Si terrà il 13 Maggio 2019, presso il Palazzo delle Stelline di Milano il Convegno della Società Italiana di Pediatria e Prospettive in Pediatria dal titolo ‘Terapie avanzate in pediatria: la ricerca, la sostenibilità e l’accesso alle cure'.
Nel corso degli ultimi anni le sperimentazioni sulle terapie avanzate hanno dimostrato grandi potenzialità curative sia nei confronti delle malattie genetiche che delle patologie neoplastiche dell’infanzia.
Una singola somministrazione di un farmaco di terapia genica o cellulare è infatti in grado di correggere definitivamente il fenotipo di una malattia ereditaria o portare alla remissione patologie oncologiche altrimenti non curabili.
I primi farmaci di terapia genica sono stati approvati in Europa e negli USA e si prevede che altri arriveranno a breve. Queste terapie rivoluzionarie hanno dei costi elevati e aprono scenari nuovi sul tema della sostenibilità e accesso alle terapie per i pazienti.
La sfida per il futuro non è più dunque solo se queste terapie saranno efficaci e sicure ma se, una volta approvate, saranno disponibili ai pazienti.
Programma
10.30 INTRODUZIONE
Alessandro Aiuti, Andrea Biondi, Gian Vincenzo Zuccotti
10.40 LETTURA MAGISTRALE: Terapia genica tra realtà e futuro
Luigi Naldini
11.15-13.00 APPLICAZIONI DELLE TERAPIE AVANZATE IN PEDIATRIA
Moderatori: Fabio Sereni
11.15 CAR T per le malattie oncologiche tra presente e futuro
Andrea Biondi, Franco Locatelli
12.10 Malattie lisosomiali
Nicola Brunetti Pierri
12.35 Emoglobinopatie
Alessandro Aiuti
13.00-14.00 LUNCH
14.00-17.30 ASPETTI ETICI, ECONOMICI E SOCIALI
Moderatori: Generoso Andria, Fabio Ciceri
14.00 Il punto di vista dei pazienti
Simone Boselli
14.20 Il punto di vista dell’AIFA
Sandra Petraglia
14.40 Il punto di vista delle Regioni
Ida Fortino
15.00 Modelli innovativi di sostenibilità economica per il SSN
Claudio Jommi
15.20 Prezzo e rimborso per le terapie avanzate
Renato Della Mano
15.40 Alleanze tra no-profit e industria: il modello Telethon
Francesca Pasinelli
16.00 Il futuro delle terapie avanzate
Luigi Boano
16.20 Aspetti etici
Stefano Semplici
16.40 Discussione generale
17.30 CONCLUSIONE LAVORI
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