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News
Organi umani da chimere uomo-animale: la nuova frontiera dei trapianti?
Cuori umani in embrioni suini e topi con cellule cerebrali umane: la ricerca sugli ibridi uomo-animale apre nuove strade per affrontare la carenza di organi per i trapianti
Nel 2003, in uno dei suoi romanzi, Margaret Atwood – autrice del celebre Il racconto dell’ancella – immaginava un futuro distopico in cui aziende biotecnologiche allevano maiali geneticamente modificati con organi umani destinati al trapianto. Un’ipotesi allora lontana, ma che nel 2025 non è più solo fantascienza. Oggi, un cuore umano in miniatura può battere all’interno di un embrione di maiale, e cellule umane possono integrarsi nel cervello di un topo ancora in gestazione. In due studi distinti, presentati di recente al meeting annuale dell’International Society for Stem Cell Research a Hong Kong, gli scienziati hanno dimostrato la possibilità di far crescere cellule umane in organi animali. Ma i progressi sulle chimere uomo-animale, se da un lato aprono nuove strade per creare organi da trapiantare, dall’altro sollevano interrogativi scientifici, tecnici ed etici ancora irrisolti.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica per la malattia di Danon: evento fatale in un trial clinico
Il decesso di un paziente negli Stati Uniti ha spinto l’azienda farmaceutica a sospendere le somministrazioni e ad avviare un’indagine completa in collaborazione con l’ente regolatore FDA
La triste notizia è stata diffusa il mese scorso da Rocket Pharmaceuticals: la morte ha colpito un paziente coinvolto in uno studio clinico di Fase II progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica sperimentale RP-A501 ideata per la malattia di Danon, una rara malattia cardiaca di origine genetica. L’evento ha comportato la sospensione volontaria dello studio, ora ufficialmente messo in pausa dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Il paziente, la cui età non è stata divulgata, ha sviluppato una grave complicanza legata alla sindrome da perdita capillare (Capillary Leak Syndrome, CLS), circa una settimana dopo la somministrazione del trattamento.
- Di: Redazione
Terapia cellulare: una partnership per l’epidermolisi bollosa
Due aziende biotech uniscono le forze per portare terapie innovative ai pazienti affetti da epidermolisi bollosa e ulcere venose croniche
Le aziende RHEACELL e AOP Health hanno recentemente annunciato una nuova partnership strategica volta a sviluppare e distribuire terapie cellulari innovative per patologie gravi e a tutt’oggi scarsamente trattabili, come l’epidermolisi bollosa (EB) e le ulcere venose croniche (CVU). L’accordo rappresenta un’importante tappa nel percorso di entrambe le aziende per rispondere a bisogni medici insoddisfatti con soluzioni terapeutiche d’avanguardia. Due terapie della pipeline di RHEACELL sono attualmente in fase di sviluppo clinico di Fase III e l’esperienza di AOP Health potrà essere d’aiuto per farle arrivare ai pazienti europei, ma anche in Medio Oriente, Nord Africa, Turchia e Israele.
- Di: Redazione
Prime editing: per la prima volta su un paziente
Un adolescente affetto da una rara malattia immunitaria (CGD) ha ricevuto il trattamento sperimentale. I risultati preliminari sono buoni ma la sperimentazione potrebbe non proseguire
Per la prima volta, la tecnica di editing genomico chiamata prime editing, uno degli strumenti più sofisticati della famiglia CRISPR, è stata utilizzata per trattare una persona. Il trattamento è stato somministrato a un adolescente affetto da una grave patologia immunitaria rara: la malattia granulomatosa cronica (CGD). Dopo un mese dalla procedura, il paziente non ha riportato effetti avversi seri e circa due terzi dei suoi neutrofili hanno recuperato la funzione di un enzima cruciale, offrendo un importante rinforzo al sistema immunitario. Il trattamento PM359 (di cui avevamo già parlato qui) è stato sviluppato da Prime Medicine, un’azienda di biotecnologie con sede a Cambridge (Massachusetts), che ha annunciato che non proseguirà oltre con lo studio se non ci sarà un investimento esterno.
- Di: Rachele Mazzaracca
Una nuova strategia per la terapia genica in vivo
Uno studio dell’SR-Tiget di Milano apre la strada a nuove terapie geniche per le malattie genetiche del sangue, senza chemioterapia né trapianto di cellule staminali
Un team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano ha identificato una finestra temporale unica, subito dopo la nascita, durante la quale è possibile somministrare la terapia genica direttamente nel corpo, quindi in vivo, agendo con successo sulle cellule staminali del sangue in circolazione. Lo studio, pubblicato il mese scorso sulla rivista Nature, rappresenta un importante passo avanti verso trattamenti meno invasivi nel settore della terapia genica. Anche se per ora è stato testato solo su modelli animale (topi), la nuova strategia potrebbe rappresentare l’inizio di un nuovo capitolo della lunga storia dello sviluppo di terapie geniche.
- Di: Redazione
Xenotrapianto di reni, cresce l’attesa per la prima sperimentazione clinica
Non esiste ancora un consenso sul modo migliore per umanizzare gli organi di maiale ma i recenti progressi hanno convinto l’agenzia regolatoria statunitense a dare il via libera
Il primo studio clinico coinvolgerà 6 persone e, se i risultati saranno positivi, potrà estendersi a 44. La sopravvivenza a sei mesi dallo xenotrapianto sarà considerata un indicatore di successo, anche se non è chiaro in quanti casi dovrà essere raggiunto questo traguardo. In attesa che cominci la sperimentazione - autorizzata lo scorso febbraio dalla Food and Drug Administration (FDA) - gli occhi sono puntati su Timothy Andrews, che oltre quattro mesi fa ha ricevuto un rene di suino editato, grazie a un’autorizzazione una tantum in regime compassionevole. L’uomo ha battuto il record detenuto in precedenza da Towana Looney (quattro mesi e 9 giorni con uno xeno-rene) e, nel momento in cui scriviamo, sta bene.
- Di: Anna Meldolesi
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