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Terapia genica per la Duchenne ottiene la Fast Track Designation
La terapia genica sperimentale SRP-9001 ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA: un passo avanti per facilitare lo sviluppo e la revisione accelerata del farmaco
Lo scorso 24 luglio, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per la terapia genica SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Si tratta di una terapia sperimentale, in fase di studio clinico, che ha l’obiettivo di fornire alle cellule il gene che codifica per la microdistrofina. La designazione Fast Track serve a facilitare lo sviluppo e la revisione accelerata di farmaci indicati per il trattamento di patologie gravi con bisogni medici insoddisfatti. SRP-9001 aveva già ottenuto la designazione Malattia Pediatrica Rara e lo status di farmaco orfano negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone.
- Di: Redazione
Approvata dalla FDA la prima CAR-T contro il linfoma mantellare
Sbarca negli Stati Uniti la seconda terapia a base di cellule CAR-T di Gilead. Rappresenta il primo trattamento per le forme recidivanti/refrattarie di linfoma mantellare, con una risposta da parte dell’87% dei pazienti
La famiglia delle terapie a base di cellule CAR-T si allarga. Dopo l’approdo di Yescarta negli Stati Uniti, Europa ed Italia contro il linfoma diffuso e il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, Kite Pharma - la società biofarmaceutica del gruppo Gilead da anni focalizzata sui processi di ingegnerizzazione del recettore chimerico delle cellule T - ha annunciato l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della sua seconda CAR-T. Brexucabtagene autoleucel, d’ora in poi nota con il nome commerciale Tecartus™, è una nuova terapia a base di cellule CAR-T che sarà commercializzata negli Stati Uniti per le forme recidivanti o refrattarie di linfoma mantellare (MCL).
- Di: Enrico Orzes
Organoidi. Ricreare la pelle umana in laboratorio
Generare organoidi che riproducono la complessità della pelle umana partendo da cellule staminali pluripotenti umane. Il successo arriva dagli Stati Uniti ed è stato pubblicato su Nature
Se avete visto il film di Pedro Almodovar “La pelle che abito” probabilmente non avrete dimenticato la situazione grottesca intorno a cui ruotava la trama del film, ma se vi concentrate in particolare sul ruolo del protagonista ricorderete che si trattava di un medico impegnato nello studio della pelle, anzi nella ricerca di un modo per sintetizzare una pelle artificiale. Nell’articolo pubblicato a inizio giugno sulle pagine della rivista Nature, il prof. Karl R. Koehler e il suo gruppo di ricerca sono riusciti nella medesima impresa del protagonista del film, ricreando la pelle umana a partire dalle cellule staminali. E senza le stravaganti finalità messe in opera nella pellicola.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali. Dalle app un supporto per la salute mentale in tempi di COVID-19
L’impatto psicologico della pandemia è stato notevole: un recente studio ha evidenziato come delle app dedicate alla salute mentale avrebbero effetti positivi su depressione e ansia
Le conseguenze della pandemia COVID-19 sulla salute mentale sono rilevabili in tutto il mondo e vanno dallo stress legato alla paura di infettarsi, finire in quarantena o in autoisolamento, fino alle esperienze traumatiche di perdita - di vite umane e di mezzi di sostentamento - e di repentino e spesso drastico cambiamento delle abitudini. Mentre rimangono molte incertezze su come la pandemia evolverà nel prossimo futuro, è sicuro che l'impatto psicosociale sarà importante e duraturo. Ma la digital health potrebbe venire in aiuto. Come riportato lo scorso maggio su JAMA Psychiatry, un gruppo di app, raggruppate sotto il nome di IntelliCare, ridurrebbero significativamente l’ansia e la depressione.
- Di: Rachele Mazzaracca
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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