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Editing genomico: scoperto come prolungare l’effetto di CRISPR nella distrofia di Duchenne

Editing genomico: come prolungare l’effetto di CRISPR nella distrofia di Duchenne

Alcuni ricercatori americani hanno trovato il modo per abbattere una barriera all’applicazione di CRISPR/Cas9 estendendone gli effetti a lungo termine senza avere effetti off-target. La ricerca è stata condotta in topi modello per la DMD

Le distrofie muscolari sono un campo di ricerca molto prolifico nel quale hanno profuso sforzi enormi i ricercatori di tanti Paesi, dagli Stati Uniti alla Francia fino all’Italia. Di questo gruppo di malattie, a catalizzare l’interesse e le energie di tanti scienziati nel mondo è soprattutto la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una patologia degenerativa progressiva causata da mutazioni nel gene della distrofina.

: Di: Enrico Orzes; , 15 Gennaio 2019

Editing genetico in utero: grazie a CRISPR in futuro le cure direttamente nel grembo materno

CRISPR & Editing genomico

La tecnica potrebbe essere risolutiva per alcune malattie genetiche rare

Un gruppo di ricercatori del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) e della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania guidato dal dott. Avery C. Rossidis e dal dott. William H. Peranteau del CHOP ha pubblicato un articolo sulla rivista scientifica Nature Medicine nel quale viene descritta nei dettagli la procedura di correzione del DNA di alcuni feti di topo usando uno specifico correttore (BE3, Base Editor 3) per trattare una rara e letale affezione genetica, la tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT1).

: Di: Enrico Orzes; , 09 Gennaio 2019

Curarsi nel futuro. Il libro di Fossati e Simone dedicato a staminali e terapia genica

Recensioni libri

terapia genica e staminali, il libro "Curarsi nel futuro"

Una guida preziosa alla comprensione di due filoni di ricerca, staminali e terapia genica, grazie a cui sperare di poter presto sconfiggere malattie come il cancro

L’incontro sui banchi dell’università, alla facoltà di Biotecnologie, tra Valentina Fossati e Angela Simone non ha solamente prodotto una duratura amicizia ma ha permesso a queste due donne di confezionare un’opera di grande valore per comprendere a pieno il significato e il valore di due delle nuove frontiere della medicina moderna: le cellule staminali e la terapia genica.

: Di: Enrico Orzes; , 09 Gennaio 2019

E l'uomo creò l'uomo. ll libro di Meldolesi dedicato a CRISPR e all'editing genomico

Recensioni libri

Crispr ed editing genomico, il libro di Anna Medolesi

Chi può ancora permettersi di rispondere “Non ne ho idea” alla domanda in cosa consista il processo di modifica del genoma e a cosa serva?

La maggior parte dei non addetti ai lavori ha nella testa solo concetti vaghi, il più delle volte approssimativi quando non completamente distorti, che altro non sono se non un frullato di scienza, religione, politica e fantascienza, spesso anche dosate in maniera sbagliata. Perciò non stupisce che non siano comprese chiaramente certe notizie nelle quali si fa cenno a protocolli di editing genomico: il caso del dott. Hu, lo scienziato cinese che ha affermato di aver fatto nascere due gemelline dal patrimonio genetico modificato in laboratorio è un esempio e un ottimo punto di partenza per affermare l’importanza di opere divulgative su temi scientifici di attualità quale è "E l’uomo creò l’uomo"(Bollati Boringhieri), della biologa e giornalista scientifica Anna Meldolesi.

: Di: Enrico Orzes; , 09 Gennaio 2019

Medicina rigenerativa, al prof. Michele de Luca il Premio Innovators in Science

Terapia Cellulare & Staminali

È ancora vivo il ricordo dell’ultimo premio Nobel per la Medicina assegnato ai padri dell’immunoterapia mentre Takeda Farmaceutici e la New York Academy of Science annunciano i nomi dei vincitori del prestigioso Premio Internazionale “Innovators in Science” che, per l’anno 2019, sarà conferito nella categoria Senior Scientist al prof. Michele De Luca, professore di Biochimica e direttore del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell'Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia.

: Di: Enrico Orzes; , 09 Gennaio 2019

CRISPR. Prosegue la strada di EDIT-101 contro l’amaurosi congenita di Leber di tipo 10

CRISPR & Editing genomico

L’FDA statunitense approva la domanda di Investigational New Drug sottoposta da Editas Medicine per il farmaco sperimentale EDIT-101, basato sulla tecnologia CRISPR

Ancora un’alleanza tra due società che si occupano di editing genomico. E ancora un successo. Mai come oggi l’adagio “l’unione fa la forza” si è dimostrato veritiero. Specialmente nella lotta alle malattie rare. Solo pochi giorni fa, Editas Medicine ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accolto la domanda presentata per il nuovo farmaco sperimentale (IND, Investigational New Drug) EDIT-101, un farmaco in fase di studio che sfrutta la tecnologia CRISPR per il trattamento dell’amaurosi congenita di Leber del tipo 10 (LCA10).