Durante la XVII Conferenza Nazionale sulla Farmaceutica, tenutasi a Catania lo scorso 22 febbraio, il prof. Filippo Drago, Professore Ordinario di Farmacologia, titolare della Cattedra di Farmacologia Clinica, Direttore del Dipartimento di Scienze Biomediche e Biotecnologiche dell'Università di Catania è intervenuto sul tema delle “Nuove frontiere della negoziazione dei farmaci innovativi”.
Osservatorio Malattie Rare lo ha intervistato sul tema dei farmaci orfani, ma anche delle terapie avanzate. Per capire se effettivamente rappresentano per l'Italia un'opportunità da cogliere, pur con le numerose sfide che esse comportano, prima su tutte quella legata all'aspetto regolatori.

Intervista al Prof. Paolo Rossi, Direttore del Dipartimento di Pediatria Universitario-Ospedaliero dell' IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Pochi pazienti, costi altissimi. Due questioni fondamentali nell’ambito delle malattie rare e ancor più in quello delle terapie avanzate per le malattie rare. Pediatra e immunologo, il prof. Rossi si è occupato da sempre di condizioni particolari come le immunodeficienze primitive, in cui le terapie avanzate hanno rappresentato una svolta: soprattutto la terapia genica, come nel caso dell'ADA-SCID, al cui studio lo stesso Rossi ha contribuito.


La medicina rigenerativa è un nuovo campo della medicina che si occupa della rigenerazione di cellule, tessuti e organi. Per farlo utilizza cellule, vettori virali e altri meccanismi di attivazione endogena.
Giulo Cossu, Constance Thornley Professor of Regenerative Medicine, Division of Cell Matrix Biology & Regenerative Medicine - University of Manchester e membro dell'attuale Consiglio Superiore di Sanità italiano, approfondisce il tema in questo breve video.

Franco Locatelli

Il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità è il prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Ordinario di Pediatria dell’ Università “La Sapienza”.
Il Prof. Locatelli, membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, ha recentemente messo a punto una nuova e sofisticata tecnica di immunoterapia Car-T, basata sull’ingegnerizzazione genetica dei linfociti T.

Luigi Naldini, pioniere della terapia genica

Un riconoscimento prestigioso per il suo lavoro pionieristico nel portare la terapia genica dal laboratorio al trattamento dei pazienti con gravi malattie genetiche rare

I ricercatori italiani continuano a riscuotere grandi successi a livello internazionale. Dopo il conferimento del Premio Internazionale “Innovators in Science” al prof. Michele De Luca  è stata da poco diffusa la notizia che per il 2019 la Fondazione Louis-Jeantet ha assegnato al prof. Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon Insititute for Gene Therapy (SR-Tiget) il Premio Louis-Jeantet 2019.

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