Il futuro di questa tecnologia passa necessariamente per l’inserimento nei sistemi sanitari dei singoli Paesi europei. Alliance for Regenerative Medicine invita ad una presa di coscienza plurale di come realizzare questo processo
Il 25 ottobre 2018 l’On. María Teresa Giménez Barbat ha presentato al Parlamento Europeo l’interessante conferenza dal titolo “Conversations on Science, Regulation, and Society - the Future of Genome Editing in European healthcare systems”, con l’obiettivo di far comprendere meglio cosa sia e che cosa possa fare questa innovativa tecnologia. Oggi l’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) ha riportato i contenuti di quell’evento in un rapporto, liberamente scaricabile dal suo sito web, per fissare la necessità di dialogo e confronto tra tutte le parti interessate allo sviluppo e all’utilizzo di questa straordinaria tecnica di modifica del DNA, che trova in CRISPR-Cas9 il suo più fulgido esempio.
ARM aveva già precedentemente pubblicato le sue raccomandazioni per un rapido accesso alle terapie avanzate nelle quali aveva sottolineato come esse cambieranno il modo in cui, nei prossimi anni, si affronteranno malattie genetiche e tumori. Con questo secondo documento, vuole affermare la necessità di preparare i sistemi sanitari dei vari paesi dell’Unione Europea all’avvento di queste nuove terapie. Il rapporto ARM, redatto in collaborazione con CRISPR Therapeutics e Intellia Therapeutics, si suddivide in tre capitoli: come predisporre i sistemi sanitari all’arrivo dell’editing genomico, qual è il potenziale di questa tecnica, come favorire una collaborazione tra i vari settori interessati per fare dell’editing del genoma una macchina che giri a pieno motore. A trovare le risposte ad ognuna di queste domande un gruppo di esperti provenienti dai vari ambiti coinvolti. Non solo ricercatori ma anche imprenditori, parlamentati, esponenti del settore regolatori e bioeticisti, poiché l’editing genomico è una responsabilità collettiva.
Come predisporre i sistemi sanitari all’arrivo dell’editing genomico?
A sottolineare l’ambivalente natura delle tecniche di editing del genoma è proprio Teresa Giménez Barbat, che ricorda come CRISPR-Cas9 sollevi non poche questione, non solamente tecniche ma anche ideologiche e bioetiche, citando il caso delle gemelline cinesi nate con un patrimonio genetico modificato. L’appropriato utilizzo medico di questa tecnica va nella direzione opposta a quella intrapresa dal dott. He. Un concetto come confermato dalla dott.ssa Janet Lynch Lambert, Amministratore delegato di Alliance for Regenerative Medicine, grazie alla quale si apprende che il quartier generale di 11 delle 55 aziende che nel mondo si occupano di editing del genoma è collocato in Europa. Un dato a supporto del ruolo del vecchio continente nei processi di messa a punto e sviluppo di nuove strategie terapeutiche basate su questa tecnica. E se si considera che il 65% delle strategie basate su tecniche di editing del genoma interessa il settore oncologico non si può non considerare le enormi aspettative dei pazienti. Tuttavia, per evitare pericolosi fuoripista è opportuno che tra i produttori, i soggetti direttamente coinvolti nei processi di approvazione, gli esponenti del settore regolatorio e i rappresentanti dei servizi sanitari di ogni Paese si instauri un confronto dinamico sulle modalità di inserimento di tali prodotti nei programmi nazionali di erogazione ai pazienti.
Qual è il potenziale di questa tecnica
All’interrogativo sulle potenzialità dell’editing del genoma George Constantinou, paziente e membro della Thalassaemia International Federation, risponde citando i progressi fatti con l’editing genomico nel trattamento di patologie ematologiche come l’anemia falciforme e la talassemia. Pur trattandosi di studi ancora sperimentali, grazie all’editing è stato possibile ottenere un parziale ripristino della produzione di emoglobina fetale, in maniera sicura ed efficace. Risultati incoraggianti che, però, devono rispondere ancora ad alcune fondamentali domande, specie a quelle sul bilanciamento tra benefici ed eventuali effetti collaterali. Un punto di vista ripreso anche dal dott. Thomas Barnes, Vice Presidente di Intellia Therapeutics, che rimarca la duplice capacità di CRISPR di agire direttamente all’interno dell’organismo oppure di consentire la modifica nelle cellule prelevate e da reinfondere nel paziente stesso. Due strade diverse per uno strumento flessibile ed adattabile in grado di cambiare la prognosi di una patologia ma che ha bisogno di continui studi di valutazione sul fronte della sicurezza.
Come favorire una collaborazione tra i vari settori interessati per fare dell’editing del genoma una macchina che giri a pieno motore?
Ad oggi, in Europa la gestione delle terapie avanzate, note anche con l’acronimo ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) passa attraverso il Regolamento n° 1394/2007 del Parlamento Europeo che ricorda come queste terapie oltre ad un potenziale terapeutico senza precedenti portino con sé una certa quota di rischio tossicologico, immunogenico e, in ultima analisi, cancerogeno. Il prof. Paolo Gasparini, membro del CAT (Committee for Advanced Therapies) dell’EMA, descrive il ruolo del comitato regolatorio che adotta una serie di livelli di valutazione tesi a commisurare con precisione i possibili eventi collaterali intrinseci alle nuove terapie. E non solo. Perché, come fa notare anche Nick Meade, Direttore di Genetic Alliance UK, non si tratta solo di eventi collaterali ma anche di potenziali abusi delle possibilità offerte dall’editing del genoma. La sua applicazione alle cellule somatiche trova tutti concordi ma quella alle cellule germinali implica questioni etiche ancora irrisolte.
C’è dunque accordo tra tutti sull’urgenza di dare vita a un sistema regolatorio specifico che nasca da un dialogo plurale e aperto che non escluda nessuno. Tale sistema deve sorgere da un movimento che incoraggi dunque il confronto e permetta l’innovazione, senza dimenticare che i primi beneficiari sono i pazienti. A cominciare dal loro stesso arruolamento negli studi clinici. Il dott. Steve Caffè, Vice Presiedente di CRISPR Therapeutics, riferendosi alla Direttiva 2001/20/EC che regolamenta questa fase ipotizza uno snellimento dei tempi necessari all’accesso e all’avvio dei trial clinici (oltre oceano sono già più brevi che in Europa) e auspica una revisione della definizione stessa dei prodotti di editing del genoma, spesso diversa da Paese a Paese e che rende complesso e macchinoso l’avvio di una sperimentazione clinica internazionale.
Occorre raggiungere in tempi brevi un’efficace armonizzazione dei concetti e dei tempi, senza che l’industria perda il proprio slancio ad investire e senza che i pazienti debbano rinunciare a terapie innovative che, in prospettiva, potrebbero davvero cambiare le loro condizioni - e speranze - di vita.
