Il cammino delle terapie avanzate è stato irto di ostacoli ma oggi questo settore sta dando vita a farmaci sempre più efficaci e sicuri. Perché scommettere sulla salute puntando sulla ricerca è una mossa vincente, lo racconta Riccardo Palmisano presidente di Assobiotec.
“Dopo aver dimostrato il potenziale delle terapie avanzate sui modelli animali si è passati all’uomo e gli ostacoli non sono stati pochi, tanto da mettere quasi in discussione il rapporto rischio-beneficio delle terapie geniche e cellulari”. Sono le parole di Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, a margine dell’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 20 giugno 2019 nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma. Un momento particolarmente importante per fare il punto sulle cosiddette terapie avanzate di cui fanno parte terapia genica, editing genomico, immunoterapia e terapia cellulare.
Nell’occasione, la mappa per muoversi negli sconfinati - e per certi versi ancora inesplorati - territori delle terapie avanzate è stata tracciata da quattro pionieri d’eccezione: insieme a Palmisano, infatti, erano presenti Luigi Naldini, direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica, Salvatore Lo Re, paziente talassemico, e Giulio Pompilio, del Comitato per le Terapie Avanzate dell’Agenzia Europea per i Medicinali.
E i tre “compagni di viaggio” di Palmisano si ritroveranno insieme a Michele De Luca, direttore del Centro per la Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio-Emilia il 23 novembre alle ore 18.30 sul palco principale di Focus Live 2019 di Milano che si terrà presso il Museo Nazionale della Scienza e della Tecnologia “Leonardo Da Vinci”, per continuare a parlare di geni e cellule. Perché la frontiera da esplorare nei prossimi dieci anni è necessariamente quella delle terapie avanzate e mai come oggi è necessario mettere in piedi un impianto comunicativo efficace che faccia comprendere in modo chiaro che cosa esse siano e quanto potranno cambiare la medicina del futuro.
Trent’anni fa veniva pubblicato il primo studio sull’utilizzo di un retrovirus come veicolo di una terapia genica per l’uomo e da allora il cammino delle terapie avanzate è proceduto non senza ostacoli e momenti di stallo sino ai giorni nostri. Non sono mancate occasioni di dubbio che hanno messo a rischio l’intero sviluppo di questo settore basato interamente sulla ricerca scientifica ma oggi, grazie agli sforzi congiunti di ricercatori, enti regolatori e imprenditori si è giunti all’approvazione e alla messa in commercio di terapie innovative come la terapia genica per il deficit dell'enzima adenosina deaminasi (ADA-SCID) o le CAR-T. Un successo che ha contribuito notevolmente all’incremento degli investimenti sulle terapie avanzate che nell’ultimo triennio sono addirittura triplicati. Un segnale incoraggiante per un viaggio che è ancora nelle fasi iniziali ma che oggi annovera più di mille studi clinici imperniati proprio sulle terapie avanzate.
Ci sono voluti perseveranza e coraggio per andare avanti perché i rischi collegati a queste nuove terapie esistono ma questo è anche un campo che permette di salvare la vita dei pazienti trattando la malattia alla radice e non lenendone i sintomi. Quello delle terapie avanzate è, infatti, un settore che potrebbe salvare la vita a molti bambini che, in ambito oncologico, non hanno speranze e che, pertanto, merita la massima considerazione e un profondo impegno da parte di tutti coloro che ne sono coinvolti, dai medici ai pazienti.