SMA e terapia genica, l'editoriale del direttore

Il nostro direttore esprime le sue perplessità in un editoriale pubblicato nel blog AGI

Venerdì scorso la FDA, l’autorità americana che si occupa dei farmaci, ha approvato la prima terapia genica per una rara malattia, l’Atrofia Muscolare Spinale, anche nota come SMA. È una delle pochissime terapie geniche autorizzate al mondo. Destinatari saranno i bimbi diagnosticati precocemente: non dovranno avere più di 2 anni e dovranno a respirare ancora da soli: una piccola minoranza all’interno di un gruppo di malati già rari. Non sarà una terapia cronica ma ‘one shot’, in una sola infusione.

Un trionfo della scienza e una grandissima notizia per i pazienti che i media italiani – con pochissime eccezioni – hanno però riportato con un’attenzione tutta rivolta al prezzo, che effettivamente fa impressione: 2.15 milioni di euro. Il nostro direttore ha voluto esprimere le proprie perplessità per questa pagina non brillante del nostro giornalismo con un editoriale, nella speranza che riflettere su quanto accaduto possa servire da monito per il futuro, perché sono anche casi come questi ad aprire la strada alle fake news.
Per chi volesse maggiori informazioni  sono disponibili approfondimenti sia sulla terapia genica oggetto del dibattito  sia sulle altre terapie arrivate di recente a rivoluzionare le prospettive dei pazienti che sul tema dello screening neonatale, poiché la diagnosi precoce è condizione essenziale tanto per accedere alla terapia genica quanto per trarre i maggiori benefici possibili dagli altri approcci terapeutici.

 

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