Osservatorio Terapie Avanzate pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’Agenzia Italiana del Farmaco
Lunedì 18 novembre si è tenuto il primo appuntamento del nuovo format OTA Talk: uno spazio di discussione ideato da Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) per affrontare specifici temi nel campo delle terapie avanzate. Questo appuntamento è stato dedicato alla manifattura, con l’avvio di un dialogo tra le realtà accademiche e private coinvolte nella produzione delle terapie avanzate e l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Un confronto che è frutto del lavoro che OTA ha portato avanti negli ultimi due anni con il retreAT, un progetto di policy shaping che ha coinvolto oltre 45 specialisti sulle terapie avanzate su 5 tavoli tematici, di cui uno proprio dedicato alla manifattura. Hanno partecipato all’OTA Talk Maria Luisa Nolli, membro del Board di Federchimica Assobiotech ed EuropaBio, Massimiliano Petrini, Responsabile della Cell Factory dell’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” di Meldola e Presidente di NOTA aps (Network Officine Terapie Avanzate), e Raffaella Sardelli, GMP Senior Inspector dell'AIFA, con la moderazione di Francesco Macchia, Coordinatore di OTA.
La manifattura delle terapie avanzate è un argomento di discussione attualissimo, e direttamente collegato ai temi di accesso e sostenibilità di questi farmaci all’avanguardia il cui principio attivo risiede in geni e cellule. Quello della produzione di questi trattamenti è un percorso altamente innovativo dal punto di vista tecnico-scientifico, ma anche sul fronte regolatorio, che per rispondere alle nuove necessità e sfide si trova nella condizione di mettersi in gioco e cambiare le modalità con cui opera. Un passaggio non facile ma fondamentale per non restare indietro come sistema Paese e far sì che l’Italia diventi un terreno fertile per la produzione delle terapie avanzate e un polo attrattivo a livello internazionale.
“Nelle terapie avanzate dove il prodotto finito sono cellule umane manipolate, il prodotto è il processo e il processo è il prodotto”, spiega inizialmente Maria Luisa Nolli. “Stiamo già vedendo l’evoluzione di questa rivoluzione: si sta passando dalle terapie autologhe alle allogeniche, che permetteranno di passare da un trattamento per il singolo paziente a quelli per gruppi di pazienti e per un numero di malattie sempre maggiore, tra cui tumori, malattie autoimmuni, malattie croniche e non solo. È un panorama in espansione e la manifattura deve essere preparata per dare al paziente prodotti eccellenti sotto il profilo di sicurezza e di efficacia.”
“Penso che l’obiettivo comune sia l’inizio di un cammino molto importante che ci potrà permettere in futuro di portare al letto del paziente più terapie avanzate possibili. L’Italia è tra i Paesi con la capacità produttiva più alta, ma l’esigenza è quella di fare sistema e creare alleanze”, commenta Massimiliano Petrini.
“AIFA è assolutamente pronta a dialogare e collaborerà in maniera attiva per questo particolare tipo di produzione farmaceutica”, aggiunge Raffaella Sardelli.
Dalle battute iniziali è chiaro che l’OTA Talk sia partito con il piede giusto e rappresenti un punto di partenza per costruire un dialogo sul delicato tema della manifattura e per creare un terreno di scambio che sia anche fertile per i futuri sviluppi di queste tecnologie nel nostro Paese. I temi emersi durante il talk sono principalmente tre: i sistemi di produzione all’avanguardia, la decentralizzazione della produzione e la formazione.
“Noi spingiamo fortemente affinché le aziende introducano all'interno del loro processo produttivo un sistema più chiuso possibile […], in quanto non sono prodotti che possono essere filtrati sterilmente”, spiega la rappresentante di AIFA. “Il sistema chiuso è un sistema che necessita però di determinate costi iniziali di introduzione ma anche di costi di mantenimento; quindi, quello che io vorrei sottolineare è che questi sistemi chiusi, qualora introdotti, non siano delle cattedrali nel deserto. […] Da parte nostra vi offriamo il massimo contributo per incrementare questo processo produttivo così delicato e particolare.”
“La disponibilità di AIFA noi la stiamo vedendo già da tantissimo tempo e penso che effettivamente l’Agenzia Italiana del Farmaco stia dando una grossa mano, anche in termini di conoscenze e di competenze”, aggiunge la prof.ssa Nolli.
“La reazione non può essere che positiva, visto comunque l'apertura al dialogo che c'è stata, che c'è e che speriamo si manterrà in futuro. Noi siamo di fronte a una grossa sfida e il futuro si giocherà in questi anni: la tecnologia sta andando avanti e gli altri Paesi stanno viaggiando alla velocità della luce. Quindi se noi come sistema Italia vogliamo veramente essere al passo con gli altri Paesi europei, e anche a livello mondiale, dovremo investire molte più risorse in queste tecnologie”, risponde il Presidente di NOTA.
Il confronto con l'ente regolatorio nell'ambito del manufacturing ha come obiettivo principale quello di ottimizzare i processi, che dovranno essere più semplici e meno costosi, come emerso dal dialogo tra i partecipanti all’OTA Talk. E a questo si collega il tema della decentralizzazione della produzione, che può dare la possibilità anche a piccole officine ospedaliere di poter produrre e trattare i pazienti, coniugando così il sito di produzione a quello di somministrazione.
Un altro punto fondamentale è quello della formazione, portato al tavolo da Massimiliano Petrini, il quale ha evidenziato come la formazione condivisa tra i vari portatori di interesse - tra cui clinici, aziende fornitrici dei sistemi di produzioni, operatori di produzione e di controllo - può evidenziare gli eventuali problemi a cui trovare soluzione velocemente applicabili, limitando le perdite di risorse. La dott.ssa Sardelli ha aggiunto che la stessa AIFA, e i suoi ispettori, hanno necessità di formazione specifica per poter fare al meglio il loro lavoro. Importantissima per sensibilizzare i professionisti del futuro anche la formazione universitaria, come espresso da Maria Luisa Nolli che ha una cattedra alla magistrale di biotecnologie avanzate presso l’Università di Pavia proprio sui temi dei farmaci biotecnologici e delle terapie avanzate.
“OTA potrebbe avere un ruolo chiave in queste attività: il ruolo di raccordo di tutte quelle che sono le problematiche presenti a livello nazionale e poi specificatamente portare questi punti di interesse in AIFA”, conclude Sardelli, che esplicita inoltre che AIFA sta lavorando attivamente a livello Europeo per stare al passo con questa rivoluzione.
Un incontro fruttuoso, che ha permesso di avviare un dialogo costruttivo e che ha evidenziato la disponibilità di tutti gli stakeholder a lavorare insieme. “Una frase che ci potrebbe contraddistinguere è ‘uniti per crescere insieme’”, sottolinea Petrini. Partendo dal lavoro di discussione e di divulgazione su questo tema iniziato nel 2022, Osservatorio Terapie Avanzate si pone ora come facilitatore per un percorso di dialogo da costruire e portare avanti. L’obiettivo finale è permettere che la cosiddetta rivoluzione delle terapie avanzate in campo biomedico passi ad una fase di evoluzione nella pratica clinica.
L’OTA Talk dedicato alla manifattura delle terapie avanzate è stato realizzato con il contributo non condizionante di AGC Biologics, BIOAIR a Tecniplast company, Cellply, Cytiva e Miltenyi Biotech.
Il video integrale dell’OTA Talk è visibile cliccando qui.
