Digital Therapeutics Alliance e Curebase hanno lavorato congiuntamente a una pubblicazione per definire i requisiti delle sperimentazioni cliniche per le DTx
Non sono farmaci in senso stretto e nemmeno dispositivi informatici: sono entrambe le cose allo stesso tempo. Parliamo delle terapie digitali (DTx), che rappresentano un concentrato di tecnologia al servizio della medicina dal momento che si stanno proponendo come strumenti di cura per diverse malattie - soprattutto quelle croniche o della sfera psichiatrica. Ciò presuppone che, prima di giungere sul mercato, esse abbiano compiuto un percorso di validazione clinica Gli studi clinici per testarle richiedono però schemi differenti da quelli dedicati ai farmaci tradizionali o alle terapie avanzate (seppure molti dei requisiti siano gli stessi). Servono, dunque, indicazioni chiare su come progettarli e la pubblicazione dello scorso dicembre dal titolo “Setting the Stage for a Fit-For-Purpose DTx Evidentiary Standard” risponde a questa necessità.
Nata dalla collaborazione tra Digital Therapeutics Alliance (DTA), un’associazione mondiale senza scopo di lucro che si pone l’obiettivo di ampliare la comprensione, facilitare l’adozione e favorire l’integrazione delle terapie digitali nell’assistenza sanitaria, e Curebase, una società il cui obiettivo primario è portare al malato un’innovazione di qualità attraverso la realizzazione di studi clinici mirati, la pubblicazione enuncia i fondamenti specifici per le terapie digitali in medicina e rimarca i requisiti, stabiliti da quanti hanno la responsabilità di prendere decisioni sanitarie importanti, relativi ai tipi, alla qualità e ai tempi delle indagini cliniche necessarie per valutare e implementare le DTx in contesti reali.
Questo significa definire fin da subito cosa aspettarsi da tali prodotti. Idealmente, le terapie digitali devono poter garantire il trattamento o la prevenzione di una patologia; devono produrre un intervento medico guidato da un software incorporando le migliori pratiche di progettazione, produzione e qualità; ci si aspetta che esse siano facili da usare, coinvolgendo anche gli utenti finali nei processi di sviluppo e utilizzo; devono rispondere ad adeguati requisiti di privacy e sicurezza e applicare percorsi di gestione e manutenzione definiti. Inoltre, i risultati delle sperimentazioni cliniche che le riguardano devono essere pubblicati su riviste scientifiche e i dati prodotti soggetti ad approvazione da parte degli organismi di regolamentazione. Infine, devono poter essere impiegate per la raccolta di dati negli studi di Real World. Tutto ciò concorre a realizzare una fotografia delle terapie digitali, portandone in evidenza la complessità di sviluppo e soprattutto di validazione. È quindi necessario ripensare alla modalità di progettazione degli studi clinici - un’esigenza sentita anche per le terapie avanzate - e la domanda di partenza deve essere legata alle potenzialità e all’utilità delle terapie digitali: occorre aver chiaro in mente l’obiettivo prefisso per ognuno dei nuovi trattamenti in via di sviluppo.
Negli ultimi anni il settore delle terapie digitali è letteralmente esploso (potete scaricare la tabella delle terapie digitali approvate a livello internazionale qui) e, poiché è sempre maggiore l’impegno a valutare prodotti emergenti, è fondamentale che medici, istituzioni e pagatori abbiano accesso a un insieme armonizzato e coerente di criteri di studio per dimostrare la sicurezza, l’efficacia e l’impatto di questi prodotti. Come sottolineanto anche durante il Media Tutorial “Terapie Digitali: una rivoluzione possibile in Italia?”, organizzato da OTA lo scorso settembre, attualmente le terapie digitali sono state soggette agli stessi standard di evidenza clinica utilizzati per i farmaci più tradizionali. Tuttavia, data la loro natura unica appare sempre più chiaro come sia necessario identificare uno standard di valutazione clinico “su misura” per tenere conto del più rapido e iterativo ciclo di vita dei prodotti che costituiscono questo gruppo, dei livelli di rischio potenziale e della loro precisa collocazione nella pratica medica.
“Per un più ampio accesso dei pazienti alle terapie digitali in tutto il mercato globale, i quadri di valutazione devono essere chiari, coerenti e specifici per le caratteristiche uniche dei prodotti”, afferma Megan Coder, Chief Policy Officer di Digital Therapeutics Alliance. “Un quadro di valutazione dei trial sulle terapie digitali che rifletta il modo in cui esse sono progettate e utilizzate in contesti del mondo reale rafforza la robustezza e la chiarezza probatoria delle terapie digitali stesse, prevenendo così inutili ritardi nell’accesso dei pazienti a strumenti digitali terapeutici di alta qualità validati clinicamente”.
Serve una prospettiva comune per comprendere il livello di evidenza clinica richiesto e le modalità di integrazione dei dati nel contesto di una sperimentazione clinica. Questa pubblicazione fornisce, dunque, una serie di aspettative pratiche su come le terapie digitali dovrebbero essere validate a livello globale, basandosi sui principi standard che regolano i dispositivi medici generali e farmaceutici, pur riconoscendo la loro peculiarità. “I pazienti di tutto il mondo meritano l'accesso a cure di alta qualità”, afferma Whitney Stewart, direttore della gestione dei progetti clinici presso Curebase. “Disporre di uno standard di evidenza adatto mirato per le terapie digitali porta l’industria un passo avanti verso questo obiettivo”. Allineando il settore e fornendo le basi per gli studi clinici, questo documento aprirà la strada a indagini e sperimentazioni più approfondite, con un percorso più chiaro per le aziende e una migliore assistenza complessiva ai pazienti.
