Terapie avanzate, tecnologie innovative e COVID-19

In questi mesi, l’Italia e tutto il mondo stanno affrontando l’emergenza sanitaria più importante dell’ultimo secolo: la pandemia - dichiarata tale l’11 marzo 2020 dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) - di un nuovo coronavirus, denominato SARS-CoV-2. Questo virus causa la malattia da Coronavirus 2019, nota con la sigla COVID-19 (COrona VIrus Disease 2019), che può presentarsi come asintomatica, dare lievi sintomi simili all’influenza fino a dare origine, per una percentuale significativa, ad una sindrome respiratoria acuta molto grave che richiede il ricovero in reparti di terapia intensiva e che spesso porta alla morte.

Ad oggi, non esiste una cura specifica per la patologia, tantomeno un vaccino ma la ricerca è in continua evoluzione. Gli scienziati stanno facendo una vera corsa contro il tempo per cercare di mettere a punto terapie e vaccini per SARS-CoV-2. Da una parte si testano farmaci già esistenti per altre patologie, tra cui gli anti-virali, anti-infiammatori e anticorpi monoclonali, che potrebbero dare importanti benefici clinici in tempi brevi; dall’altra, con ricerche più a lungo termine, si studia a fondo questo nuovo virus per riuscire a sviluppare una nuova terapia specifica per COVID-19 e un vaccino che possa colmare la lacuna dell’immunità. Si tratta di una sfida enorme, non solo dal punto di vista sanitario e della ricerca scientifica ma anche in ambito politico, economico e sociale.

In alcuni casi, i ricercatori stanno puntando su alcune strategie che vengono applicate nel campo delle terapie avanzate, come ad esempio l’utilizzo di terapie cellulari a base di linfociti T ingegnerizzati per combattere infezioni virali o l’utilizzo di vettori virali per veicolare geni che istruiscano il sistema immunitario a reagire. Inoltre, mentre i test diagnostici basati su PCR sono attualmente i più affidabili, sono in fase di studio altre varianti - basate anche su tecniche all’avanguardia, ad esempio CRISPR - per ridurre tempi e costi e testare il maggior numero possibile di persone.

Anche le innovazioni tecnologiche mettono a disposizione diversi strumenti: dai robot in grado di offrire assistenza ai pazienti, limitando così il rischio per gli operatori sanitari, alle app in grado di tracciare gli spostamenti dei pazienti positivi a COVID-19, per identificare i contatti avuti e ridurre il numero di contagi. Intelligenza artificiale, digital health, big data, app e robotica possono – e potranno - essere un aiuto concreto nella gestione di questa emergenza sanitaria e della medicina del futuro in generale.

  • Camuffare il fattore Rh espresso sulla superficie dei globuli rossi con l’obiettivo di renderli compatibili con tutti i gruppi sanguigni. Una preziosa metodica in tempi di emergenza sanitaria come quella di COVID-19

    Un gruppo di scienziati cinesi ha creato un globulo rosso “invisibile”, in grado cioè di nascondere le caratteristiche che lo rendono riconoscibile dal sistema immunitario di un organismo con gruppo sanguigno diverso in caso di trasfusione. Lo studio  pubblicato a marzo su Science Advances, potrebbe essere un passo avanti verso la creazione del sangue universalmente compatibile, aumentando le possibilità in medicina d’emergenza e riducendo i rischi legati alle carenze di donazioni, problema presentatosi anche durante la pandemia di COVID-19. Inoltre, molte sono le malattie che dipendono dalle donazioni di sangue e, sebbene in alcuni casi le terapie avanzate stiano soppiantando la pratica delle trasfusioni (ad esempio nel caso dell’emofilia e della beta-talassemia), in molti casi restano fondamentali per la sopravvivenza.

  • I pazienti continuano a ricevere le cure salvavita programmate. Alcuni rallentamenti riguardano invece gli studi clinici per altre terapie avanzate. Ne abbiamo parlato con Franco Locatelli.

    Le terapie avanzate sembrano resistere all’impatto che lo tsunami COVID-19 sta provocando in tutto il mondo. Almeno per il momento. Il blocco dei voli tra i diversi Paesi, infatti, ha messo a serio rischio il trasporto di materiale cellulare necessario sia per i trapianti di cellule staminali, che spesso provengono da donatori residenti in Paesi esteri, sia per le terapie cellulari CAR-T, che nella stragrande maggioranza dei casi vengono ingegnerizzate negli Stati Uniti. Per ora però le soluzioni intraprese sembrano garantire le cure salvavita, come conferma anche Franco Locatelli - Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità. Mentre a risentirne un po’ di più sono i trial clinici.

