Una settimana di eventi in giro per il mondo e in Italia. Tra i temi trattati anche le terapie avanzate, con la partecipazione di Osservatorio Terapie Avanzate, e le terapie digitali
Dal 28 settembre al 4 ottobre si terrà la Biotech Week, un evento nato in Canada nel 2003, sbarcato in Europa nel 2013 e dedicato interamente alle biotecnologie, settore che vede molteplici applicazioni in altrettanti ambiti di ricerca. Tra questi c’è la biomedicina che, grazie alle recenti innovazioni scientifico-tecnologiche, offre nuove opportunità per il trattamento di gravi patologie ad oggi considerati incurabili, cambiando il significato di “medicina” e puntando sulla personalizzazione. La rivoluzione delle terapie avanzate e delle terapie digitali sarà illustrata il 28 settembre (dalle ore 15 alle 18) durante il webinar “Programmable Medicines and Digital Biotechnology”, organizzato da Da Vinci Digital Therapeutics e Argon Global Healthcare e a cui parteciperà Francesca Ceradini, Direttore Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate.
Dopo i farmaci chimici e biotecnologici, sono arrivate le terapie avanzate e le terapie digitali, due modi diversi di intendere il concetto di farmaco, entrambe basate sul concetto di centralità del paziente. Geni, cellule, software, algoritmi: le nuove frontiere della medicina segnano l’inizio di una nuova era in medicina. Le terapie avanzate hanno rivoluzionato il principio secondo il quale i farmaci sono di sintesi chimica o biologica e ha introdotto il concetto di terapia “viva”, basata su geni, cellule e tessuti. Da pochissimo si parla anche di terapie digitali, cioè interventi terapeutici studiati ad hoc per modificare e monitorare il comportamento del paziente allo scopo di migliorare la prognosi, in combinazione o no con farmaci “classici”. Digitali e avanzate: queste terapie spostano l’attenzione sul paziente, rendendolo attivo, coinvolgendolo in tutte le fasi del trattamento e trasformandolo in un supporto fondamentale per ricercatori e medici.
Con le terapie avanzate cambia il trattamento di gravi patologie genetiche, degenerative e oncologiche, ad oggi considerate incurabili. L’obiettivo non è più curare i sintomi delle patologie bensì colpire direttamente le basi genetiche e cellulari offrendo così reali opportunità di “cura”. E questo colpo è di solito “one shot”, cioè somministrato una volta sola. La prima terapia avanzata è sbarcata in Europa nel 2012, la terapia genica per il trattamento del deficit familiare di lipoproteina lipasi (Glybera), ma è stata poi ritirata dal commercio nel 2017. Ad oggi sono 10 le terapie disponibili nel Vecchio Continente e la stima è che entro il 2030 possano arrivare oltre 50 nuove terapie geniche e cellulari. In questo panorama, l’Italia è sicuramente un’eccellenza a livello internazionale: è stata messa a punto a Milano la prima terapia genica con cellule staminali, che ha come obiettivo il trattamento di una grave immunodeficienza (ADA-SCID), e a Modena la prima terapia di medicina rigenerativa a base di cellule staminali ideata per il trattamento di gravi ustioni della cornea.
Le terapie digitali, per essere tali, devono essere sviluppate attraverso sperimentazione clinica randomizzata e controllata, autorizzate per l’utilizzo nella pratica clinica da enti regolatori, sottoposte quando necessario ai fini del rimborso a valutazioni HTA, rimborsabili da servizi sanitari pubblici o privati e prescrivibili dal medico. In questo caso la centralità del paziente passa attraverso la tecnologia a supporto della terapia: il paziente diventa partner nella ricerca e sviluppo. Dalle industrie farmaceutiche classiche, si è passati alle biotecnologiche e poi alle digital biotechnology companies, che uniscono le biotecnologie al digitale.
Bisogna affrontare quindi importanti sfide per far sì che queste terapie all’avanguardia diventino parte della quotidianità dei pazienti. Non solo sul fronte scientifico ma anche su quello normativo, economico, organizzativo, etico e comunicativo. Un passo dopo l’altro, per portare la ricerca biomedica e l’innovazione tecnologica sempre più vicina al paziente.
