Giulio Pompilio

A fare i conti è uno studio americano aggiornato a dicembre 2018. L’Europa è in testa per il numero di nuove approvazioni; prodotti con maggiore facilità di immissione sul mercato sono quelli che si sviluppano a partire dalla cellule del paziente.

Tutti i giorni centinaia di testate scientifiche e divulgative pubblicano notizie sullo stato di avanzamento di qualche terapia genica o cellulare o di qualche nuovo prodotto sbocciato dall’incontro di tanti cervelli nel campo della medicina rigenerativa. Così distribuiti questi aggiornamenti trasmettono la chiara sensazione che la ricerca scientifica sia in continuo movimento, riflettendo peraltro la realtà delle cose. Le nuove terapie – etichettate come ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product, letteralmente “prodotto medicinale di terapie avanzate” - sono un insieme in continuo aggiornamento che si adatta in maniera diversa alle norme delle agenzie regolatorie e ai sistemi sanitari nazionali, diversi da Paese a Paese.

Non solo nuovi sviluppi terapeutici come l’editing genomico e la terapia genica ma anche big data e intelligenze artificiali.

Il 20 giungo scorso, in occasione del sedicesimo anniversario della conclusione del Progetto Genoma, Osservatorio Terapie Avanzate ha promosso “Advanced Talks on Advanced Therapies”, un evento completamente dedicato alle terapie avanzate. Far comprendere quale sia il significato di termini come “terapia genica” e “terapia cellulare” non è sempre semplice. Ancor più complicato appare il lavoro degli enti regolatori, come l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), a cui spetta il compito di regolamentare l’ingresso sul mercato non solo di queste terapie ma anche di nuove combinazioni farmaco-dispositivo medicale o di algoritmi alla base di sofisticate intelligenze artificiali.

Naldini all'evento di Osservatorio Terapie Avanzate

Italia, la culla delle terapie avanzate: 3 sulle prime 4 approvate in Europa sono nate in Italia

Il 20 giugno, nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma, è andato in scena l’inizio di una nuova era per la biomedicina, quella delle terapie avanzate, oggi più che mai realtà concreta e non più solo speranza futura.  L’evento “Advanced Talks on Advanced Therapies” organizzato dall’Osservatorio Terapie Avanzate ha permesso a circa 200 ospiti di assistere a 4 talk di speaker di eccellenza, riuniti per raccontare il futuro della medicina: le terapie avanzate, un futuro che in Italia è già realtà. Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, Salvatore Lo Re, paziente che ha sperimentato tale terapia con esiti entusiasmanti, Giulio Pompilio, delegato del CAT di EMA e Riccardo Palmisano, presidente Assobiotec, insieme a Francesca Pasinelli, DG Fondazione Telethon, hanno dato vita a un evento unico nel suo genere, che ha dato voce a tutti i principali protagonisti dell’attuale rivoluzione biomedica in atto.

Da Rosalind Franklin a Rita Levi Montalcini, ripercorriamo alcune delle tappe più significative della storia della medicina “al femminile”

Rosalind, Martha, Henrietta, Rita, Jennifer e Emmanuelle
: donne appartenenti a contesti storici, culturali e geografici diversi, ma che condividono il fatto di aver contribuito – in modo consapevole o meno – allo sviluppo delle terapie avanzate. Sei nomi. Sei donne. Sei storie, molto diverse e spesso lontane geograficamente e temporalmente, condividono un filo conduttore che ci porta dalla scoperta del DNA alle nuove tecniche di editing genetico. Ma andiamo con ordine.

Cervello

Dai dati alla terapia: il futuro della biomedicina si baserà sulla combinazione di diverse discipline e sui big data.

Proviamo a immaginare un mondo in cui l’esperienza pregressa e i dati di milioni di pazienti possano aiutare i medici a fare diagnosi più rapide e accurate, facilitare i ricercatori a comprendere i meccanismi genetici alla base delle malattie e predire il rischio di una patologia in tempo utile per prevenirla. Le nuove tecnologie stanno trasformando la medicina e questa rivoluzione parte dai dati. Dati sanitari, immagini cliniche, sequenze del genoma, dati sulle terapie prescritte e sui risultati ottenuti: dati che ciascuno di noi ha contribuito a creare. Sebbene i primi cenni di intelligenza artificiale (AI) in medicina risalgono agli anni ’80, è solo con l’inizio del nuovo millennio che c’è stata un’esplosione dell’interesse in questo settore a livello mondiale.

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