Che le malattie rare rappresentino ogni giorno di più una tematica di interesse globale è testimoniato non solo dal numero di articoli scientifici pubblicati ma anche dal calibro dei meeting organizzati all’interno dei quali se ne discute. Un esempio lampante è il World Orphan Drug Congress (WODC), in programma dal 10 al 12 aprile al Gaylord National Harbour Hotel di Oxon Hill, nel Maryland, poco distante dalla capitale degli Stati Uniti.

Definita senza modestia come la più grande conferenza mondiale sulle malattie rare, il WODC è giunto alla nona edizione e, fin dal 2011 in cui è stato istituito, ha sempre concentrato le forze sulla promozione della ricerca nel settore delle malattie rare, sostenendo lo sviluppo di farmaci orfani con cui contrastarle. I numeri dell’evento parlano da soli: oltre 1200 persone accreditate, più di un terzo delle quali giungerà da fuori dai confini degli Stati Uniti. Medici, ricercatori, pazienti, dirigenti farmaceutici e funzionari governativi si riuniranno per una tre giorni di intenso confronto e dibattito. Il programma prevede 240 sessioni e 350 relatori, con delegati provenienti da 50 paesi dai 5 continenti. È stata, inoltre, confermata la partecipazione di 200 associazioni di pazienti, tra cui Parent Project Muscular Dystrophy e CureDuchenne.

Un tema caldo di questa edizione non può che essere quello delle terapie avanzate. E, in particolare, l’aspetto legato ai costi e alle modalità di produzione di queste innovative terapie oltre che al loro prezzo – e agli eventuali rimborsi di cui potrebbero godere nei vari paesi. La domanda di terapie cellularii e genetiche è in costante aumento ed è necessario capire come far fronte alla richiesta, mantenendo livelli di sicurezza elevati e un accesso economicamente sostenibile alla terapia.

Di questo e di molto altro discuteranno esponenti dei grandi gruppi, quali National Organization for Rare Disorders (NORD) ed Eurordis, oltre che delgati di importanti società scientifiche come Centogene, Sangamo Therapeutics, CRISPR Therapeutics, Orchard Therapeutics, AveXis e Biogen. Ma soprattutto, i ricercatori e gli scienziati che hanno ingegnato queste nuove armi terapeutiche.

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