IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Le terapie avanzate stanno rivoluzionando la cura della talassemia
Nella Giornata Internazionale della Talassemia ripercorriamo la ricerca di una cura, in continua evoluzione, dalla terapia genica all’editing genomico
Si può sempre fare di meglio. Soprattutto in campo scientifico dove l’innovazione e la ricerca continua possono non solo trovare terapie per malattie prima incurabili, ma anche spingersi oltre, perfezionandole ulteriormente. È il caso della beta-talassemia – ricordata l’8 maggio di ogni anno con la International Thalassaemia Day – una malattia genetica tipica del bacino del Mediterraneo e dell’Asia, per cui neanche un anno fa è stata approvata in Europa la prima terapia genica, oggi disponibile in Germania e in procinto di arrivare anche in altri Paesi, tra cui l’Italia. Un traguardo che non ha fermato la ricerca, che continua ad avanzare testando strategie sempre più innovative – come l’editing genomico – che potrebbero andare ad aggiungersi alla terapia genica.
- Di: Cristina Tognaccini
Le terapie avanzate che fanno battere il cuore
In corso un trial per valutare una terapia genica per una malattia rara cardiaca, mentre prosegue la comprensione del funzionamento della terapia cellulare sul cuore infartuato
Le terapie avanzate appaiono all’orizzonte anche delle patologie cardiache. Una delle prime che potrebbe beneficiarne è la malattia di Danon, una condizione molto rara e fatale causata dalla mutazione del gene LAMP2, per cui un gruppo di ricercatori dell’University of California, San Diego School of Medicine, negli USA, ha testato una terapia genica in modelli murini. I risultati promettenti hanno aperto le porte a uno studio clinico. Nel frattempo, proseguono anche le ricerche sulle cellule staminali, campo in cui un gruppo di ricercatori della Mayo Clinic a Rochester, sempre negli USA, ha compreso i meccanismi con cui le cellule staminali possono riparare il cuore dopo un infarto. Fornendo un modello – testato su modelli animali – del loro funzionamento.
- Di: Cristina Tognaccini
Donne a caccia di Coronavirus
Dal microscopio elettronico alle caverne, dalla scoperta del primo Coronavirus alla ricerca di possibili nuove zoonosi: le storie di June Almeida e Shi Zhengli
Prima dell’epidemia di SARS del 2003 si sapeva poco dei Coronavirus (CoV), i quali venivano normalmente associati ai comuni raffreddori. Con la prima grande epidemia del XXI secolo, la prospettiva è cambiata. Per la prima volta abbiamo assistito alla diffusione di un CoV dal potenziale pandemico, allora fortunatamente superato. Purtroppo, non è andata allo stesso modo con il SARS-CoV-2, responsabile della pandemia di COVID-19 in corso. I Coronavirus sono infatti conosciuti solo dal 1964, anno in cui June Almeda ha identificato un Coronavirus per la prima volta grazie a una tecnica pionieristica di microscopia. Coincidenza vuole che il 1964 sia l’anno di nascita della virologa cinese Shi Zheng-Li, soprannominata “Bat woman”, che esplora grotte e caverne, studiando virus potenzialmente mortali per l’uomo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie cellulari non approvate: l’allarme dell’EMA
Speranze e promesse nascondono disinformazione, truffe ed effetti collaterali: l’European Medicines Agency mette in guardia i pazienti contro l’uso di terapie cellulari non approvate
Le possibilità offerte dalle terapie cellulari sono da decenni oggetto di studio della comunità scientifica internazionale e sono una grande promessa per una serie di gravi patologie ad oggi incurabili. Da un lato, il trapianto di midollo osseo, quello di epidermide per i grandi ustionati e le trasfusioni, approvate sulla base di fondamenti scientifici ed etici, sono un esempio fruttuoso delle opportunità offerte dalla pratica medica riconosciuta; dall’altro, una vasta gamma di prodotti cellulari e tessuti non regolamentati, procedure mediche eseguite senza il supporto di evidenze scientifiche e indicazioni di efficacia e sicurezza attraggono pazienti spesso ignari della situazione. Per questo motivo, a seguito della raccomandazione del Comitato per le Terapia Avanzate (CAT), l’European Medicines Agency (EMA) ha messo in guardia i pazienti contro l'uso di terapie cellulari non approvate e non regolamentate.
- Di: Rachele Mazzaracca
Newsletter
Agenda
Digital Health World Congress 2020. 29-30 settembre 2020, conferenza digitale
Programmable Medicines and Digital Biotechnology. 28 settembre, webinar
ASGCT Policy Summit. 23-25 settembre 2020, congresso virtuale
Premio OMaR. 23 Settembre 2020, Roma
Frontiere. 22-27 settembre 2020, evento virtuale
Trieste Science & the City. 9-29 settembre, conferenza virtuale e a Trieste
Recensioni libri
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
Con il patrocinio di
Video
Superfarmaci contro forme incurabili di leucemie e linfomi
Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T.
Terapie avanzate: dai virus modificati alla cura delle malattie genetiche
Al Focus Live 2019 Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
La sfida delle terapie avanzate, tra innovazione, investimenti e accesso
Dal Focus Live 2019 di Milano, Patrizia Olivari, sottolinea l’importanza di portare il maggior numero di terapie avanzate efficaci e personalizzate a tutti i pazienti.
