La World Health Organization procede con l’istituzione di un registro internazionale, mentre la Alliance for Regenerative Medicine ha rilasciato una dichiarazione che va contro l’editing sulla linea germinale.
Lo scorso 29 agosto, i 18 membri del comitato consultivo sull’editing del genoma umano (Expert Advisory Committee) della World Health Organization hanno dato il via allo sviluppo del nuovo registro globale con lo scopo di tracciare la ricerca sull’editing del genoma umano. Due giorni prima, la Alliance for Regenerative Medicine (ARM) ha rilasciato una dichiarazione contenente 5 principi chiave per l’uso etico dell’editing genomico nelle applicazioni terapeutiche sull’essere umano. Dichiarazione firmata da 13 aziende farmaceutiche impegnate sul fronte delle terapie avanzate.
La proposta del comitato della WHO - creato in seguito alla vicenda delle gemelline cinesi modificate geneticamente con CRISPR - risponde perfettamente alle esigenze attuali della ricerca, dato che i casi di ricercatori che vorrebbero modificare il genoma della linea germinale (cellule uovo, spermatozoi o embrioni) non mancano. Basti pensare alle dichiarazioni di qualche tempo fa del biologo molecolare russo Denis Rebrikov.
“Sin dal nostro ultimo incontro, alcuni scienziati hanno annunciato il loro desiderio di modificare il genoma degli embrioni e portare a termine le gravidanze. Questo dimostra quanto sia importante il nostro lavoro e quanto sia urgente - ha dichiarato Tedros Adhanom Ghebreyesus, direttore generale della WHO - Le nuove tecnologie di modifica del genoma hanno grandi promesse e speranze per coloro che soffrono di malattie che una volta ritenevamo non curabili. Ma alcuni usi di queste tecnologie pongono anche sfide uniche - etiche, sociali, normative e tecniche - e senza precedenti”.
Tedros Adhanom Ghebreyesus ha, inoltre, sottolineato che i Paesi non dovrebbero consentire questo tipo di ricerche fino a quando le implicazioni tecniche ed etiche non saranno state adeguatamente considerate. La WHO ha annunciato che in questa prima fase verrà utilizzata la Piattaforma del Registro delle Sperimentazioni Cliniche Internazionali (International Clinical Trials Registry Platform, ICTRP) e includerà i trial clinici sia sulle cellule somatiche che sulla linea germinale.
La recente dichiarazione della ARM, un’organizzazione internazionale che promuove iniziative legislative e regolatorie per favorire il progresso della medicina rigenerativa in tutto il mondo, contiene 5 principi chiave per l’uso etico dell’editing genomico nelle applicazioni terapeutiche sull’essere umano. Sono 13 le aziende farmaceutiche – tra quelle che fanno ricerca nell’ambito delle terapie avanzate e che sviluppano prodotti di terapia genica - che hanno sottoscritto questi principi che, in poche parole, si oppongono all’editing genomico sulla linea germinale umana a causa del rischio legato all’ereditarietà di queste modificazioni. La dichiarazione dei principi è stata ideata per fornire una prospettiva da parte dell’industria farmaceutica sull’utilizzo di queste tecnologie. “L'editing genomico è una tecnologia in rapido sviluppo che rappresenta uno dei progressi più interessanti della medicina. Queste tecniche saranno parte integrante della prossima generazione di terapie avanzate e accogliamo con favore il loro potenziale per fornire ai pazienti trattamenti importanti e potenzialmente salvavita. Come per tutte le biotecnologie rivoluzionarie, dobbiamo prestare attenzione e gestire accuratamente le nostre pratiche di ricerca e sviluppo, oltre a garantire che il lavoro di ricerca che coinvolge la manipolazione genetica delle cellule avvenga all'interno del quadro bioetico delineato in questi principi", ha commentato Janet Lambert, CEO di ARM.
I 5 principi sono:
1. sosteniamo lo studio delle applicazioni terapeutiche dell’editing genomico sulle cellule somatiche;
2. sosteniamo l’applicazione degli standard di ricerca per facilitare lo sviluppo di terapie, basate sull’editing genomico, sicure ed efficaci;
3. richiediamo un continuo aggiornamento dei quadri normativi nazionali e regionali che regolano la ricerca e lo sviluppo delle tecniche per l’editing genomico delle cellule somatiche;
4. affermiamo che l’editing genomico della linea germinale è attualmente inappropriato per l’applicazione clinica negli esseri umani;
5. fino a quando le problematiche relative alle questioni sull’etica e sulla sicurezza relative all’editing genomico sulla linea germinale non saranno adeguatamente affrontate, non supportiamo né accettiamo l’applicazione dell’editing genomico sulla linea germinale negli studi clinici sull’uomo o con il fine di un impianto in utero umano. Riteniamo che queste siano preoccupazioni internazionali e che dovrebbero essere motivo di discussione a livello globale.
Di seguito, la lista delle aziende farmaceutiche firmatarie:
Audentes Therapeutics
bluebird bio
BlueRock Therapeutics
Caribou Biosciences
Casebia Therapeutics
CRISPR Therapeutics
Editas Medicine
Homology Medicines
Intellia Therapeutics
LogicBio Therapeutics
Precision Biosciences
Sangamo Therapeutics
Tmunity Therapeutics