all’approvazione della terapia: la Commissione Europea (CE), infatti, riesamina le raccomandazioni espresse dal CHMP e, generalmente, prende una decisione al riguardo in circa due mesi. "L'opinione positiva del CHMP per Zolgensma segna un passo fondamentale verso l'approvazione della CE e verso l'introduzione in Europa dell’unica terapia genica per la SMA, per contrastare l'impatto devastante che questa malattia ha sui pazienti e sulle loro famiglie", ha commentato Dave Lennon, presidente di AveXis.
L'opinione del CHMP si basa sugli studi STR1VE-US (Fase III) e START (Fase I), che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di un'unica infusione endovenosa di Zolgensma in pazienti sintomatici SMA di tipo 1 di età inferiore ai 6 mesi al momento del dosaggio, che avevano rispettivamente una o due copie del gene SMN2. È ancora in corso STR1VE-EU, uno studio europeo di Fase III su pazienti di età inferiore ai 6 mesi. Ulteriori dati includono i risultati intermedi dello studio di Fase III SPR1NT, ancora in corso, sull’utilizzo di una singola infusione endovenosa di terapia in pazienti presintomatici (meno di 6 mesi al momento della somministrazione) con la delezione bi-allelica del gene SMN1 e con 2 o 3 copie di SMN2.
Una volta approvata, dato che i costi di gestione della SMA sono molto elevati (fino a 4 milioni di euro per ciascun paziente entro i primi 10 anni di vita) e che bisogna intervenire prima possibile, l’azienda offrirà un programma, chiamato “Day One”, per consentire l’accesso immediato alla terapia genica. L’obiettivo è di garantire che i costi dei pazienti trattati, prima che siano in vigore gli accordi nazionali sul prezzo e rimborso, siano allineati ai prezzi basati sul valore negoziato a seguito di valutazioni cliniche ed economiche. “Day One” prevede una varietà di opzioni di rimborso valutabili al momento dell’approvazione. AveXis è già in avanzata discussione con diversi Paesi europei per concordare i termini del programma.
