Osservatorio Terapie Avanzate

News

Si possono modificare le cellule staminali direttamente nell’organismo? La ricerca dice sì.

Terapia Genica

Modello 3-D della struttura del capside dell’AAV (adeno-associated virus)

Questa nuova procedura permetterebbe di approfondire lo studio delle staminali in situ e di sviluppare terapie geniche più efficaci

Per correggere in modo efficace una mutazione che causa una patologia, bisogna agire direttamente sulle cellule staminali del tessuto di interesse: se non si correggono queste ultime, le cellule somatiche corrette vengono rapidamente rimpiazzate da quelle originali, rendendo la procedura di editing genomico inutile. Purtroppo, modificare le cellule staminali non è cosa semplice e la procedura non va sempre a buon fine. La tecnica prevede il prelievo delle cellule dall’organismo, la messa in coltura, la correzione del gene di interesse e la re-infusione nel paziente.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 08 Luglio 2019

CRISPR BABIES, dalla Russia un nuovo potenziale “caso” pronto a far discutere

CRISPR & Editing genomico

La dichiarazione di intenti su Nature, scopriamo di cosa si tratta

Il biologo molecolare russo Denis Rebrikov ha recentemente dichiarato a Nature di voler emulare l’esperimento di editing genomico di He Jiankui, il ricercatore cinese divenuto famoso qualche mese fa per il caso delle gemelline geneticamente modificate con la tecnica di editing CRISPR/Cas9. Il suo obiettivo è quello di migliorare la procedura e, stando alle sue parole, renderla più sicura ed eticamente più accettabile. Come era prevedibile la comunità scientifica e bioetica si è dichiarata fortemente critica al riguardo, soprattutto perché la legislazione russa non si esprime chiaramente sull’uso dell’ingegneria genetica applicata alle linee germinali umane. Rebrikov – direttore di un laboratorio di editing genomico presso una delle più grandi cliniche della fertilità in Russia, il Kulakov National Medical Research Center for Obstetrics, Gynecology and Perionatology, e ricercatore presso la Pirogov Russian National Research Medical University di Mosca – potrebbe essere il secondo scienziato al mondo a utilizzare CRISPR/Cas9 per modificare embrioni umani con lo scopo di portare a termine una gravidanza.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 01 Luglio 2019

Terapie avanzate: EMA individua 5 punti chiave per migliorare le pratiche regolatorie

Regolatorio e accesso

Non solo nuovi sviluppi terapeutici come l’editing genomico e la terapia genica ma anche big data e intelligenze artificiali.

Il 20 giungo scorso, in occasione del sedicesimo anniversario della conclusione del Progetto Genoma, Osservatorio Terapie Avanzate ha promosso “Advanced Talks on Advanced Therapies”, un evento completamente dedicato alle terapie avanzate. Far comprendere quale sia il significato di termini come “terapia genica” e “terapia cellulare” non è sempre semplice. Ancor più complicato appare il lavoro degli enti regolatori, come l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), a cui spetta il compito di regolamentare l’ingresso sul mercato non solo di queste terapie ma anche di nuove combinazioni farmaco-dispositivo medicale o di algoritmi alla base di sofisticate intelligenze artificiali.

: Di: Enrico Orzes; , 01 Luglio 2019

CAR -T Italia, i 10 milioni stanziati non serviranno a fare una produzione di Stato

CAR-T e Immunoterapia

Il prof. Franco Locatelli fa chiarezza sul progetto

Non ci sarà nessuna CAR-T di Stato. Almeno per il momento e secondo quanto previsto dal progetto ministeriale CAR-T cell Italia, che come precisa Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di Sanità e Direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha l’obiettivo di “sostenere la ricerca preclinica per ottimizzare efficacia e sicurezza di impiego delle terapie CAR-T e per renderle più facilmente accessibile a tutti”.

: Di: Cristina Tognaccini; , 28 Giugno 2019

CRISPR usato sul cancro? La prima prospettiva di trial clinico dagli USA

CRISPR & Editing genomico

La sperimentazione, se confermata, utilizzerà CRISPR per disattivare un gene che permetterebbe alla chemioterapia standard di funzionare meglio e più a lungo

Il Gene Editing Institute presso il Christiana Care Health System (Delaware) si sta preparando per chiedere l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) per uno studio sul cancro basato sulla tecnica di editing genomico CRISPR. L’innovazione di questo studio risiede nel fatto che l’editing genomico verrebbe fatto direttamente sulle cellule tumorali, senza coinvolgere quelle del sistema immunitario. Attualmente negli Stati Uniti sono 17 gli studi che utilizzano CRISPR per trattare il cancro, ma la maggior parte ha come obiettivo quello di modificare le cellule immunitarie per renderle in grado di attaccare le cellule tumorali.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 25 Giugno 2019

Organoidi, la nuova dimensione dei modelli cellulari

Organoidi

Il loro impiego copre i principali campi di ricerca, dall’identificazione di nuovi biomarcatori prognostici, allo sviluppo di nuovi farmaci mirati fino alla previsione della riposta alle terapie.

Col termine “organoidi” sono state definite quelle strutture multicellulari tridimensionali in grado di riprodurre l’architettura di organi e tessuti umani permettendo così lo studio di un ampio spettro di condizioni cliniche che va dalle patologie autoimmuni al cancro, e, al contempo, dando modo ai ricercatori di investigare la risposta ai nuovi farmaci, con particolare attenzione ai loro effetti collaterali. In estrema sintesi, potremmo asserire che gli organoidi si stiano affermando come i modelli cellulari del nuovo millennio, dal momento che essi sono il più raffinato prodotto di un sapiente utilizzo delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) e delle cellule staminali adulte, grazie a cui gli organoidi hanno potuto trovare sbocco nel campo della ricerca.