Osservatorio Terapie Avanzate

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Una proteina aumenta l’efficacia della terapia genica per l’emofilia

Terapia Genica

Aggirare il sistema immunitario, è questo lo stratagemma ideato dal team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano.

La terapia genica per l’emofilia non è una novità: da anni si studiano approcci innovativi per trovare un trattamento efficace e risolutivo per questa patologia. Il gruppo di ricerca diretto da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Professore presso l’Università Vita Salute San Raffaele a Milano, ha trovato una soluzione alternativa per ottimizzare il trasporto del “gene terapeutico” nelle cellule di interesse e ottenere risultati migliori. Lo studio, che vede la collaborazione di altri partner, è stato pubblicato a fine maggio sulla rivista scientifica Science Translational Medicine.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 05 Giugno 2019

Editing genomico su embrioni umani. A che punto siamo con la regolamentazione?

Bioetica

Ancora illegale in molti Paesi, l’editing genomico fa discutere scienziati e bioeticisti in tutto il mondo. Cina e Germania a confronto.

Pochi mesi fa la comunità scientifica è stata fortemente scossa dalla notizia della nascita delle due gemelline cinesi geneticamente modificate. Ancora oggi non tutti gli aspetti della vicenda sono stati chiariti: non è stato pubblicato un lavoro scientifico, non c’è stata condivisione dei campioni biologici con altri scienziati, non è chiaro se siano in corso altre gravidanze con embrioni modificati e non si conoscono le generalità e lo stato di salute delle bambine (inclusa la conferma dell’avvenuta correzione genetica). Ma cosa è stato fatto finora per la regolamentazione dell’uso clinico dell’editing genomico?

: Di: Rachele Mazzaracca; , 05 Giugno 2019

I microRNA che fanno battere il cuore

RNA Therapies

Dopo un infarto, le cellule del muscolo cardiaco smettono di contrarsi, con conseguente scompenso cardiaco. L’azione di piccoli RNA potrebbero “risvegliarle”

Un gruppo di ricerca internazionale, guidato da due italiani, ha individuato una terapia genica basata su un microRNA sintetico in grado di stimolare la rigenerazione cardiaca in seguito a infarto, permettendo la replicazione delle cellule muscolari del cuore e, di conseguenza, la riduzione del danno. Gli esperimenti sui modelli animali dureranno almeno 6 mesi e, nel caso funzionassero, si partirà con l'idea di pianificare uno studio clinico. In 3-5 anni si potrebbe pensare di riuscire ad avviare un primo trial clinico sull’uomo.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 03 Giugno 2019

Immunoterapia. Le cellule Natural Killer contro i tumori: nascono le CAR-NK

CAR-T e Immunoterapia

Rappresentano una parte importante del nostro sistema immunitario e potrebbero costituire una valida alternativa ai linfociti T nel modello CAR, riducendo gli effetti tossicologici.

Fino ad oggi si è sentito parlare esclusivamente di CAR-T come se i linfociti T fossero le sole ed uniche cellule “potenziabili” con l’espressione del recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor). Ma oltre ai linfociti T, che uccidono le cellule prese d’assalto dai virus, e ai linfociti B, deputati alla produzione di anticorpi, il sistema immunitario è composto da altri elementi cellulari, come le Natural Killer (NK). Le cellule NK fanno parte dell’immunità innata e rientrano nel gruppo dei linfociti, anche se non sono né linfociti di classe T né di classe B, esse esercitano un’azione citotossica distruggendo le cellule infettate dai virus.

: Di: Enrico Orzes; , 03 Giugno 2019

Terapie avanzate, l’importanza di investire nella comunicazione

Altre News

Francesca Pasinelli (Fondazione Telethon): “l’opera di informazione e di sensibilizzazione che Osservatorio Terapie Avanzate vuole realizzare è di grande importanza per indirizzare investimenti significativi per lo sviluppo delle terapie avanzate”

Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon, nel numero di Telethon Notizie di aprile 2019 ha pubblicato un articolo – che di seguito vi riportiamo integralmente per gentile concessione di Telethon - dedicato alla nascita di Osservatorio Terapie Avanzate e alla sua presentazione durante la cerimonia di premiazione del VI Premio avvenuta a Roma il 28 febbraio 2019.

: Di: Redazione; , 03 Giugno 2019

Terapie avanzate: siamo certi che sia un problema di costi assoluti?

Bioetica

La riflessione: potrebbero addirittura essere ‘un affare’ ma solo se troviamo la giusta formula di pagamento

Digitando su google ‘terapia più cara’ i primi due risultati riguardano la terapia genica per una malattia rara, l’atrofia muscolare spianale. Il terzo riguarda un’altra terapia genica, ma per la retinite pigmentosa. Al quarto troviamo la terapia genica per l’immunodeficienza. È un attimo a convincersi che il nostro sistema sanitario spenderà molto (troppo?), per curare poche persone. Ma nella vita quotidiana per valutare se una spesa è esagerata o, al contrario, è un affare come facciamo?
Prendiamo l’acquisto della prima casa. Si considera certamente l’ammontare della spesa ma poi si valuta anche il costo dell’affitto, quanto spendiamo per raggiungere il lavoro, quanto vale il bene che acquistiamo: facciamo un rapporto costi-benefici.