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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Digital Health. Quando la tecnologia è al servizio della medicina personalizzata
Con la nascita della piattaforma digitale WelCARe migliorano sia la possibilità di comunicazione tra i medici che l’accesso dei pazienti a terapie innovative come le CAR-T
Le terapie a base di cellule CAR-T costituiscono un raffinato prodotto della moderna medicina ma questa straordinaria innovazione terapeutica, racchiusa in questo manipolo di linfociti ingegnerizzati per combattere il cancro, richiede una complessa gestione, non solamente in fase produttiva, ma anche nelle fasi di erogazione ai pazienti. Oltre ad un indispensabile approccio multidisciplinare è infatti necessario continuare a seguire i pazienti in maniera vigile, costante e scrupolosa. Su questi presupposti è nata WelCARe, uno strumento digitale in grado di coniugare sistemi di telemedicina e intelligenza artificiale, frutto della collaborazione tra Novartis - che ha sviluppato tisagenlecleucel (Kymriah) - e la start up Soluzioni Salute Informatica.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali: la digital health è tra noi, ma che cos’è?
Terapie digitali, app, intelligenza artificiale, telemedicina, wearable, social media e molto altro ancora: il futuro della medicina è già qui. Cerchiamo di capire di cosa si tratta
La salute umana è migliorata solo grazie ai progressi della tecnologia. Dalla penicillina ai vaccini, dai servizi igienici ai robot chirurgici: scienza e tecnologia sono sempre stati i pilastri fondamentali per lo sviluppo in medicina. Le più recenti tecnologie digitali permettono di fare test per la diagnosi di malattie al di fuori dai laboratori, la telemedicina e l’assistenza a distanza semplificano le procedure e rafforzano i sistema sanitari, la stampa 3D rivoluziona la produzione di dispositivi e supporti medici e biologici, l’intelligenza artificiale migliora l’analisi di dati ed esami e aiuta nello sviluppo di farmaci. Le tecnologie digitali faranno sempre più parte della nostra realtà sanitaria, ma cosa sono esattamente?
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Terapia genica: Premio Else Kröner Fresenius ad Alessandro Aiuti
Premiato lo sviluppo di terapie avanzate per le immunodeficienze primitive: il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica 2020 va al vicedirettore dell’SR-Tiget di Milano
Alessandro Aiuti - vicedirettore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), professore ordinario di Pediatria all’Università-Vita Salute San Raffaele di Milano e membro del Comitato scientifico di Osservatorio Malattie Rare, ha vinto l’edizione 2020 del Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica, del valore di 2,5 milioni di euro. Alla sua terza edizione, il Premio è uno dei più ricchi al mondo e viene conferito ai ricercatori che abbiano contribuito in maniera significativa alla ricerca biomedica internazionale. In questo caso, gli studi sulla terapia genica per le immunodeficienze primitive, tra cui il deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), la sindrome di Wiskott-Aldrich, la leucodistrofia metacromatica, la beta-talassemia e la mucopolisaccaridosi di tipo I. Ad oggi sono oltre cento i pazienti trattati dal gruppo dell’SR-Tiget provenienti da oltre 35 diversi Paesi del mondo.
- Di: Redazione
Dalle terapie su RNA arrivano i farmaci su misura
Il Batten Day 2020 offre l’occasione di parlare delle terapie personalizzate, portando come esempio milasen, farmaco destinato ad una sola bambina affetta da malattia di Batten
Domani, 9 giugno 2020, si celebra il #BattenDay2020, la Giornata Internazionale per la consapevolezza sulla malattia di Batten: il tema di quest’anno, “Come Together”, sottolinea l’impegno di pazienti e famiglie, che si stanno unendo per sensibilizzare l’opinione pubblica su questa patologia. Qualche mese fa, Osservatorio Terapie Avanzate pubblicava un approfondimento su milasen, il primo farmaco basato sugli oligonucleotidi antisenso progettato e prodotto per una sola bambina affetta proprio dalla malattia di Batten, la piccola Mila. Lo studio su milasen, pubblicato sul The New England Journal of Medicine, ha aperto un dibattito bioetico non ancora risolto e i molteplici interrogativi sulla medicina personalizzata restano ancora con poche risposte. Mila è stato il primo esempio, ma altre famiglie stanno cercando di seguire un percorso simile. Tra queste c’è quella di Lydia, bambina colpita da una mutazione genetica casuale che le causerà in poco tempo gravi disabilità.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