  • SHERLOCK, DETECTR e PAC-MAN. Due tecniche di diagnostica per i virus e una tecnologia “antivirale” accomunate da una sola caratteristica: si basano tutte su CRISPR

    L’emergenza COVID-19 ha evidenziato la mancanza di una tecnologia rapida, semplice e poco costosa per il rilevamento dei virus. Come se ciò non bastasse, non abbiamo ancora un farmaco disponibile per fronteggiare questa pandemia, di cui non siamo in grado di prevedere la durata. Gli studi clinici in corso sono molti e prendono in considerazione diverse molecole e soluzioni tecnologiche, ma ancora non è stato trovato qualcosa di specifico ed efficace. In questo quadro d’incertezza trova il suo spazio anche CRISPR, il famoso sistema di editing genomico che potrebbe essere utilizzato per contrastare direttamente il virus o come test diagnostico in grado di identificare la presenza dell’agente virale.

  • In poche settimane il virus SARS-CoV-2 ha raggiunto tutto il mondo. Gli scienziati stanno testando farmaci per trattare i malati, ma anche tecniche all’avanguardia per prevenire altre infezioni

    Le strategie terapeutiche in sperimentazioni contro l’infezione COVID-19 sono molte e i farmaci vengono testati in trial clinici in tutto il mondo, aspettando la messa a punto di un vaccino adeguato. Le terapie più promettenti includono gli antivirali e gli anticorpi monoclonali, ma bisogna attendere i primi risultati per capire quali molecole saranno in grado di rispondere efficacemente all’emergenza da SARS-CoV-2. Un approccio innovativo contro i virus prevede di focalizzarsi sulle cellule del sistema immunitario e non su un farmaco. AlloVir, azienda statunitense da anni impegnata nello sviluppo di terapie cellulari, potrebbe ampliare la sua piattaforma per riuscire a prevenire infezioni virali come la COVID-19.

  • Sul portale di Osservatorio Malattie Rare sono a disposizione oltre 25 specialisti medici per rispondere online alle domande dei cittadini, che siano affetti da malattie rare o meno

    È un momento di emergenza mondiale e nazionale e le informazioni disponibili sono ormai troppo spesso fake-news e consigli dispensati da chi non ha le competenze necessarie per farlo. Questo provoca la diffusione di ansia e comportamenti non in linea con le raccomandazioni dell’OMS e del nostro Ministero della salute, rischiando di peggiorare la già delicata situazione. Scienziati di tutto il mondo stanno combattendo contro il tempo per mettere a punto un vaccino ad hoc e trovare terapie efficaci contro la COVID-19 (la patologia virale causata da SARS-CoV-2): sviluppo di nuovi farmaci, studi su efficacia e sicurezza di farmaci già autorizzati per altre malattie, tra cui anche terapie avanzate. Ma le evidenze scientifiche sono ancora poche e i dati sono in continua evoluzione. È fondamentale stare attenti e scegliere fonti di informazione autorevoli: Osservatorio Malattie Rare ha risposto a questa necessità con il servizio gratuito “L’esperto risponde” dedicata al tema “Malattie rare e Coronavirus”, a disposizione di malati rari e non solo.

  • Farmaci antivirali, antimalarici, medicina tradizionale cinese e, infine, anche le cellule staminali mesenchimali. Ma l’OMS chiede rigore e sottolinea la necessità di seguire percorsi trasparenti e secondo le regole.

    Il numero dei contagiati da coronavirus 2019 n-CoV (ora ufficialmente rinominato SARS-CoV-2) nel mondo, e ormai anche in Italia, cresce di giorno in giorno e mentre i medici e il personale sanitario stanno mettendo in atto le misure a disposizione per combattere e arginare l’infezione, i ricercatori di tutto il mondo sono impegnati nel trovare una terapia efficace e mettere a punto un vaccino. Ricerche che richiederanno tempi dilatati, soprattutto per il vaccino (la stima è di almeno 12-18 mesi), poiché dovranno ottemperare agli standard di sicurezza ed efficacia imposti dalle autorità regolatorie. Nel frattempo stanno fiorendo gli studi clinici imperniati su possibili soluzioni terapeutiche.

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